Mavorixafor-tutkimus osallistujilla, joilla on synnynnäisiä ja hankittuja primaarisia autoimmuunisairauksia ja idiopaattisia kroonisia neutropeenisia sairauksia ja joilla on toistuvia ja/tai vakavia infektioita

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

• Synnynnäisen tai hankitun primaarisen autoimmuuni- ja idiopaattisen kroonisen neutropeenisen häiriön diagnoosi ≥6 kuukautta ennen seulontakäyntiä, joka ei johdu lääkkeistä, aktiivisista tai äskettäisistä infektioista tai pahanlaatuisuudesta.
• Varmista, että ANC-arvo on <1500 solua/µL seulontakäynnin aikana (yksi ANC-mittaus) ja lähtötilanteessa (keskimääräinen ANC yli 6 tuntia) vähintään 2 viikkoa ennen vuorokauden 1 annosta, ilman kliinisiä merkkejä infektiosta.
• Osallistujien, jotka saavat G-CSF:ää tai muuta aktiivista SoC-hoitoa, on täytynyt saada näitä hoitoja ≥12 kuukauden ajan, heidän on oltava vakaalla annoksella ja annosohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä ja heidän on pysyttävä tällä annoksella ja annostusohjelmalla koko tutkimuksen ajan ( ellei ANC > 10 000 solua/µl ≥ 4 viikon ajan).
• Osallistujien on oltava valmiita pitämään G-CSF-annoksensa/-hoitonsa vakaina (muista kuin turvallisuussyistä) kokeen ajan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

• Toissijaisen neutropenian diagnoosi, mukaan lukien ne, jotka johtuvat:

  1. Hypersplenismi
  2. Infektio
  3. Pahanlaatuisuus
  4. Autoimmuunisairaus, esimerkiksi systeeminen lupus erythematosus, nivelreuma, ärtyvä suolistosairaus, graft-versus-host -sairaus, kilpirauhassairaus
  5. Ravitsemuspuutos, esimerkiksi B12-vitamiini, foolihappo, kupari, kalorien aliravitsemus
  6. Lääkkeiden aiheuttama syy, esimerkiksi kemoterapia, klotsapiini, antiretroviraaliset lääkkeet, antibiootit, monoklonaaliset vasta-aineet.

• Diagnoosi jostakin seuraavista:

  1. Aplastinen anemia
  2. Syylät, hypogammaglobulinemia, infektiot ja myelokatexis (WHIM) -oireyhtymä

  3. Tietyt synnynnäiset neutropeniat, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, nämä luokitukset ovat poissuljettuja:

     1. Eristetty syklisellä esityksellä, esimerkiksi elastaasi, neutrofiilien ilmentyminen (ELANE)
     2. Liittyy immuunijärjestelmän häiriöihin, esimerkiksi autoimmuunilymfoproliferatiivinen oireyhtymä, familiaalinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi, Chédiak-Higashin oireyhtymä
     3. Liittyy luuytimen vajaatoimintaan, esimerkiksi Fanconi-anemia, Diamond-Blackfan-anemia, telomeerisairaudet

  c. Duffy-null-fenotyyppiin liittyvä neutropenia (tunnettiin aiemmin hyvänlaatuisena etnisenä neutropeniana).

• Tunnettu aktiivinen COVID-19-infektio tai positiivinen testi paikallisten hyväksyttyjen kliinisten ja viranomaisten ohjeiden mukaisesti tartuntaikkunasta.
• Lääketieteellinen tai henkilökohtainen tila, joka voi mahdollisesti vaarantaa osallistujan turvallisuuden, voi estää osallistujaa suorittamasta kliinisen tutkimuksen onnistuneesti loppuun tai voi tutkijan tai sponsorin mielestä häiritä tutkimuksen tavoitteita.
• Sai aiemmin yli yhden annoksen mavorixaforia.
• Sai C-X-C kemokiinireseptori 4:n (CXCR4) antagonistia (muuta kuin mavoriksaforia) viimeisen 6 kuukauden aikana.
• Osallistujat, jotka käyttävät pegyloitua G-CSF:ää, ellei heillä ole synnynnäisen neutropenian diagnoosia, joka on vahvistettu seulonnassa.
• Osallistuja käyttää parhaillaan tai on käyttänyt muuta tutkimuslääkettä vähintään < 30 päivää ennen seulontakäyntiä.

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.