Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní léčba pupečníkové krve novorozence s ICHS

17. ledna 2021 aktualizováno: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Pilotní studie k posouzení účinnosti léčby poranění mozku a srdce autologní pupečníkovou krví u novorozenců s vrozenou srdeční vadou

Cílem studie je zhodnotit proveditelnost, bezpečnost a účinnost odběru a infuze autologní pupečníkové krve (UCB) u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS) a transpozicí velkých tepen (TGA).

Odůvodnění: Novorozenci s HLHS a TGA mají významné poškození mozku, jak bylo prokázáno perichirurgickou MRI. Navíc existuje podstatná tendence trpět chronickým srdečním onemocněním, jako je stav nízkého srdečního výdeje a chlopenní nedostatečnost. Bylo prokázáno, že léčba novorozenců po hypoxickém ischemickém poranění při narození autologním UCB je bezpečná a zlepšuje vývojový výsledek. Účinek UCB je s největší pravděpodobností dosažen snížením poškození volnými radikály a prozánětlivým a apoptotickým procesem.

Hypotéza: Léčba UCB ihned po první kardiochirurgické operaci, přičemž v prvním týdnu života se sníží poškození mozku prokázané MRI a sníží se choronické srdeční problémy

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této pilotní studie je zhodnotit bezpečnost a proveditelnost infuze autologní pupečníkové krve (UCB) u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS) nebo transpozicí velkých tepen (TGA).

Toto je prospektivní, odpovídající kontrolní studie, studie fáze I-II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologní infuze UCB u novorozenců s HLHS nebo TGA. Studijní skupina se bude skládat z novorozenců, kteří byli diagnostikováni prenatálním fetálním ultrazvukem s HLHS nebo TGA a jejich UCB byl odebrán v době porodu.

Studijní skupina bude zahrnovat pacienty s UCB a kontrolní skupinou budou pacienti bez UCB.

Všichni pacienti podstoupí operaci do 2 týdnů od narození. UCB bude pacientům ve studijní skupině podána infuzí, jakmile se pacient po operaci stabilizuje a ne více než 7 dní po operaci.

Obě skupiny budou sledovány podobností:

Během hospitalizace:

Neurologické a kardiologické vyšetření den před operací, 7 dní po operaci a při propuštění.

Krevní testy na imunitní a růstové faktory den před operací, v době infuze (nebo zamýšlené infuze pro kontrolní skupinu), 1 a 7 dní po infuzi.

podstoupit MRI srdce a mozku před operací a do 14 dnů po operaci.

MRI mozku a srdce před operací, 7-14 dní po operaci.

Ambulantní sledování (podobné běžnému sledování):

Srdeční a neuro-vývojové hodnocení po 1, 6, 12 měsíci Krevní testy na imunitní a růstové faktory po 1 měsíci

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5621000
        • Nábor
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amir Vardi, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Elad Jacobi, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Tal Tirosh, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Yishai Salem, M.D.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • David Mishali, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 dny až 2 týdny (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Minimálně 35 týdnů těhotenství
  2. Prenatální diagnostika HLHS včetně mitrální stenózy/atrézie, aortální stenózy/atrézie, hypoplazie oblouku a přítomnosti hypoplastické levé komory s nebo bez VSD.
  3. Norwoodova procedura proběhne do 14 dnů od narození.
  4. Léčba pupečníkovou krví by měla být podána do 7 dnů po operaci.
  5. Informovaný souhlas rodičů s odběrem pupečníkové krve.

Kritéria vyloučení:

  1. Celkový počet jaderných buněk (TNC) nižší než 1X107 v odebrané jednotce pupečníkové krve.
  2. Infikovaná jednotka pupečníkové krve.
  3. Rodiče odmítají pokračovat ve studiu v jakékoli fázi.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Studijní skupina
Tato skupina dostane UCB po první paliativní operaci
Biologický: Autologní infuze UCB
Kojenci porození se syndromem hypoplastického levého srdce a transpozicí velkých tepen podstupující operaci v 1. 2 týdnech života budou po operaci léčeni autologní UCB. Každá skupina bude sledována MRI před (1-3 dny) a po operaci mezi 10 POD. Vývojové sledování bude provedeno po 1, 6 a 12 měsících. Další MRI mozku bude provedeno ve věku 6 měsíců.
NO_INTERVENTION: Kontrolní skupina
Tato skupina nebude léčena

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurozobrazení mozku před a po operaci (odkaz 1)
Časové okno: Časový interval mezi MRI před a po operaci je 10-13 dní
Změna MRI mozku před (mezi 1-3 dny) a po (10 dnů) operací mezi intervenovanou a kontrolní skupinou. Změna bude kvantifikována pomocí skóre závažnosti poranění mozku MRI (BIS), které kvantifikuje poranění bílé hmoty, mrtvici a krvácení do mozku. Měření difuzního tenzorového zobrazování budou také kvantifikována pomocí průměrné difuzivity a frakční anizotropie vypočítané z frontální, parietální, temporální a okcipitální bílé hmoty.
Časový interval mezi MRI před a po operaci je 10-13 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurovývoj za jeden měsíc
Časové okno: Jeden měsíc
Obecné hodnocení pohybu (ref 2)
Jeden měsíc
Neuro-vývoj v šesti měsících
Časové okno: 6 měsíců
Měření funkce hrubého motoru 66 (ref. 3)
6 měsíců
Neurovývoj ve 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
Měření funkce hrubého motoru 66 (ref. 3)
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sheba Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. února 2019

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. května 2021

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. dubna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. června 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

15. června 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3757-16-SMC

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Prostřednictvím databáze Excel

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poranění mozku

Klinické studie na Autologní infuze UCB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit