Mavorixafor 在经历复发性和/或严重感染的先天性和获得性原发性自身免疫性和特发性慢性中性粒细胞减少症患者中的研究

主要纳入标准：

• 在筛查访视前 ≥6 个月诊断为先天性或获得性原发性自身免疫性和特发性慢性中性粒细胞减少症，且非药物、活动性或近期感染或恶性肿瘤所致。
• 在第 1 天给药前至少 2 周进行的筛选访视（单次 ANC 测量）和基线访视（平均 ANC 超过 6 小时）期间，确认 ANC 谷值 <1500 个细胞/μL，且没有感染的临床证据。
• 使用 G-CSF 或其他活性 SoC 的参与者必须已接受这些疗法 ≥12 个月，在筛选访视前 ≥4 周采用稳定的剂量和给药方案，并在整个研究过程中保持此剂量和给药方案（除非 ANC >10,000 个细胞/μL 且持续时间≥4 周）。
• 参与者必须愿意在试验期间保持其 G-CSF 剂量/方案稳定（出于安全原因除外）。

主要排除标准：

• 继发性中性粒细胞减少症的诊断包括以下原因：

  1. 脾功能亢进
  2. 感染
  3. 恶性肿瘤
  4. 自身免疫性疾病，例如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、肠易激病、移植物抗宿主病、甲状腺疾病
  5. 营养缺乏，例如维生素B12、叶酸、铜、热量营养不良
  6. 药物引起的原因，例如化疗、氯氮平、抗逆转录病毒药物、抗生素、单克隆抗体。

• 具有以下任何一种情况的诊断：

  1. 再生障碍性贫血
  2. 疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症 (WHIM) 综合征

  3. 某些先天性中性粒细胞减少症，包括但不限于这些分类被排除在外：

     1. 以循环表达方式分离，例如弹性蛋白酶、中性粒细胞表达 (ELANE)
     2. 与免疫失调相关，例如自身免疫性淋巴增殖综合征、家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症、Chédiak-Higashi 综合征
     3. 与骨髓衰竭相关，例如范可尼贫血、戴蒙德-布莱克范贫血、端粒疾病

  C。与达菲无效表型相关的中性粒细胞减少症（以前称为良性种族中性粒细胞减少症）。

• 已知的活动性 COVID-19 感染或当地公认的临床和政府传染窗口指南内的阳性检测结果。
• 可能危及参与者安全的医疗或个人状况，可能妨碍参与者成功完成临床研究，或者根据研究者或申办者的意见，可能干扰研究的目标。
• 过去接受过超过 1 剂 mavorixafor。
• 在过去 6 个月内接受过 C-X-C 趋化因子受体 4 (CXCR4) 拮抗剂（mavorixafor 除外）。
• 服用聚乙二醇化 G-CSF 的参与者除非在筛查时确诊为先天性中性粒细胞减少症。
• 参与者目前正在服用或在筛选访视前至少 <30 天服用过其他研究药物。

注意：其他协议定义的纳入和排除标准可能适用。