MILESTONE-CD - En fremtidig multiomisk begyndelsesstudie i virkeligheden for at evaluere prædiktorer for sygdomsudfald og respons på biologisk behandling ved Crohns sygdom (MILESTONE-CD)
Crohns sygdom (CD) er en livslang kronisk betændelsestilstand i fordøjelseskanalen. CD manifesterer sig ofte i løbet af 2. eller 3. årti; forlænget sygdomsvarighed resulterer ofte i større strukturelle komplikationer såsom strikturer og fistler, hvilket fører til operation til kontrol af komplikationer hos mindst 30 % af patienterne. Sygdomsforløbet er ekstremt forskelligartet, lige fra en meget mild sygdom til et ødelæggende og invaliderende forløb. Byrden af inflammatorisk tarmsygdom vokser hver sygdom og når 400 milliarder USD for livet i USA. I Israel er der i øjeblikket over 50000 IBD-patienter, med en af de højeste forekomster i ordet, flere behandlingsformer og medicin er tilgængelige for Crohns sygdom, men effektiviteten er begrænset og omkostningerne - meget høje. Endvidere udgør langvarig eksponering for nogle af de terapeutiske midler en øget risiko for infektioner og cancer.
Nogle af de store udfordringer i IBD omfatter forudsigelse af sygdomsforløb (nogle patienter vil kræve tidlig og aggressiv behandling, mens andre måske blot har brug for observation og opfølgning), og behandlingspersonalisering (rigtige lægemiddel til den rigtige patient på det rigtige tidspunkt). Desværre er individualiserede prædiktorer for sygdomsforløb og respons på behandling i øjeblikket meget begrænsede. Nogle spor kan udledes fra billed- og endoskopidata, transkriptomik, genomisk og mikrobiom, men de er stadig meget for tidlige og upraktiske. Desuden mangler der alvorligt store undersøgelser med sofistikerede prædiktive modeller, der inkorporerer flerlagede og flerlagede kliniske og omiske data.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Mål:
Opret omfattende patient-multiomisk profil (PRO-Visualosome-microbiome-transcriptome-pharmacokineticome) for at udvikle algoritmebaseret personlig IBD-terapi
Design Prospektivt observationelt kohortestudie.
Undersøgelsesmål At påvise prædiktorer for respons på biologiske lægemidler ved hjælp af en lagdelt multiomisk tilgang
Kohortestørrelse Op til 140 patienter på 2 år
Undersøgelsens varighed -Patienter vil blive fulgt op til 2 år (mulig forlængelse) eller indtil behandlingsophør eller tarmkirurgi
Undersøgelsesprocedurer Alle undersøgelsesprocedurer vil blive udført med henblik på undersøgelsen
Baseline
Sygdomsaktivitet ved hjælp af Harvey Bradshaw-score på alle tidspunkter og besøg
- baseline PROS -PROMIS10/SIBDQ/IBD kontrol/PRO2 ved hjælp af DATOS app
- koloskopi med tarmbiopsier
- Blod til transkriptomik
- Blod/serum til serum og cellulære markører
- Afføring til mikrobiom/metabolomics (hvis koloskopi udføres - en rektal podning under koloskopi vil blive udført)
- Pillcam CD efter patency kapsel - hvis fejlbehæftet patienter stadig vil blive inkluderet og fortsætte opfølgning uden kapsel endoskopi
- MRE
- IUS
- Fækalt calprotectin hjemmesæt med CALPROSMART
- Grundlæggende kemi
- Fælles UL (hvis ledsymptomer) Gentagen vurdering -hver måned
- PROMIS10/SIBDQ/IBD kontrol/-via DATOS app (i løbet af de første 14-16 uger- PRO2 vil blive evalueret ugentligt) Kontinuerlig overvågning (mobil enhed via DATOS app)
Første opfølgningsbesøg (12-14 uger)
- Calprotectin
- Mikrobiom
- Blod til transkriptomik
- Blod/serum til serum og cellulære markører, lægemiddelniveauer, CRP
Hver 3. måned
- Hjemme calprotectin (Calprosmart) + mikrobiom
Hver 6. måned
- Klinikbesøg
- Pillcam CD
- IUS
- Blod til transkriptomik
- Blod/serum til serum og cellulære markører, lægemiddelniveauer, CRP
- Calprotectin (hjem +ELISA) + mikrobiom
Ved svigt (behov for at skifte medicin - defineret af behandlende læge) eller afslutning af undersøgelsen
- Klinikbesøg
- Calprotectin *Hjem +ELISA)
- Mikrobiom
- Serum til transriptomics, metabolomics
- Blod/serum til serum og cellulære markører, lægemiddelniveauer, CRP
- Gentag Pillcam CD (hvis ikke gjort inden for 6 måneder)
- Gentag IUS + termisk billeddannelse (hvis ikke udført inden for 6 måneder)
MRE
- Lægemiddelniveauer vil blive foretaget ved hver infusion for IV-lægemidler og hver 6. måned for SC biologiske og ved slutningen af induktion (uge 8-16)
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Ramat Gan, Israel
- Sheba medical center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Crohns sygdom
- Start af førstelinjes biologisk terapi
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere biologisk terapi
- Tidligere operation
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
svigt af første biologiske lægemiddel
Tidsramme: 2 år
|
ophør eller skift af det første biologiske lægemiddel i henhold til den behandlende læges beslutning (dokumentation for ændring af behandlingen fra det første biologiske lægemiddel uanset årsag)
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SHEBA-20-7346-UK-CTIL
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .