- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06056297
Uno studio su Mavorixafor in partecipanti con disturbi neutropenici cronici idiopatici e autoimmuni primari congeniti e acquisiti che stanno vivendo infezioni ricorrenti e/o gravi
Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Mavorixafor in partecipanti con disturbi neutropenici cronici idiopatici e autoimmuni primari congeniti e acquisiti che stanno manifestando infezioni ricorrenti e/o gravi
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Patient Affairs and Advocacy
- Numero di telefono: 857-529-5779
- Email: clinicaltrialinfo@x4pharma.com
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
- Reclutamento
- Hospital El Cruce
-
Córdoba, Argentina, X5000AAW
- Reclutamento
- Instituto de Investigaciones Clínicas Córdoba
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IIH
- Reclutamento
- Santorio 9 de Julio
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-
Nedlands, Australia, 6009
- Reclutamento
- Perth Children's Hospital
-
Southport, Australia, 4215
- Reclutamento
- Icon Cancer Centre Southport
-
Wendouree, Australia, 3355
- Reclutamento
- Ballarat Oncology And Haematology Services
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-
Leuven, Belgio, 3000
- Reclutamento
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Edmonton, Canada, AB T6G 2R3
- Reclutamento
- University of Alberta Hospital
-
Vancouver, Canada, V5Z 4H4
- Reclutamento
- BC Children's Hospital
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Brno, Cechia, 62500
- Reclutamento
- The University Hospital Brno
-
Prague, Cechia, 15006
- Reclutamento
- Motol University Hospital
-
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Cali, Colombia, 76004
- Reclutamento
- Clinica IMBANACO S.A.S
-
Chapinero, Colombia, 0813
- Reclutamento
- Clinica del Country
-
Medellín, Colombia, 500034
- Reclutamento
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Santander Department
-
Floridablanca, Santander Department, Colombia, 681003
- Reclutamento
- Fundacion Cardiovascular de Colombia-Instituto del Corazon Florida Blanca
-
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Lyon, Francia, 69008
- Reclutamento
- Institute of Hematology and Pediatric Oncology - Lyon
-
Paris, Francia, 75010
- Reclutamento
- Hopital Saint Louis
-
Paris, Francia, 75012
- Reclutamento
- Hospital Armand Trousseau Ap-Hp
-
Paris, Francia, 75015
- Reclutamento
- Hôpital Necker - Enfants Malade
-
Rennes, Francia, 75033
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Rennes
-
Toulouse, Francia, 31059
- Reclutamento
- Institut Universitaire de Cancérologie de Toulouse - Oncopôle
-
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Tbilisi, Georgia, 112
- Reclutamento
- LTD "Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore"
-
Tbilisi, Georgia, 141
- Reclutamento
- LEPL The First University Clinic of Tbilisi State Medical University
-
Tbilisi, Georgia, 159
- Reclutamento
- JSC K. Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Georgia, 186
- Reclutamento
- LTD Multiprofile Clinic Concilium Medulla
-
-
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Dresden, Germania, 01307
- Reclutamento
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
Dresden, Germania, 01307
- Reclutamento
- Klinik und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU
-
-
-
-
-
Athens, Grecia, 10177
- Reclutamento
- Hellenic Airforce 251 General Hospital
-
Heraklion, Grecia, 71500
- Reclutamento
- University General Hospital of Heraklion
-
Pátrai, Grecia, 26443
- Reclutamento
- The Olympion Private General Clinic
-
Thessaloniki, Grecia, 54636
- Reclutamento
- AHEPA General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
Bihar
-
Patna, Bihar, India, 800014
- Ritirato
- Indira Gandhi Institute of Medical Sciences
-
-
Gujarat
-
Surat, Gujarat, India, 395002
- Ritirato
- Nirmal Hospital Private Limited
-
-
Rajasthan
-
Udaipur, Rajasthan, India, 313001
- Ritirato
- Pacific Medical College and Hospital
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500084
- Terminato
- Yashoda Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israele, 3109601
- Reclutamento
- Ruth Rappaport Children's Hospital, Rambam Health Corporation
-
Jerusalem, Israele, 9112001
- Reclutamento
- Hadassah University Hospital-Ein Kerem
-
Petah Tikva, Israele, 4920235
- Reclutamento
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
Ramat Gan, Israele, 5265601
- Reclutamento
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25121
- Reclutamento
- ASST Spedali Civili di Brescia
-
Genova, Italia, 16147
- Reclutamento
- IRCCS Instituto G. Gaslini
-
Meldola, Italia, 47014
- Reclutamento
- Istituto Scientifico Romagnolo Per Lo Studio E La Cura Dei Tumori (IRST) Dino Amadori
-
Monza, Italia, 20900
- Reclutamento
- IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Roma, Italia, PC 00165
- Reclutamento
- Bambino Gesu Children's Hospital
-
Torino, Italia, 10126
- Reclutamento
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
-
-
Ancona
-
Torrette, Ancona, Italia, 60126
- Reclutamento
- A. O. U. delle Marche
-
-
-
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-
Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
- Reclutamento
- Hospital Pakar Kanak-Kanak UKM
-
-
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-
-
Aveiro, Portogallo, 3810-164
- Reclutamento
- Unidade Local de Saúde da Região de Aveiro
-
Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Reclutamento
- Unidade Local de Saude Coimbra - Paediatric Hospital
-
Coimbra, Portogallo, 3041-801
- Reclutamento
- Unidade Local de Saude Coimbra - Quinta dos Vales
-
Lisbon, Portogallo, 1649-028
- Reclutamento
- Unidade Local de Saúde Santa Maria
-
-
-
-
-
Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Reclutamento
- University Hospital of Wales
-
London, Regno Unito, W12 0HS
- Reclutamento
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- King's College Hospital
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Reclutamento
- Royal Free London Nhs Foundation Trust Royal Free Hospital
-
London, Regno Unito, CF14 4XW
- Reclutamento
- Cardiff and Vale University Health Board
-
London, Regno Unito, WC1N 1DZ
- Reclutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
- Reclutamento
- Institutul Clinic Fundeni
-
Bucharest, Romania, 22328
- Reclutamento
- Institutul Clinic Fundeni
-
Bucharest, Romania, 020125
- Reclutamento
- Spitalul Clinic Colentina Site 1
-
Bucharest, Romania, 020125
- Reclutamento
- Spitalul Clinic Colentina Site 2
-
Târgu Mureş, Romania, 540136
- Reclutamento
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
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-
Belgrade, Serbia, 11000
- Reclutamento
- University Clinical Centre of Serbia
-
-
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Barcelona, Spagna, PC08003
- Reclutamento
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Spagna, PC 08916
- Reclutamento
- ICO Badalona - Institut Català d'Oncologia
-
Cáceres, Spagna, 10003
- Reclutamento
- Hospital San Pedro De Alcantara
-
Córdoba, Spagna, 14004
- Ritirato
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35010
- Reclutamento
- Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
-
Madrid, Spagna, 28040
- Reclutamento
- Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Spagna, 28006
- Reclutamento
- Hospital de La Princesa
-
Madrid, Spagna, 28031
- Ritirato
- Hospital Universitario Infanta Leonor
-
Santander, Spagna, 39008
- Reclutamento
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Seville, Spagna, 41013
- Reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spagna, 46026
- Reclutamento
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Reclutamento
- UC Irvine
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- Orso Health
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reclutamento
- University of California, Los Angeles-UCLA
-
Torrance, California, Stati Uniti, 90505
- Ritirato
- Orso Health
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Reclutamento
- University of Southern Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Children's Healthcare of Atlanta (CHOA)
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02143
- Reclutamento
- Boston Children's Cancer Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
- Reclutamento
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Reclutamento
