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Autologe Nabelschnurblutbehandlung von Neugeborenen mit KHK

17. Januar 2021 aktualisiert von: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Pilotstudie zur Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung von Hirn- und Herzverletzungen mit autologem Nabelschnurblut bei Neugeborenen mit angeborenem Herzfehler

Ziel der Studie ist es, die Durchführbarkeit, Sicherheit und Wirksamkeit der Entnahme und Infusion von autologem Nabelschnurblut (UCB) bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) und Transposition großer Arterien (TGA) zu bewerten.

Begründung: Neugeborene mit HLHS und TGA haben eine signifikante Hirnschädigung, wie durch perioperatives MRT gezeigt wurde. Darüber hinaus gibt es eine beträchtliche Tendenz, an chronischen Herzerkrankungen wie niedrigem Herzzeitvolumen und Herzklappeninsuffizienz zu leiden. Die Behandlung von Neugeborenen nach einer hypoxischen ischämischen Verletzung bei der Geburt mit autologem NSB führte zu einem sicheren und verbesserten Entwicklungsergebnis. Die Wirkung von UCB wird höchstwahrscheinlich durch die Verringerung der Schädigung durch freie Radikale und des proinflammatorischen und apoptotischen Prozesses erreicht.

Hypothese: Die Behandlung mit UCB unmittelbar nach der ersten Herzoperation in der ersten Lebenswoche wird die durch MRT nachgewiesene Hirnschädigung und die choronischen Herzprobleme reduzieren

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Pilotstudie ist es, die Sicherheit und Durchführbarkeit der Infusion von autologem Nabelschnurblut (UCB) bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) oder Transposition großer Arterien (TGA) zu bewerten.

Dies ist eine prospektive, abgestimmte Kontrollstudie, Phase-I-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer autologen UCB-Infusion bei Neugeborenen mit HLHS oder TGA. Die Studiengruppe besteht aus Neugeborenen, bei denen durch pränatalen fetalen Ultraschall HLHS oder TGA diagnostiziert wurde und deren NSB zum Zeitpunkt der Entbindung entnommen wurde.

Die Studiengruppe wird die Patienten mit UCB umfassen und die Kontrollgruppe wird Patienten ohne UCB sein.

Alle Patienten werden innerhalb von 2 Wochen nach der Geburt operiert. Das NCB wird den Patienten in der Studiengruppe infundiert, sobald sich der Patient nach der Operation stabilisiert hat und nicht später als 7 Tage nach der Operation.

Beide Gruppen werden ähnlich verfolgt:

Während des Krankenhausaufenthalts:

Neurologische und kardiale Untersuchung einen Tag vor der Operation, 7 Tage nach der Operation und bei der Entlassung.

Blutuntersuchungen auf Immun- und Wachstumsfaktoren einen Tag vor der Operation, zum Zeitpunkt der Infusion (oder beabsichtigte Infusion für die Kontrollgruppe), 1 und 7 Tage nach der Infusion.

Lassen Sie sich vor der Operation und innerhalb von 14 Tagen nach der Operation ein Herz- und Gehirn-MRT machen.

Gehirn- und Herz-MRT vor der Operation, 7-14 Tage nach der Operation.

Ambulante Nachsorge (ähnlich Routine-Nachsorge):

Herz- und neurologische Entwicklungsbewertung nach 1, 6, 12 Monaten Blutuntersuchungen auf Immun- und Wachstumsfaktoren nach 1 Monat

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5621000
        • Rekrutierung
        • Sheba medical center
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Amir Vardi, M.D.
        • Unterermittler:
          • Elad Jacobi, M.D.
        • Unterermittler:
          • Tal Tirosh, M.D.
        • Unterermittler:
          • Yishai Salem, M.D.
        • Unterermittler:
          • David Mishali, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Tage bis 2 Wochen (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Mindestens 35 Schwangerschaftswochen
  2. Pränatale Diagnose von HLHS einschließlich Mitralstenose/-atresie, Aortenstenose/-atresie, Bogenhypoplasie und das Vorhandensein eines hypoplastischen linken Ventrikels mit oder ohne VSD.
  3. Das Norwood-Verfahren findet innerhalb von 14 Tagen nach der Geburt statt.
  4. Die Behandlung mit Nabelschnurblut sollte innerhalb von 7 Tagen nach der Operation erfolgen.
  5. Einverständniserklärung der Eltern zur Entnahme von Nabelschnurblut.

Ausschlusskriterien:

  1. Gesamtkernhaltige Zellen (TNC) kleiner als 1 x 107 in der entnommenen Nabelschnurbluteinheit.
  2. Infizierte Nabelschnurbluteinheit.
  3. Die Eltern weigern sich, die Studie zu irgendeinem Zeitpunkt fortzusetzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Studiengruppe
Diese Gruppe erhält NCB nach der ersten palliativen Operation
Biologisch: Autologe UCB-Infusion
Säuglinge, die in den 1. 2 Lebenswochen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom und Transposition großer Arterien operiert wurden, werden nach der Operation mit autologem NSB behandelt. Jede Gruppe wird vor (1-3 Tage) und nach der Operation zwischen 10 POD einer MRT unterzogen. Die Entwicklung wird nach 1, 6 und 12 Monaten nachverfolgt. Ein weiteres Gehirn-MRT wird im Alter von 6 Monaten durchgeführt.
KEIN_EINGRIFF: Kontrollgruppe
Diese Gruppe erhält keine Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neuroimaging des Gehirns vor und nach der Operation (ref 1)
Zeitfenster: Der Zeitrahmen zwischen MRT vor und nach der Operation beträgt 10-13 Tage
Veränderung des MRT des Gehirns vor (zwischen 1-3 Tagen) und nach (10 Tagen) der Operation zwischen der Interventions- und der Kontrollgruppe. Die Veränderung wird durch den MRT-Score der Hirnverletzung (BIS) quantifiziert, der die Verletzung der weißen Substanz, Schlaganfall und Gehirnblutung quantifiziert. Diffusionstensor-Bildgebungsmaßnahmen werden auch quantifiziert, indem die durchschnittliche Diffusivität und fraktionale Anisotropie verwendet werden, die aus frontaler, parietaler, temporaler und okzipitaler weißer Substanz berechnet werden.
Der Zeitrahmen zwischen MRT vor und nach der Operation beträgt 10-13 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neuroentwicklung nach einem Monat
Zeitfenster: Ein Monat
Allgemeine Bewegungsbewertung (ref 2)
Ein Monat
Neuroentwicklung nach sechs Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Grobmotorische Funktion Messung 66 (ref 3)
6 Monate
Neuroentwicklung nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate
Grobmotorische Funktion Messung 66 (ref 3)
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sheba Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2019

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Mai 2021

Studienabschluss (ERWARTET)

1. April 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Juni 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

20. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3757-16-SMC

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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