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Uno studio su Mavorixafor in partecipanti con disturbi neutropenici cronici idiopatici e autoimmuni primari congeniti e acquisiti che stanno vivendo infezioni ricorrenti e/o gravi

4 agosto 2026 aggiornato da: X4 Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Mavorixafor in partecipanti con disturbi neutropenici cronici idiopatici e autoimmuni primari congeniti e acquisiti che stanno manifestando infezioni ricorrenti e/o gravi

Lo scopo di questo studio è dimostrare l'efficacia e valutare la sicurezza e la tollerabilità di mavorixafor nei partecipanti con disturbi neutropenici cronici idiopatici e autoimmuni primari congeniti o acquisiti che stanno vivendo infezioni ricorrenti e/o gravi valutate mediante livelli crescenti di neutrofili circolanti come oltre a dimostrare il suo beneficio clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i partecipanti continueranno la terapia di base pre-studio, definita come l'attuale regime di trattamento del partecipante. Le opzioni includono, ma non sono limitate a, G CSF, terapia sostitutiva con immunoglobuline, antibiotici profilattici o "vigile attesa".

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

176

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

      • Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
        • Reclutamento
        • Hospital El Cruce
      • Córdoba, Argentina, X5000AAW
        • Reclutamento
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Córdoba
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IIH
        • Reclutamento
        • Santorio 9 de Julio
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Perth Children's Hospital
      • Southport, Australia, 4215
        • Reclutamento
        • Icon Cancer Centre Southport
      • Wendouree, Australia, 3355
        • Reclutamento
        • Ballarat Oncology And Haematology Services
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Edmonton, Canada, AB T6G 2R3
        • Reclutamento
        • University of Alberta Hospital
      • Vancouver, Canada, V5Z 4H4
        • Reclutamento
        • BC Children's Hospital
      • Brno, Cechia, 62500
        • Reclutamento
        • The University Hospital Brno
      • Prague, Cechia, 15006
        • Reclutamento
        • Motol University Hospital
      • Cali, Colombia, 76004
        • Reclutamento
        • Clinica IMBANACO S.A.S
      • Chapinero, Colombia, 0813
        • Reclutamento
        • Clinica del Country
      • Medellín, Colombia, 500034
        • Reclutamento
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Santander Department
      • Floridablanca, Santander Department, Colombia, 681003
        • Reclutamento
        • Fundacion Cardiovascular de Colombia-Instituto del Corazon Florida Blanca
      • Lyon, Francia, 69008
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology and Pediatric Oncology - Lyon
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamento
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamento
        • Hospital Armand Trousseau Ap-Hp
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malade
      • Rennes, Francia, 75033
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • Institut Universitaire de Cancérologie de Toulouse - Oncopôle
      • Tbilisi, Georgia, 112
        • Reclutamento
        • LTD "Israeli-Georgian Medical Research Clinic Healthycore"
      • Tbilisi, Georgia, 141
        • Reclutamento
        • LEPL The First University Clinic of Tbilisi State Medical University
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Reclutamento
        • JSC K. Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • Reclutamento
        • LTD Multiprofile Clinic Concilium Medulla
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Dresden, Germania, 01307
        • Reclutamento
        • Klinik und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU
      • Athens, Grecia, 10177
        • Reclutamento
        • Hellenic Airforce 251 General Hospital
      • Heraklion, Grecia, 71500
        • Reclutamento
        • University General Hospital of Heraklion
      • Pátrai, Grecia, 26443
        • Reclutamento
        • The Olympion Private General Clinic
      • Thessaloniki, Grecia, 54636
        • Reclutamento
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
    • Bihar
      • Patna, Bihar, India, 800014
        • Ritirato
        • Indira Gandhi Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Ritirato
        • Nirmal Hospital Private Limited
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, India, 313001
        • Ritirato
        • Pacific Medical College and Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500084
        • Terminato
        • Yashoda Hospital
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Reclutamento
        • Ruth Rappaport Children's Hospital, Rambam Health Corporation
      • Jerusalem, Israele, 9112001
        • Reclutamento
        • Hadassah University Hospital-Ein Kerem
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Reclutamento
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Reclutamento
        • The Chaim Sheba Medical Center
      • Brescia, Italia, 25121
        • Reclutamento
        • ASST Spedali Civili di Brescia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Instituto G. Gaslini
      • Meldola, Italia, 47014
        • Reclutamento
        • Istituto Scientifico Romagnolo Per Lo Studio E La Cura Dei Tumori (IRST) Dino Amadori
      • Monza, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Roma, Italia, PC 00165
        • Reclutamento
