- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06056297
En undersøgelse af Mavorixafor hos deltagere med medfødte og erhvervede primære autoimmune og idiopatiske kroniske neutropene lidelser, der oplever tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner
En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Mavorixafor hos deltagere med medfødte og erhvervede primære autoimmune og idiopatiske kroniske neutropene lidelser, der oplever tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Patient Affairs and Advocacy
- Telefonnummer: 857-529-5779
- E-mail: clinicaltrialinfo@x4pharma.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
- Rekruttering
- Hospital El Cruce
-
Córdoba, Argentina, X5000AAW
- Rekruttering
- Instituto de Investigaciones Clínicas Córdoba
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IIH
- Rekruttering
- Santorio 9 de Julio
-
-
-
-
-
Nedlands, Australien, 6009
- Rekruttering
- Perth Children's Hospital
-
Southport, Australien, 4215
- Rekruttering
- Icon Cancer Centre Southport
-
Wendouree, Australien, 3355
- Rekruttering
- Ballarat Oncology And Haematology Services
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- Rekruttering
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada, AB T6G 2R3
- Rekruttering
- University of Alberta Hospital
-
Vancouver, Canada, V5Z 4H4
- Rekruttering
- BC Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cali, Colombia, 76004
- Rekruttering
- Clinica IMBANACO S.A.S
-
Chapinero, Colombia, 0813
- Rekruttering
- Clinica del Country
-
Medellín, Colombia, 500034
- Rekruttering
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Santander Department
-
Floridablanca, Santander Department, Colombia, 681003
- Rekruttering
- Fundacion Cardiovascular de Colombia-Instituto del Corazon Florida Blanca
-
-
-
-
-
Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Rekruttering
- University Hospital of Wales
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Rekruttering
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- Rekruttering
- King's College Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Rekruttering
- Royal Free London Nhs Foundation Trust Royal Free Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
- Rekruttering
- Cardiff and Vale University Health Board
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1DZ
- Rekruttering
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Forenede Stater, 92697
- Rekruttering
- UC Irvine
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Rekruttering
- Orso Health
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Rekruttering
- University of California, Los Angeles-UCLA
-
Torrance, California, Forenede Stater, 90505
- Trukket tilbage
- Orso Health
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
- Rekruttering
- University of Southern Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta (CHOA)
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02143
- Rekruttering
- Boston Children's Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
- Rekruttering
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Rekruttering
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- Rekruttering
- St. Jude Childrens; Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- UT Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Rekruttering
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital/ Baylor College of Medicine
-
Woodland, Texas, Forenede Stater, 77380
- Rekruttering
- Sarah Cannon Research Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Rekruttering
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Rekruttering
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrig, 69008
- Rekruttering
- Institute of Hematology and Pediatric Oncology - Lyon
-
Paris, Frankrig, 75010
- Rekruttering
- Hopital Saint Louis
-
Paris, Frankrig, 75012
- Rekruttering
- Hospital Armand Trousseau Ap-Hp
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker - Enfants Malade
-
Rennes, Frankrig, 75033
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Rekruttering
- Institut Universitaire de Cancérologie de Toulouse - Oncopôle
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 112
- Rekruttering
- LTD "Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore"
-
Tbilisi, Georgien, 141
- Rekruttering
- LEPL The First University Clinic of Tbilisi State Medical University
-
Tbilisi, Georgien, 159
- Rekruttering
- JSC K. Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Georgien, 186
- Rekruttering
- LTD Multiprofile Clinic Concilium Medulla
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 10177
- Rekruttering
- Hellenic Airforce 251 General Hospital
-
Heraklion, Grækenland, 71500
- Rekruttering
- University General Hospital of Heraklion
-
Pátrai, Grækenland, 26443
- Rekruttering
- The Olympion Private General Clinic
-
Thessaloniki, Grækenland, 54636
- Rekruttering
- AHEPA General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
Bihar
-
Patna, Bihar, Indien, 800014
- Trukket tilbage
- Indira Gandhi Institute of Medical Sciences
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, Indien, 395002
- Trukket tilbage
- Nirmal Hospital Private Limited
-
-
Rajasthan
-
Udaipur, Rajasthan, Indien, 313001
- Trukket tilbage
- Pacific Medical College and Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indien, 500084
- Afsluttet
- Yashoda Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekruttering
