Dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden/tolerabiliteten og effektiviteten af EA-2353 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa
10. oktober 2024 opdateret af: Endogena Therapeutics, Inc
Åbent, multiple doser, dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden/tolerabiliteten og effektiviteten af EA-2353 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa
Dette er et åbent, multipelt stigende dosisstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af EA-2353 hos forsøgspersoner med RP.
Unilaterale intravitreale injektioner (IVT) vil blive administreret i forsøgspersonens undersøgelsesøje.
Der vil være op til 4 årgange.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, multipelt stigende dosisstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af EA-2353 hos forsøgspersoner med RP. Der vil være op til 4 årgange. Hver af de første tre kohorter vil behandle 3 forsøgspersoner med 4 ugentlige injektioner af EA-2353.
Unilaterale intravitreale injektioner (IVT) vil blive administreret i forsøgspersonens undersøgelsesøje, som bestemmes som øjet med dårligere syn baseret på BCVA. Støtteberettigede emner vil blive tilmeldt en af følgende tre kohorter på en stigende sekventiel måde:
- Kohorte 1 (lav dosis)
- Kohorte 2 (midt dosis)
- Kohorte 3 (høj dosis)
- Kohorte 4 (maksimal tolereret dosis)
Patientdeltagelsen vil vare i cirka 7 måneder.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Endogena Site 005
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Endogena Site 003
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97232
- Endogena Site 004
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Endogena Site 002
-
McAllen, Texas, Forenede Stater, 78503
- Endogena Site 001
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, ≥ 18 år.
- Har en klinisk og molekylær diagnose af RP.
- Forstå sproget i det informerede samtykke og er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer.
- Er villige til at overholde protokollen og følge instruktionerne, herunder deltagelse ved alle planlagte studiebesøg.
- BCVA i det værste øje mellem 20/50 og i stand til at tælle fingre (CF)
- Har klare okulære medier.
- Har pupilleudvidelse tilstrækkelig til at tillade kvalitetsbilleder.
- Har en central nethindetykkelse (midtpunkt) >100 mikron på SD-OCT.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der er gravide eller mistænkes for at være gravide, og forsøgspersoner, der ammer eller har til hensigt at amme. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved screening og før hver injektion, og de skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode fra tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke indtil afslutningen af undersøgelsen.
- Har enhver ukontrolleret systemisk sygdom eller ikke-okulær lidelse, som ville sætte forsøgspersonen i fare på grund af undersøgelsesbehandling eller -procedurer, påvirke undersøgelsens resultater eller påvirke forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen (f.eks. infektion, ukontrolleret forhøjet blodtryk kardiovaskulær sygdom og manglende evne til at opretholde glykæmisk kontrol).
- Tilstedeværelse af en betydelig øjensygdom eller lidelse i undersøgelsesøjet.
- Har en historie med enhver vitreoretinal operation nogensinde i undersøgelsesøjet.
- Har modtaget nogen tidligere celle- eller genterapi for RP.
- Har tidligere eller aktuelt misbrug af alkohol og/eller stoffer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EA-2353
EA-2353 Ophthalmic Suspension vil blive administreret via ensidig intravitreal injektion i undersøgelsesøjet ugentligt i en måned (4 injektioner)
|
EA-2353 Oftalmisk suspension
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
|
Forekomst og sværhedsgrad af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
|
Fastlæg den maksimalt tolererede dosis (MTD) som bestemt af forekomsten af DLT'er
Tidsramme: gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
gennem studieafslutning ved 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Moreno Menghini, MD, Endogena Therapeutics, Inc
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. april 2024
Studieafslutning (Faktiske)
24. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. maj 2022
Først opslået (Faktiske)
26. maj 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. oktober 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. oktober 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- END-AU-CS101/201
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .