Studie von AMDX-2011P bei Probanden mit CAA

Einschlusskriterien:

1. .Diagnose einer hereditären CAA oder einer wahrscheinlichen und eindeutigen symptomatischen oder asymptomatischen sporadischen CAA, die durch Gentests oder gemäß den modifizierten neuroradiologischen Kriterien von Boston (Tabelle 9) diagnostiziert wurde, die sich vor Studienbeginn mindestens einer Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns unterzogen hatten.
2. Anomalie im Einklang mit CAA im historischen MRT.
3. Keine anderen Ursachen für Hirnblutungen (Hirntumoren, arteriovenöse Fehlbildungen, Aneurysmen, kavernöse Angiome).
4. Männliche und weibliche Probanden, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung 18 Jahre und älter waren.
5. Fähigkeit, sich einer Netzhautbildgebung für beide Augen zu unterziehen
6. Der Proband oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter muss vor Studieneintritt eine unterschriebene Einverständniserklärung (oder eine unterschriebene Einverständniserklärung) abgeben und die Fähigkeit und Bereitschaft haben, an den erforderlichen Studienverfahren und Besuchen am Studienort teilzunehmen und diese einzuhalten. Für Probanden, die nicht in der Lage sind, die Einverständniserklärung physisch zu unterschreiben, kann ein Vormund oder eine vertrauenswürdige Bezugsperson in ihrem Namen in Anwesenheit eines unabhängigen Zeugen unterschreiben.
7. Die Anwendung von Empfängnisverhütung durch Studienteilnehmer im gebärfähigen Alter (männlich und weiblich) und weibliche Partner von gebärfähigen männlichen Teilnehmern sollte mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen, die an klinischen Studien teilnehmen, übereinstimmen. Einzelheiten finden Sie in Abschnitt 10.3.
8. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und weibliche Partner im gebärfähigen Alter männliche Probanden müssen bis zu 30 Tage nach der Verabreichung des Studienmedikaments auf eine Eizellspende verzichten.
9. Männliche Probanden müssen 90 Tage nach der Verabreichung des Studienmedikaments auf eine Samenspende verzichten.1
10. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und am Tag -1 einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Nicht gebärfähige Frauen müssen beim Screening chirurgisch unfruchtbar oder postmenopausal (definiert als Ausbleiben der regelmäßigen Menstruation für mindestens 12 Monate) sein.

Ausschlusskriterien:

1. Vorhandensein einer zugrunde liegenden körperlichen oder psychischen Erkrankung, die es nach Ansicht des Prüfarztes unwahrscheinlich machen würde, dass der Proband die Studie gemäß Protokoll abschließt.
2. Klinisch signifikante Laboranomalien, die vom Prüfarzt beurteilt wurden.
3. Aktive Malignität und/oder Vorgeschichte von Malignität in den letzten 5 Jahren, mit Ausnahme von vollständig exzidiertem Nicht-Melanom-Hautkrebs oder niedriggradiger zervikaler intraepithelialer Neoplasie.
4. Verlängertes QTcF (> 450 ms für Männer und > 470 ms für Frauen), Herzrhythmusstörungen oder jede klinisch signifikante Anomalie im Ruhe-EKG, wie vom Prüfarzt beurteilt.
5. Vorhandensein einer Augenerkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit zum Nachweis und zur Quantifizierung hyperfluoreszierender Tränenpunkte erheblich beeinträchtigen würde (z. B. Augen mit signifikanter Hyperautofluoreszenz, die die Fähigkeit zum Nachweis, zur Quantifizierung und Unterscheidung von Injektions-Hyperfluoreszenzsignal vom Präinjektions-Hyperautofluoreszenzsignal). Diese Bedingungen können beinhalten, sind aber nicht beschränkt auf: altersbedingte Makuladegeneration, zentrale seröse Chorioretinopathie, diabetische Retinopathie, Makuladystrophien wie Stargardt-Krankheit, Retinitis pigmentosa, Choroiderämie, White-Dot-Syndrome und Arzneimitteltoxizitäten wie Hydroxychloroquin-Toxizität.
6. Verwendung neuer verschreibungspflichtiger Therapien oder Impfstoffe innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
7. Arzneimittel mit potenzieller Phototoxizität laut Packungsbeilage sind innerhalb von 48 Stunden oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem ersten Studienmedikament bis zum Besuch am Ende der Studie (EOS) verboten, mit Ausnahme derjenigen, die zur Behandlung der Grunderkrankung erforderlich sind. Beispiele für solche Medikamente sind: Chloroquin (Aralen), Hydroxychloroquin (Plaquenil), Thioridazin (Mellaril), Topiramat (Topamax), Vemurafenib, Voriconazol, Doxycyclin, Hydrochlorothiazid, Amiodaron, Furosemid, Allopurinol, Phenothiazin und Chlorpromazin.
8. Verabreichung des Prüfpräparats in einer anderen Studie innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments oder fünf Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
9. Frauen, die schwanger sind oder stillen.