- Ruth Rappaport Children's Hospital, Rambam Health Corporation
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Rekruttering
- Hadassah University Hospital-Ein Kerem
-
Petah Tikva, Israel, 4920235
- Rekruttering
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Rekruttering
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 25121
- Rekruttering
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Genova, Italien, 16147
- Rekruttering
- IRCCS Instituto G. Gaslini
-
Meldola, Italien, 47014
- Rekruttering
- Istituto Scientifico Romagnolo Per Lo Studio E La Cura Dei Tumori (IRST) Dino Amadori
-
Monza, Italien, 20900
- Rekruttering
- IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Roma, Italien, PC 00165
- Rekruttering
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Italien, 10126
- Rekruttering
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Ancona
-
Torrette, Ancona, Italien, 60126
- Rekruttering
- A. O. U. delle Marche
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Rekruttering
- Hospital Pakar Kanak-Kanak UKM
-
-
-
-
-
Aveiro, Portugal, 3810-164
- Rekruttering
- Unidade Local de Saúde da Região de Aveiro
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Rekruttering
- Unidade Local de Saude Coimbra - Paediatric Hospital
-
Coimbra, Portugal, 3041-801
- Rekruttering
- Unidade Local de Saude Coimbra - Quinta dos Vales
-
Lisbon, Portugal, 1649-028
- Rekruttering
- Unidade Local de Saúde Santa Maria
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien, 022328
- Rekruttering
- Institutul Clinic Fundeni
-
Bucharest, Rumænien, 22328
- Rekruttering
- Institutul Clinic Fundeni
-
Bucharest, Rumænien, 020125
- Rekruttering
- Spitalul Clinic Colentina Site 1
-
Bucharest, Rumænien, 020125
- Rekruttering
- Spitalul Clinic Colentina Site 2
-
Târgu Mureş, Rumænien, 540136
- Rekruttering
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz, 3010
- Rekruttering
- Inselspital - University Hospital Bern Site 1
-
Bern, Schweiz, 3010
- Rekruttering
- Inselspital - University Hospital Bern Site 2
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Rekruttering
- University Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, PC08003
- Rekruttering
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Spanien, PC 08916
- Rekruttering
- ICO Badalona - Institut Català d'Oncologia
-
Cáceres, Spanien, 10003
- Rekruttering
- Hospital San Pedro De Alcantara
-
Córdoba, Spanien, 14004
- Trukket tilbage
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35010
- Rekruttering
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Madrid, Spanien, 28040
- Rekruttering
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spanien, 28006
- Rekruttering
- Hospital de La Princesa
-
Madrid, Spanien, 28031
- Trukket tilbage
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Santander, Spanien, 39008
- Rekruttering
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Rekruttering
- Siriraj Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Rekruttering
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 62500
- Rekruttering
- The University Hospital Brno
-
Prague, Tjekkiet, 15006
- Rekruttering
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6000
- Rekruttering
- Dr. Abdurrahman Yurtaslan Ankara Oncology Training and Research Hospital
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 6620
- Rekruttering
- Ankara University School of Medicine
-
Nilufer, Tyrkiet (Türkiye)
- Rekruttering
- Uludag University Faculty Of Medicine
-
Samsun, Tyrkiet (Türkiye), 55200
- Rekruttering
- Ondokuz Mayis University Medical Faculty Hospital
-
-
Süleymanpaşa
-
Tekirdağ, Süleymanpaşa, Tyrkiet (Türkiye), 59030
- Rekruttering
- Namik Kemal University (Tekirdağ Namık Kemal Üniversitesi)
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Rekruttering
- Klinik und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraine, 03151
- Rekruttering
- Medical Center Dobrobut-Clinic LLC
-
Kyiv, Ukraine, 2091
- Rekruttering
- Medical Center Ok Clinic of International Institute of Clinical Research LLC
-
Kyiv, Ukraine, 3022
- Rekruttering
- Llc Onto-Med
-
Ternopil, Ukraine, 46000
- Rekruttering
- Communal non-commercial enterprise "Ternopil City Children's Communal Hospital"
-
Ternopil, Ukraine, 46002
- Rekruttering
- Medical Center The Clinic of Hospodarskyy LLC
-
-
Oblast
-
Lviv, Oblast, Ukraine, 79010
- Rekruttering
- Lviv Regional Clinical Diagnostic Centre
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1085
- Rekruttering
- Semmelweis University
-
Budapest, Ungarn, 1012
- Rekruttering
- CMC Deli Klinika
-
Szombathely, Ungarn, 9700
- Rekruttering
- Teaching Hospital Markusovszky
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Diagnose af medfødt eller erhvervet primær autoimmun og idiopatisk kronisk neutropen lidelse ≥6 måneder før screeningsbesøget, som ikke kan tilskrives medicin, aktive eller nylige infektioner eller malignitet.
- Få et bekræftet dal-ANC <1500 celler/µL under screeningsbesøget (enkelt ANC-måling) og ved baselinebesøg (gennemsnitligt ANC over 6 timer) afholdt mindst 2 uger før dag 1-dosering uden kliniske tegn på infektion.
- Deltagere, der er på G-CSF eller anden aktiv SoC, skal have modtaget disse terapier i ≥12 måneder, have en stabil dosis- og doseringsplan i ≥4 uger før screeningsbesøget og forblive på denne dosis- og doseringsplan gennem hele undersøgelsen ( medmindre ANC >10.000 celler/µL i ≥4 uger).