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- St. Jude Childrens; Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- UT Southwestern Medical Center
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Texas Children's Hospital/ Baylor College of Medicine
-
Woodland, Texas, Stati Uniti, 77380
- Reclutamento
- Sarah Cannon Research Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- Reclutamento
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Reclutamento
- Froedtert and Medical College of Wisconsin
-
-
-
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-
Bern, Svizzera, 3010
- Reclutamento
- Inselspital - University Hospital Bern Site 1
-
Bern, Svizzera, 3010
- Reclutamento
- Inselspital - University Hospital Bern Site 2
-
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-
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Reclutamento
- Siriraj Hospital
-
Bangkok, Tailandia, 10400
- Reclutamento
- Ramathibodi Hospital
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-
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Ankara, Turchia (Türkiye), 6000
- Reclutamento
- Dr. Abdurrahman Yurtaslan Ankara Oncology Training and Research Hospital
-
Ankara, Turchia (Türkiye), 6620
- Reclutamento
- Ankara University School of Medicine
-
Nilufer, Turchia (Türkiye)
- Reclutamento
- Uludag University Faculty Of Medicine
-
Samsun, Turchia (Türkiye), 55200
- Reclutamento
- Ondokuz Mayis University Medical Faculty Hospital
-
-
Süleymanpaşa
-
Tekirdağ, Süleymanpaşa, Turchia (Türkiye), 59030
- Reclutamento
- Namik Kemal University (Tekirdağ Namık Kemal Üniversitesi)
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-
-
-
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Kyiv, Ucraina, 03151
- Reclutamento
- Medical Center Dobrobut-Clinic LLC
-
Kyiv, Ucraina, 2091
- Reclutamento
- Medical Center Ok Clinic of International Institute of Clinical Research LLC
-
Kyiv, Ucraina, 3022
- Reclutamento
- Llc Onto-Med
-
Ternopil, Ucraina, 46000
- Reclutamento
- Communal non-commercial enterprise "Ternopil City Children's Communal Hospital"
-
Ternopil, Ucraina, 46002
- Reclutamento
- Medical Center The Clinic of Hospodarskyy LLC
-
-
Oblast
-
Lviv, Oblast, Ucraina, 79010
- Reclutamento
- Lviv Regional Clinical Diagnostic Centre
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-
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Budapest, Ungheria, 1085
- Reclutamento
- Semmelweis University
-
Budapest, Ungheria, 1012
- Reclutamento
- CMC Deli Klinika
-
Szombathely, Ungheria, 9700
- Reclutamento
- Teaching Hospital Markusovszky
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi di disturbo neutropenico cronico idiopatico e autoimmune primario congenito o acquisito ≥ 6 mesi prima della visita di screening che non è attribuibile a farmaci, infezioni attive o recenti o tumori maligni.
- Avere un ANC minimo confermato <1.500 cellule/μL durante la visita di screening (singola misurazione dell'ANC) e alla visita basale (ANC media nell'arco di 6 ore) effettuata almeno 2 settimane prima della somministrazione del giorno 1, senza evidenza clinica di infezione.
- I partecipanti che assumono G-CSF o altri SoC attivi devono aver ricevuto queste terapie per ≥ 12 mesi, seguire una dose e un programma di dosaggio stabili per ≥ 4 settimane prima della visita di screening e rimanere con questa dose e questo programma di dosaggio per tutta la durata dello studio ( a meno che ANC >10.000 cellule/μL per ≥4 settimane).
- I partecipanti devono essere disposti a mantenere stabili le dosi/regimi di G-CSF (tranne che per motivi di sicurezza) per tutta la durata dello studio.
Criteri chiave di esclusione:
Una diagnosi di neutropenia secondaria comprese quelle dovute a:
- Ipersplenismo
- Infezione
- Malignità
- Malattie autoimmuni, ad esempio lupus eritematoso sistemico, artrite reumatoide, malattia dell'intestino irritabile, malattia del trapianto contro l'ospite, malattie della tiroide
- Carenza nutrizionale, ad esempio, vitamina B12, acido folico, rame, malnutrizione calorica
- Causa indotta da farmaci, ad esempio chemioterapia, clozapina, antiretrovirali, antibiotici, anticorpi monoclonali.
Una diagnosi di uno qualsiasi dei seguenti:
- Anemia aplastica
- Verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e sindrome da mielocatessi (WHIM).