        • Bambino Gesu Children's Hospital
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
    • Ancona
      • Torrette, Ancona, Italia, 60126
        • Reclutamento
        • A. O. U. delle Marche
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Reclutamento
        • Hospital Pakar Kanak-Kanak UKM
      • Aveiro, Portogallo, 3810-164
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saúde da Região de Aveiro
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saude Coimbra - Paediatric Hospital
      • Coimbra, Portogallo, 3041-801
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saude Coimbra - Quinta dos Vales
      • Lisbon, Portogallo, 1649-028
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saúde Santa Maria
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • University Hospital of Wales
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Reclutamento
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • King's College Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • Royal Free London Nhs Foundation Trust Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, CF14 4XW
        • Reclutamento
        • Cardiff and Vale University Health Board
      • London, Regno Unito, WC1N 1DZ
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
      • Bucharest, Romania, 022328
        • Reclutamento
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Bucharest, Romania, 22328
        • Reclutamento
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Bucharest, Romania, 020125
        • Reclutamento
        • Spitalul Clinic Colentina Site 1
      • Bucharest, Romania, 020125
        • Reclutamento
        • Spitalul Clinic Colentina Site 2
      • Târgu Mureş, Romania, 540136
        • Reclutamento
        • Spitalul Clinic Județean de Urgență
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • University Clinical Centre of Serbia
      • Barcelona, Spagna, PC08003
        • Reclutamento
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Spagna, PC 08916
        • Reclutamento
        • ICO Badalona - Institut Català d'Oncologia
      • Cáceres, Spagna, 10003
        • Reclutamento
        • Hospital San Pedro De Alcantara
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • Ritirato
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35010
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Doctor Negrin
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Reclutamento
        • Hospital de La Princesa
      • Madrid, Spagna, 28031
        • Ritirato
        • Hospital Universitario Infanta Leonor
      • Santander, Spagna, 39008
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • Reclutamento
        • UC Irvine
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • Orso Health
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles-UCLA
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90505
        • Ritirato
        • Orso Health
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Reclutamento
        • University of Southern Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta (CHOA)
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02143
        • Reclutamento
        • Boston Children's Cancer Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Reclutamento
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Childrens; Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Reclutamento
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital/ Baylor College of Medicine
      • Woodland, Texas, Stati Uniti, 77380
        • Reclutamento
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Froedtert and Medical College of Wisconsin
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital - University Hospital Bern Site 1
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Inselspital - University Hospital Bern Site 2
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Reclutamento
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Reclutamento
        • Ramathibodi Hospital
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 6000
        • Reclutamento
        • Dr. Abdurrahman Yurtaslan Ankara Oncology Training and Research Hospital
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 6620
        • Reclutamento
        • Ankara University School of Medicine
      • Nilufer, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Uludag University Faculty Of Medicine
      • Samsun, Turchia (Türkiye), 55200
        • Reclutamento
        • Ondokuz Mayis University Medical Faculty Hospital
    • Süleymanpaşa
      • Tekirdağ, Süleymanpaşa, Turchia (Türkiye), 59030
        • Reclutamento
        • Namik Kemal University (Tekirdağ Namık Kemal Üniversitesi)
      • Kyiv, Ucraina, 03151
        • Reclutamento
        • Medical Center Dobrobut-Clinic LLC
      • Kyiv, Ucraina, 2091
        • Reclutamento
        • Medical Center Ok Clinic of International Institute of Clinical Research LLC
      • Kyiv, Ucraina, 3022
        • Reclutamento
        • Llc Onto-Med
      • Ternopil, Ucraina, 46000
        • Reclutamento
        • Communal non-commercial enterprise "Ternopil City Children's Communal Hospital"
      • Ternopil, Ucraina, 46002
        • Reclutamento
        • Medical Center The Clinic of Hospodarskyy LLC
    • Oblast
      • Lviv, Oblast, Ucraina, 79010
        • Reclutamento
        • Lviv Regional Clinical Diagnostic Centre
      • Budapest, Ungheria, 1085
        • Reclutamento
        • Semmelweis University
      • Budapest, Ungheria, 1012
        • Reclutamento
        • CMC Deli Klinika
      • Szombathely, Ungheria, 9700
        • Reclutamento
        • Teaching Hospital Markusovszky

