AMDX-2011P-tutkimus CAA-potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. .Perinnöllisen CAA:n diagnoosi tai todennäköinen ja selvä oireinen tai oireeton satunnainen CAA Diagnoosi geneettisellä testillä tai modifioitujen Bostonin neuroradiologisten kriteerien mukaan (taulukko 9), joille oli tehty vähintään yksi aivojen magneettikuvaus (MRI) ennen tutkimukseen tuloa.
2. CAA:n mukainen poikkeavuus historiallisessa magneettikuvauksessa.
3. Ei muita aivoverenvuodon syitä (aivokasvaimet, valtimolaskimon epämuodostumat, aneurysmat, paisuvat angioomat).
4. Mies- ja naishenkilöt, jotka ovat tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä vähintään 18-vuotiaita.
5. Mahdollisuus tehdä verkkokalvon kuvantaminen molemmille silmille
6. Tutkittavan tai laillisesti valtuutetun edustajan on annettava allekirjoitettu tietoinen suostumus (tai allekirjoitettu suostumuslomake) ennen opiskelua, ja heillä on oltava kyky ja halu osallistua ja noudattaa tarvittavia tutkimusmenettelyjä ja vierailuja tutkimuspaikalla. Jos koehenkilö ei voi fyysisesti allekirjoittaa tietoista suostumusta, huoltaja tai luotettava hoitaja voi allekirjoittaa heidän puolestaan ​​riippumattoman todistajan läsnäollessa.
7. Hedelmällisessä iässä olevien tutkimushenkilöiden (mies ja nainen) ja hedelmällisessä iässä olevien miespuolisten naispuolisten kumppanien ehkäisyn käytön tulee noudattaa kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevia paikallisia määräyksiä. Katso lisätietoja kohdasta 10.3.
8. Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden ja hedelmällisessä iässä olevien miespuolisten koehenkilöiden naispuolisten on pidättäydyttävä munasolujen luovutuksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
9. Miesten on pidättäydyttävä siittiöiden luovuttamisesta 90 päivän ajan tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.1
10. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti päivänä -1. Naisten, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, on oltava seulonnassa kirurgisesti hedelmättömiä tai postmenopausaalisilla (määritelty säännöllisten kuukautisten päättymisenä vähintään 12 kuukauden ajaksi).

Poissulkemiskriteerit:

1. Taustalla oleva fyysinen tai psyykkinen lääketieteellinen sairaus, joka tekisi tutkijan mielestä epätodennäköiseksi, että tutkittava suorittaa tutkimuksen loppuun protokollan mukaisesti.
2. Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat, jotka tutkija on arvioinut.
3. Aktiivinen pahanlaatuisuus ja/tai pahanlaatuinen kasvain historiassa viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta kokonaan leikattua ei-melanooma-ihosyöpää tai matala-asteista kohdunkaulan intraepiteliaalista neoplasiaa.
4. Pidentynyt QTcF (> 450 ms miehillä ja > 470 ms naisilla), sydämen rytmihäiriö tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus lepo-EKG:ssä, tutkijan arvioiden mukaan.
5. Sellainen silmäsairaus, joka tutkijan mielestä estäisi merkittävästi kykyä havaita ja kvantifioida hyperfluoresoivia pisteitä (esim. silmät, joilla on merkittävää hyperautofluoresenssia, joka peittäisi kyvyn havaita, kvantifioida ja havaita jälkikäteen injektion hyperfluoresenssisignaali ennen injektiota hyper-autofluoresenssisignaalista). Näitä ehtoja voivat olla, mutta niihin rajoittumatta; ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma, sentraalinen seroosinen korioretinopatia, diabeettinen retinopatia, makuladystrofiat, kuten Stargardtin tauti, retinitis pigmentosa, koroideremia, valkopisteoireyhtymät ja lääketoksisuus, kuten hydroksiklorokiinitoksisuus.
6. Kaikkien uusien reseptihoitojen tai rokotteiden käyttö 7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
7. Lääkkeet, joilla on mahdollista fototoksisuutta pakkausselostekohtaisesti, ovat kiellettyjä 48 tunnin tai 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen ensimmäistä tutkimuslääkettä tutkimuksen loppu (EOS) -käyntiin saakka, lukuun ottamatta perussairauden hoitoon tarvittavia lääkkeitä. Esimerkkejä tällaisista lääkkeistä ovat seuraavat: Klorokiini (Aralen), hydroksiklorokiini (plaquenil), tioridatsiini (Mellaril), topiramaatti (Topamax), vemurafenibi, vorikonatsoli, doksisykliini, hydroklooritiatsidi, amiodaroni, furosemidi, p-klooripromatsiini ja p-klooripromatsiini.
8. Tutkimustuotteen antaminen toisessa tutkimuksessa 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa tai viisi puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
9. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.