Sono escluse alcune neutropenie congenite, incluse ma non limitate a queste classificazioni:
- Isolato con una presentazione ciclica, ad esempio elastasi, neutrofili espressi (ELANE)
- Associata a disregolazione immunitaria, ad esempio, sindrome linfoproliferativa autoimmune, linfoistiocitosi emofagocitica familiare, sindrome di Chédiak-Higashi
- Associato a insufficienza del midollo osseo, ad esempio anemia di Fanconi, anemia di Diamond-Blackfan, malattie dei telomeri
C. Neutropenia associata a un fenotipo Duffy-null (precedentemente noto come neutropenia etnica benigna).
- Infezione attiva nota da COVID-19 o test positivo nell'ambito delle linee guida cliniche e governative accettate a livello locale per una finestra trasmissibile.
- Una condizione medica o personale che potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza del partecipante, potrebbe precludere il completamento con successo dello studio clinico da parte del partecipante o potrebbe, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, interferire con gli obiettivi dello studio.
- Ha ricevuto più di 1 dose di mavorixafor in passato.
- Ha ricevuto un antagonista del recettore 4 delle chemochine CX-C (CXCR4) (diverso da mavorixafor) negli ultimi 6 mesi.
- Partecipanti che assumono G-CSF pegilato a meno che non abbiano una diagnosi di neutropenia congenita confermata allo screening.
- Il partecipante sta attualmente assumendo o ha assunto altri farmaci sperimentali almeno <30 giorni prima della visita di screening.
Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Mavorixfor
I partecipanti riceveranno mavorixafor per via orale una volta al giorno a partire dal giorno 1 fino alla settimana 52.
|
Mavorixafor sarà somministrato secondo lo schema specificato nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
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|
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo da abbinare a mavorixafor per via orale una volta al giorno a partire dal giorno 1 fino alla settimana 52.
|
Il placebo verrà somministrato secondo il programma specificato nella descrizione del braccio.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Endpoint Co-primario: Tasso di Infezione Annualizzato Basato su Infezioni Adjudicate dal Comitato di Adjudicazione delle Infezioni in Cieco (BIAC) durante il Periodo di Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
|
|
|
Endpoint co-primario: Numero di partecipanti che soddisfano la definizione di una risposta positiva dell'assoluto conteggio dei neutrofili (ANC)
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Risposta ANC positiva: Aumento dell'ANC >500 cellule/microlitro (µL) rispetto al basale.
|
Fino a 52 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Durata dell'infezione basata sulla durata delle infezioni giudicata da un BIAC durante il periodo di trattamento nei partecipanti che hanno sviluppato infezioni
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
|
|
Uso di antibiotici dovuto a infezione, caratterizzato dalla frequenza dell'uso di antibiotici durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
|
|
Ulcere orali, valutate in base alla presenza o all'assenza di ulcere durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
|
|
Variazione rispetto al basale negli esiti riferiti dal paziente Punteggio totale del questionario sulla fatica del sistema informativo di misurazione (PROMIS SF)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
|
Riferimento, settimana 52
|
|
Gravità dell'infezione basata su criteri di terminologia comuni per eventi avversi (CTCAE) giudicati da un BIAC durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Vice President Global Head of Clinical Development and Safety, X4 Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- Malattia autoimmune
- Sindrome di Bart
- Neutropenia cronica idiopatica
- Mavorixafor
- GSD1b
- G6PC3
- Sindrome di Shwachman-Diamond
- Neutropenia cronica
- Neutropenia congenita e acquisita
- Neutropenia congenita grave (SCN)
- Recettore 4 delle chemochine CXC (CXCR4)
- Sindrome di Cohen
- ELENA
- Malattia di Kostmann
- Neutropenia autoimmune (AIN)
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Citopenia
- Malattia cardiovascolare
- Malattie cardiache
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie dell'apparato digerente
- Disturbi dei leucociti
- Malattie ematologiche
- Malattie pancreatiche
- Anomalie congenite
- Malattie del midollo osseo
- Anomalie cardiovascolari
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie multiple
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie genetiche, legate all'X
- Leucopenia
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Agranulocitosi
- Insufficienza pancreatica esocrina
- Lipomatosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie emiche e linfatiche
- Sindrome di Shwachman-Diamond
- Malattie autoimmuni
- Neutropenia
- Sindrome di Bart
- Neutropenia grave congenita, autosomica recessiva 3
- Sindrome di Cohen
- mavorixafor
Altri numeri di identificazione dello studio
- X4P-001-110
- 2023-508482-32-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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