Undersøgelse af AMDX-2011P i emner med CAA

Inklusionskriterier:

1. .Diagnose af arvelig CAA eller sandsynlig og bestemt symptomatisk eller asymptomatisk sporadisk CAAdiagnosticeret gennem genetisk testning eller i henhold til de modificerede Boston neuroradiologiske kriterier (tabel 9), som havde gennemgået mindst én hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) før påbegyndelse af studiet.
2. Abnormitet i overensstemmelse med CAA på historisk MR.
3. Ingen andre årsager til hjerneblødning (hjernetumorer, arteriovenøse misdannelser, aneurismer, kavernøse angiomer).
4. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner 18 år og ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
5. Evne til at gennemgå retinal billeddannelse for begge øjne
6. Forsøgsperson eller juridisk autoriseret repræsentant skal give underskrevet informeret samtykke (eller underskrevet samtykkeformular) før studiestart og have evnen og viljen til at deltage og overholde de nødvendige undersøgelsesprocedurer og besøg på undersøgelsesstedet. For personer, der ikke er i stand til fysisk at underskrive det informerede samtykke, kan en værge eller en betroet omsorgsperson underskrive på deres vegne af tilstedeværelsen af ​​et uafhængigt vidne.
7. Præventionsbrug af forsøgspersoner i den fødedygtige alder (mandlige og kvindelige) og kvindelige partnere til børneopdragende mandlige forsøgspersoner bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser. For detaljer henvises til afsnit 10.3.
8. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og kvindelige partnere til den fødedygtige mandlige forsøgspersoner skal afholde sig fra oocytdonation i op til 30 dage efter administration af undersøgelseslægemidlet.
9. Mandlige forsøgspersoner skal afstå fra sæddonation i 90 dage efter indgivelse af undersøgelseslægemiddel.1
10. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest på dag -1. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, skal være kirurgisk infertile eller postmenopausale (defineret som ophør med regelmæssige menstruationer i mindst 12 måneder) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

1. Tilstedeværelse af enhver underliggende fysisk eller psykologisk medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre det usandsynligt, at forsøgspersonen vil gennemføre undersøgelsen i henhold til protokol.
2. Klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter vurderet af investigator.
3. Aktiv malignitet og/eller anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år, med undtagelse af fuldstændig udskåret non-melanom hudkræft eller lavgradig cervikal intraepitelial neoplasi.
4. Forlænget QTcF (>450 ms for mænd og >470 ms for kvinder), hjertearytmi eller enhver klinisk signifikant abnormitet i hvile-EKG'et, som vurderet af investigator.
5. Tilstedeværelse af en hvilken som helst okulær tilstand, som efter investigatorens opfattelse væsentligt ville hæmme evnen til at detektere og kvantificere hyperfluorescerende puncta (f.eks. øjne med signifikant hyper-autofluorescens, der ville maskere evnen til at detektere, kvantificere og skelne post- injektionshyperfluorescerende signal fra præinjektionshyper-autofluorescenssignal). Disse betingelser kan omfatte, men er ikke begrænset til; aldersrelateret makuladegeneration, central serøs chorioretinopati, diabetisk retinopati, makulære dystrofier såsom Stargardt sygdom, retinitis pigmentosa, choroideremia, white dot syndromer og lægemiddeltoksicitet såsom hydroxychloroquin toksicitet.
6. Brug af nye receptpligtige behandlinger eller vacciner inden for 7 dage før administration af studielægemidlet.
7. Lægemidler med potentiel fototoksicitet pr. indlægsseddel er forbudt inden for 48 timer eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før det første studielægemiddel indtil End-of-Study (EOS) besøg, undtagen dem, der kræves til behandling af underliggende sygdom. Eksempler på sådanne lægemidler omfatter følgende: Chloroquin (Aralen), hydroxychloroquin (Plaquenil), Thioridazin (Mellaril), Topiramat (Topamax), vemurafenib, voriconazol, doxycyclin, hydrochlorthiazid, amiodaron, furosemid, allopurinol, phenothiazin, og chlorpromazin.
8. Administration af forsøgsprodukt i en anden undersøgelse inden for 30 dage før den første undersøgelses lægemiddeladministration eller fem halveringstider, alt efter hvad der er længst.
9. Kvinder, der er gravide eller ammer.