Studium AMDX-2011P u subjektů s CAA

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza dědičného CAA nebo pravděpodobné a definitivní symptomatické nebo asymptomatické sporadické CAA diagnostikované genetickým testováním nebo podle modifikovaných bostonských neuroradiologických kritérií (tabulka 9), kteří podstoupili alespoň jedno zobrazení magnetickou rezonancí mozku (MRI) před vstupem do studie.
2. Abnormality v souladu s CAA na historické MRI.
3. Žádné jiné příčiny mozkového krvácení (nádory mozku, arteriovenózní malformace, aneuryzmata, kavernózní angiomy).
4. Muži a ženy starší 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
5. Schopnost podstoupit zobrazení sítnice pro obě oči
6. Subjekt nebo zákonně pověřený zástupce musí před vstupem do studie poskytnout podepsaný informovaný souhlas (nebo formulář podepsaného souhlasu) a musí mít schopnost a ochotu zúčastnit se a dodržovat nezbytné studijní postupy a návštěvy v místě studie. Za subjekty, které nejsou schopny fyzicky podepsat informovaný souhlas, může jejich jménem podepsat opatrovník nebo důvěryhodný pečovatel v přítomnosti nezávislého svědka.
7. Užívání antikoncepce sledovanými subjekty ve fertilním věku (muž a žena) a partnerkami mužských subjektů ve fertilním věku by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií. Podrobnosti naleznete v části 10.3.
8. Subjekty ve fertilním věku a partnerky subjektů v reprodukčním věku se musí zdržet dárcovství oocytů po dobu až 30 dnů po podání studovaného léku.
9. Muži se musí zdržet darování spermatu po dobu 90 dnů po podání studovaného léku.1
10. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při Screeningu a negativní těhotenský test z moči v den -1. Ženy, které nejsou v plodném věku, musí být při screeningu chirurgicky neplodné nebo postmenopauzální (definované jako ukončení pravidelné menstruace po dobu nejméně 12 měsíců).

Kritéria vyloučení:

1. Přítomnost jakéhokoli základního fyzického nebo psychologického zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího činil nepravděpodobným, že subjekt dokončí studii podle protokolu.
2. Klinicky významné laboratorní abnormality hodnocené zkoušejícím.
3. Aktivní malignita a/nebo malignita v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou kompletně excidované nemelanomové rakoviny kůže nebo cervikální intraepiteliální neoplazie nízkého stupně.
4. Prodloužený QTcF (>450 ms pro muže a >470 ms pro ženy), srdeční arytmie nebo jakákoli klinicky významná abnormalita na klidovém EKG, podle posouzení zkoušejícího.
5. Přítomnost jakéhokoli očního onemocnění, které by podle názoru výzkumníka významně bránilo schopnosti detekovat a kvantifikovat hyperfluorescenční bodky (např. oči s významnou hyperautofluorescencí, která by maskovala schopnost detekovat, kvantifikovat a rozlišovat po injekční hyperfluorescenční signál z předinjekčního hyper-autofluorescenčního signálu). Tyto podmínky mohou zahrnovat, ale nejsou omezeny na; věkem podmíněná makulární degenerace, centrální serózní chorioretinopatie, diabetická retinopatie, makulární dystrofie, jako je Stargardtova choroba, retinitis pigmentosa, choroideremie, syndromy bílé tečky a toxicita léků, jako je toxicita hydroxychlorochinu.
6. Použití jakýchkoli nových terapií nebo vakcín na předpis během 7 dnů před podáním studovaného léku.
7. Léky s potenciální fototoxicitou podle příbalové informace jsou zakázány během 48 hodin nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před prvním studovaným lékem až do návštěvy na konci studie (EOS), s výjimkou těch, které jsou nutné pro léčbu základního onemocnění. Příklady takových léků zahrnují následující: Chlorochin (Aralen), hydroxychlorochin (Plaquenil), Thioridazin (Mellaril), Topiramát (Topamax), vemurafenib, vorikonazol, doxycyklin, hydrochlorothiazid, amiodaron, furosemid, allopurinol, fenothloriazin.
8. Podávání hodnoceného produktu v jiné studii během 30 dnů před prvním podáním studovaného léčiva nebo pět poločasů, podle toho, co je delší.
9. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.