- Deltagerne skal være villige til at holde deres G-CSF doser/regimer stabile (udover af sikkerhedsmæssige årsager) i hele forsøgets varighed.
Nøgleekskluderingskriterier:
En diagnose af sekundær neutropeni inklusive dem, der skyldes:
- Hypersplenisme
- Infektion
- Malignitet
- Autoimmun sygdom, for eksempel systemisk lupus erythematosus, reumatoid arthritis, irritabel tarmsygdom, graft-versus-host-sygdom, skjoldbruskkirtelsygdom
- Ernæringsmangel, for eksempel vitamin B12, folinsyre, kobber, kalorieunderernæring
- Lægemiddelinduceret årsag, for eksempel kemoterapi, clozapin, antiretrovirale midler, antibiotika, monoklonale antistoffer.
En diagnose af en af følgende:
- Aplastisk anæmi
- Vorter, hypogammaglobulinæmi, infektioner og myelokathexis (WHIM) syndrom
Visse medfødte neutropenier, herunder men ikke begrænset til disse klassifikationer, er udelukket:
- Isoleret med en cyklisk præsentation, for eksempel elastase, neutrofil udtrykt (ELANE)
- Associeret med immun dysregulering, for eksempel autoimmunt lymfoproliferativt syndrom, familiær hæmofagocytisk lymfohistiocytose, Chédiak-Higashi syndrom
- Forbundet med knoglemarvssvigt, for eksempel Fanconi Anæmi, Diamond-Blackfan anæmi, Telomere sygdomme
c. Neutropeni forbundet med en Duffy-null-fænotype (tidligere kendt som benign etnisk neutropeni).
- Kendt aktiv COVID-19-infektion eller en positiv test inden for de lokale accepterede kliniske og statslige retningslinjer for et overførbart vindue.
- En medicinsk eller personlig tilstand, der potentielt kan kompromittere deltagerens sikkerhed, kan udelukke deltagerens succesfulde gennemførelse af den kliniske undersøgelse eller kan, efter investigatorens eller sponsorens mening, forstyrre undersøgelsens formål.
- Har tidligere fået mere end 1 dosis mavorixafor.
- Modtaget C-X-C kemokin receptor 4 (CXCR4) antagonist (bortset fra mavorixafor) inden for de seneste 6 måneder.
- Deltagere, der tager pegyleret-G-CSF, medmindre de har en diagnose af medfødt neutropeni bekræftet ved screening.
- Deltageren tager i øjeblikket eller har taget andet forsøgslægemiddel mindst <30 dage før screeningsbesøget.
Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Mavorixafor
Deltagerne vil modtage mavorixafor oralt én gang dagligt fra dag 1 til og med uge 52.
|
Mavorixafor vil blive administreret i henhold til den tidsplan, der er angivet i armbeskrivelsen.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo for at matche mavorixafor oralt én gang dagligt fra dag 1 til og med uge 52.
|
Placebo vil blive administreret i henhold til skema specificeret i armbeskrivelsen.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Co-primær slutpunkt: Årlig infektionsrate baseret på infektioner vurderet af blinded infektionsbedømmelseskomité (BIAC) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
|
Koprimær slutpunkt: Antal deltagere, der opfylder definitionen af en positiv absolut neutrofiltælling (ANC) respons
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Positivt ANC-respons: Stigning i ANC >500 celler/mikroliter (µL) fra udgangspunktet.
|
Op til 52 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Infektionsvarighed baseret på varigheden af infektioner bedømt af en BIAC i løbet af behandlingsperioden hos de deltagere, der udviklede infektioner
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Antibiotikabrug på grund af infektion, kendetegnet ved hyppigheden af antibiotikabrug i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Orale sår, vurderet ved tilstedeværelse eller fravær af sår i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
|
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater Måling Information System Short Form (PROMIS SF) Træthedsspørgeskema Samlet score
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Baseline, uge 52
|
|
Infektionsgrad baseret på fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE), der er bedømt af en BIAC i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 52 uger
|
Op til 52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Vice President Global Head of Clinical Development and Safety, X4 Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Medfødte knoglemarvssvigtsyndromer
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Cytopeni
- Hjerte-kar-sygdomme
- Hjertesygdomme
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i immunsystemet
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Leukocytlidelser
- Hæmatologiske sygdomme
- Pancreassygdomme
- Medfødte abnormiteter
- Knoglemarvssygdomme
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Hjertefejl, medfødt
- Abnormiteter, multiple
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Leukopeni
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Agranulocytose
- Eksokrin pancreasinsufficiens
- Lipomatose
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Shwachman-diamant syndrom
- Autoimmune sygdomme
- Neutropeni
- Barth syndrom
- Neutropeni, svær medfødt, autosomal recessiv 3
- Cohen syndrom
- Mavorixafor
Andre undersøgelses-id-numre
- X4P-001-110
- 2023-508482-32-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .