Estudio de AMDX-2011P en sujetos con CAA

Criterios de inclusión:

1. .Diagnóstico de AAC hereditario o AAC esporádico sintomático o asintomático probable y definitivo, diagnosticado mediante pruebas genéticas o según los criterios neurorradiológicos de Boston modificados (Tabla 9), que se hayan sometido al menos a una resonancia magnética (RM) cerebral antes de entrar en el estudio.
2. Anormalidad consistente con CAA en MRI histórica.
3. Ninguna otra causa de hemorragia cerebral (tumores cerebrales, malformaciones arteriovenosas, aneurismas, angiomas cavernosos).
4. Sujetos masculinos y femeninos mayores de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
5. Capacidad para someterse a imágenes de la retina para ambos ojos.
6. El sujeto o el representante legalmente autorizado debe proporcionar un consentimiento informado firmado (o un formulario de asentimiento firmado) antes de ingresar al estudio y tener la capacidad y la voluntad de asistir y cumplir con los procedimientos y visitas necesarios del estudio en el sitio del estudio. Para los sujetos que no pueden firmar físicamente el consentimiento informado, un tutor o cuidador de confianza puede firmar en su nombre en presencia de un testigo independiente.
7. El uso de métodos anticonceptivos por parte de los sujetos del estudio en edad fértil (hombres y mujeres) y las parejas femeninas de los sujetos varones en edad fértil deben ser coherentes con las reglamentaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos. Para más detalles, consulte la Sección 10.3.
8. Las mujeres en edad fértil y las parejas femeninas de los hombres en edad fértil deben abstenerse de donar ovocitos hasta 30 días después de la administración del fármaco del estudio.
9. Los sujetos masculinos deben abstenerse de donar esperma durante 90 días después de la administración del fármaco del estudio.1
10. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la Selección y una prueba de embarazo en orina negativa el Día -1. Las mujeres que no están en edad fértil deben ser quirúrgicamente infértiles o posmenopáusicas (definidas como el cese de los períodos menstruales regulares durante al menos 12 meses) en la selección.

Criterio de exclusión:

1. Presencia de cualquier condición médica física o psicológica subyacente que, en opinión del investigador, haga poco probable que el sujeto complete el estudio según el protocolo.
2. Anomalías de laboratorio clínicamente significativas evaluadas por el investigador.
3. Neoplasia maligna activa y/o antecedentes de neoplasia maligna en los últimos 5 años, con la excepción de cáncer de piel no melanoma completamente extirpado o neoplasia intraepitelial cervical de bajo grado.
4. QTcF prolongado (>450 ms para hombres y >470 ms para mujeres), arritmia cardíaca o cualquier anomalía clínicamente significativa en el ECG en reposo, a juicio del investigador.
5. Presencia de cualquier condición ocular que, en opinión del investigador, dificultaría significativamente la capacidad de detectar y cuantificar puntos hiperfluorescentes (p. ej., ojos con hiperautofluorescencia significativa que enmascararía la capacidad de detectar, cuantificar y discernir señal hiperfluorescente de inyección a partir de la señal de hiperautofluorescencia previa a la inyección). Estas condiciones pueden incluir, pero no se limitan a; degeneración macular relacionada con la edad, coriorretinopatía serosa central, retinopatía diabética, distrofias maculares como la enfermedad de Stargardt, retinitis pigmentosa, coroideremia, síndromes de puntos blancos y toxicidades de fármacos como la toxicidad de la hidroxicloroquina.
6. Uso de nuevas terapias o vacunas recetadas dentro de los 7 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
7. Los medicamentos con fototoxicidad potencial según el prospecto están prohibidos dentro de las 48 horas o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del primer fármaco del estudio hasta la visita de finalización del estudio (EOS), excepto los necesarios para el tratamiento de la enfermedad subyacente. Los ejemplos de tales medicamentos incluyen los siguientes: cloroquina (Aralen), hidroxicloroquina (Plaquenil), tioridazina (Mellaril), topiramato (Topamax), vemurafenib, voriconazol, doxiciclina, hidroclorotiazida, amiodarona, furosemida, alopurinol, fenotiazina y clorpromazina.
8. Administración del producto en investigación en otro estudio dentro de los 30 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio, o cinco vidas medias, lo que sea más largo.
9. Mujeres que están embarazadas o amamantando.