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di disturbo neutropenico cronico idiopatico e autoimmune primario congenito o acquisito ≥ 6 mesi prima della visita di screening che non è attribuibile a farmaci, infezioni attive o recenti o tumori maligni.
  • Avere un ANC minimo confermato <1.500 cellule/μL durante la visita di screening (singola misurazione dell'ANC) e alla visita basale (ANC media nell'arco di 6 ore) effettuata almeno 2 settimane prima della somministrazione del giorno 1, senza evidenza clinica di infezione.
  • I partecipanti che assumono G-CSF o altri SoC attivi devono aver ricevuto queste terapie per ≥ 12 mesi, seguire una dose e un programma di dosaggio stabili per ≥ 4 settimane prima della visita di screening e rimanere con questa dose e questo programma di dosaggio per tutta la durata dello studio ( a meno che ANC >10.000 cellule/μL per ≥4 settimane).
  • I partecipanti devono essere disposti a mantenere stabili le dosi/regimi di G-CSF (tranne che per motivi di sicurezza) per tutta la durata dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Una diagnosi di neutropenia secondaria comprese quelle dovute a:

    1. Ipersplenismo
    2. Infezione
    3. Malignità
    4. Malattie autoimmuni, ad esempio lupus eritematoso sistemico, artrite reumatoide, malattia dell'intestino irritabile, malattia del trapianto contro l'ospite, malattie della tiroide
    5. Carenza nutrizionale, ad esempio, vitamina B12, acido folico, rame, malnutrizione calorica
    6. Causa indotta da farmaci, ad esempio chemioterapia, clozapina, antiretrovirali, antibiotici, anticorpi monoclonali.
  • Una diagnosi di uno qualsiasi dei seguenti:

    1. Anemia aplastica
    2. Verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e sindrome da mielocatessi (WHIM).
    3. Sono escluse alcune neutropenie congenite, incluse ma non limitate a queste classificazioni:

      1. Isolato con una presentazione ciclica, ad esempio elastasi, neutrofili espressi (ELANE)
      2. Associata a disregolazione immunitaria, ad esempio, sindrome linfoproliferativa autoimmune, linfoistiocitosi emofagocitica familiare, sindrome di Chédiak-Higashi
      3. Associato a insufficienza del midollo osseo, ad esempio anemia di Fanconi, anemia di Diamond-Blackfan, malattie dei telomeri

    C. Neutropenia associata a un fenotipo Duffy-null (precedentemente noto come neutropenia etnica benigna).

  • Infezione attiva nota da COVID-19 o test positivo nell'ambito delle linee guida cliniche e governative accettate a livello locale per una finestra trasmissibile.
  • Una condizione medica o personale che potrebbe potenzialmente compromettere la sicurezza del partecipante, potrebbe precludere il completamento con successo dello studio clinico da parte del partecipante o potrebbe, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, interferire con gli obiettivi dello studio.
  • Ha ricevuto più di 1 dose di mavorixafor in passato.
  • Ha ricevuto un antagonista del recettore 4 delle chemochine CX-C (CXCR4) (diverso da mavorixafor) negli ultimi 6 mesi.
  • Partecipanti che assumono G-CSF pegilato a meno che non abbiano una diagnosi di neutropenia congenita confermata allo screening.
  • Il partecipante sta attualmente assumendo o ha assunto altri farmaci sperimentali almeno <30 giorni prima della visita di screening.

Nota: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mavorixfor
I partecipanti riceveranno mavorixafor per via orale una volta al giorno a partire dal giorno 1 fino alla settimana 52.
Mavorixafor sarà somministrato secondo lo schema specificato nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • X4P-001
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo da abbinare a mavorixafor per via orale una volta al giorno a partire dal giorno 1 fino alla settimana 52.
Il placebo verrà somministrato secondo il programma specificato nella descrizione del braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint Co-primario: Tasso di Infezione Annualizzato Basato su Infezioni Adjudicate dal Comitato di Adjudicazione delle Infezioni in Cieco (BIAC) durante il Periodo di Trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
Endpoint co-primario: Numero di partecipanti che soddisfano la definizione di una risposta positiva dell'assoluto conteggio dei neutrofili (ANC)
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Risposta ANC positiva: Aumento dell'ANC >500 cellule/microlitro (µL) rispetto al basale.
Fino a 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata dell'infezione basata sulla durata delle infezioni giudicata da un BIAC durante il periodo di trattamento nei partecipanti che hanno sviluppato infezioni
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
Uso di antibiotici dovuto a infezione, caratterizzato dalla frequenza dell'uso di antibiotici durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
Ulcere orali, valutate in base alla presenza o all'assenza di ulcere durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane
Variazione rispetto al basale negli esiti riferiti dal paziente Punteggio totale del questionario sulla fatica del sistema informativo di misurazione (PROMIS SF)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Gravità dell'infezione basata su criteri di terminologia comuni per eventi avversi (CTCAE) giudicati da un BIAC durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
Fino a 52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vice President Global Head of Clinical Development and Safety, X4 Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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