Étude d'AMDX-2011P chez des sujets atteints de CAA

Critère d'intégration:

1. .Diagnostic d'AAC héréditaire ou d'AAC sporadique symptomatique ou asymptomatique probable et certaine diagnostiquée par des tests génétiques ou selon les critères neuroradiologiques modifiés de Boston (tableau 9), ayant subi au moins une imagerie par résonance magnétique (IRM) cérébrale avant l'entrée dans l'étude.
2. Anomalie compatible avec CAA sur l'IRM historique.
3. Aucune autre cause d'hémorragie cérébrale (tumeurs cérébrales, malformations artério-veineuses, anévrismes, angiomes caverneux).
4. Sujets masculins et féminins âgés de 18 ans et plus au moment de la signature du consentement éclairé.
5. Possibilité de subir une imagerie rétinienne pour les deux yeux
6. Le sujet ou le représentant légalement autorisé doit fournir un consentement éclairé signé (ou un formulaire d'assentiment signé) avant l'entrée à l'étude et avoir la capacité et la volonté d'assister et de se conformer aux procédures d'étude nécessaires et aux visites sur le site de l'étude. Pour les sujets incapables de signer physiquement le consentement éclairé, un tuteur ou un soignant de confiance peut signer en leur nom en présence d'un témoin indépendant.
7. L'utilisation de la contraception par les sujets de l'étude en âge de procréer (hommes et femmes) et les partenaires féminines des sujets masculins en âge de procréer doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques. Pour plus de détails, reportez-vous à la section 10.3.
8. Les sujets féminins en âge de procréer et les partenaires féminines de sujets masculins en âge de procréer doivent s'abstenir de donner des ovocytes jusqu'à 30 jours après l'administration du médicament à l'étude.
9. Les sujets masculins doivent s'abstenir de donner du sperme pendant 90 jours après l'administration du médicament à l'étude.1
10. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au jour -1. Les femmes non en âge de procréer doivent être stériles chirurgicalement ou ménopausées (définies comme l'arrêt des menstruations régulières pendant au moins 12 mois) lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

1. Présence de toute condition médicale physique ou psychologique sous-jacente qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait peu probable que le sujet termine l'étude selon le protocole.
2. Anomalies de laboratoire cliniquement significatives évaluées par l'investigateur.
3. Tumeur maligne active et/ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un cancer de la peau non mélanome complètement excisé ou d'une néoplasie intraépithéliale cervicale de bas grade.
4. QTcF prolongé (> 450 ms pour les hommes et> 470 ms pour les femmes), arythmie cardiaque ou toute anomalie cliniquement significative de l'ECG au repos, à en juger par l'investigateur.
5. Présence de toute condition oculaire qui, de l'avis de l'investigateur, entraverait considérablement la capacité de détecter et de quantifier les points lacrymaux hyperfluorescents (par exemple, les yeux avec une hyper-autofluorescence significative qui masquerait la capacité de détecter, de quantifier et de discerner les points post- signal hyper-fluorescent d'injection à partir du signal hyper-autofluorescent de pré-injection). Ces conditions peuvent inclure, mais sans s'y limiter ; la dégénérescence maculaire liée à l'âge, la choriorétinopathie séreuse centrale, la rétinopathie diabétique, les dystrophies maculaires telles que la maladie de Stargardt, la rétinite pigmentaire, la choroïdérémie, les syndromes des points blancs et les toxicités médicamenteuses telles que la toxicité de l'hydroxychloroquine.
6. Utilisation de tout nouveau traitement ou vaccin sur ordonnance dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
7. Les médicaments présentant une phototoxicité potentielle par notice d'emballage sont interdits dans les 48 heures ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le premier médicament à l'étude jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS), à l'exception de ceux requis pour le traitement d'une maladie sous-jacente. Voici des exemples de ces médicaments : chloroquine (Aralen), hydroxychloroquine (Plaquenil), thioridazine (Mellaril), topiramate (Topamax), vemurafenib, voriconazole, doxycycline, hydrochlorothiazide, amiodarone, furosémide, allopurinol, phénothiazine et chlorpromazine.
8. Administration du produit expérimental dans une autre étude dans les 30 jours précédant la première administration du médicament à l'étude, ou cinq demi-vies, selon la plus longue.
9. Les femmes enceintes ou qui allaitent.