- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00035958
Verständnis der Pathogenese und Behandlung von Dermatomyositis im Kindesalter
Auf dem Weg zu einem besseren Verständnis der Pathogenese und Behandlung von Dermatomyositis im Kindesalter
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Sterblichkeitsrate bei JDMS beträgt 3–39 %, wobei über 40 % der Patienten eine langfristige Behinderung aufweisen. Die derzeitige Erstlinientherapie besteht aus hochdosierten Kortikosteroiden mit der damit verbundenen erheblichen arzneimittelbedingten Toxizität. Über 30 % der JDMS-Patienten reagieren nicht ausreichend auf Steroide und benötigen eine zusätzliche Immunsuppression. Keine davon wurde in prospektiven, randomisierten, kontrollierten Studien getestet. Die einzigartige okklusive Vaskulopathie bei JDMS ist entscheidend für die Pathogenese und prädiktiv für die Prognose, wird jedoch kaum verstanden. Es wurde gezeigt, dass bei JDMS erhöhte Werte des Tumornekrosefaktors (TNF) alpha vorliegen und mit einem schwereren und chronischeren Verlauf verbunden sind.
75 Kinder mit definitivem JDMS werden in eine 24-monatige prospektive, randomisierte, multizentrische Studie aufgenommen, in der drei Behandlungen verglichen werden: orales Prednison (P), eine Kombination aus oralem Prednison und Methotrexat (P/MTX) und eine Kombination aus oralem Prednison und Etanercept (SPORT). Primäre Reaktionsmaße sind die Muskelkraft und die mittlere Dauer der Steroidtherapie. Sekundäre Reaktionsvariablen sind Beeinträchtigungen der Alltagsfunktionen sowie die Geschwindigkeit des Größen- und Gewichtswachstums (Messwerte der Steroidtoxizität). Die Kombination aus P/E wird getestet und sowohl mit P allein als auch mit der Kombination aus P/MTX nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten Behandlung verglichen. Darüber hinaus wird die Kombination von P/MTX nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten Behandlung mit P allein verglichen. In Muskelbiopsien vor der Behandlung werden proangiogene Faktoren (wie der vaskuläre Endothelzellwachstumsfaktor und der grundlegende Fibroblasten-Wachstumsfaktor), angiostatische Faktoren (wie Angiostatin und Endostatin) und die Gefäßmorphologie (Anzahl, Breite, Länge und Fläche der Gefäße) quantifiziert und getestet für die Fähigkeit, Muskelkraft und Funktionsfähigkeit 3, 6, 12, 18 und 24 Monate später vorherzusagen.
Studientyp
Einschreibung
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Aufnahmekriterien zum Zeitpunkt der Einschreibung:
- Eindeutige oder wahrscheinliche Diagnose von JDMS nach den Kriterien von Bohan und Peter
- Keine vorherige systemische Steroidbehandlung bei JDMS
- Wenn Sie in der Lage sind, schwanger zu werden (Frauen) oder schwanger zu werden (Männer) und sexuell aktiv sind, müssen Sie zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest im Serum haben und eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden
- Der Patient und/oder ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter müssen bereit sein, Einverständniserklärungen zu unterzeichnen
Ausschlusskriterien zum Zeitpunkt der Immatrikulation:
- Vorgeschichte chronischer oder wiederkehrender Infektionen, die ausreichen, um die Anwendung von Etanercept auszuschließen
- Vorherige Behandlung mit spezifischen TNF-Blockern
- Nachweis einer Haut- oder Magen-Darm-Geschwürbildung zum Zeitpunkt der Diagnose
- JDMS-bedingte Lungenerkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose (interstitielle Lungenerkrankung oder Aspirationspneumonie, bestätigt durch Röntgenbild)
- JDMS-bedingte Kardiomyopathie (Echokardiogramm-Bestätigung)
- Jede unkontrollierte, klinisch signifikante vorbestehende systemische Erkrankung (Leber-, Nieren-, neurologische, endokrine, kardiale, gastrointestinale oder hämatologische Erkrankung) innerhalb von 24 Wochen nach Studienbeginn
- Bekanntes HIV, Hepatitis-B-Oberflächenantigen, das nicht im Zusammenhang mit der Impfung steht, oder Hepatitis-C-Antikörperpositivität
- Schwangere oder stillende Frau
- Eine der folgenden Laboranomalien zu Studienbeginn: Thrombozytenzahl < 100.000/cm3, Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen < 3000 Zellen/cm3, Neutrophile < 1000 Zellen/cm3, Serumbilirubin > 2-fache Obergrenze des Normalwerts, geschätzte Kreatinin-Clearance < 90 ml/min/1,73 M2 BSA geschätzt nach Formel für Männer im Alter von 2 bis <13 Jahren (0,55 Serumkreatinin)
- Innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn eine Lebendvirusimpfung erhalten (Kontraindikation für MTX- oder Etanercept-Therapie)
- Früherer oder aktueller Substanzmissbrauch oder eine psychiatrische Vorgeschichte, die die Fähigkeit beeinträchtigen würden, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen oder die Studienanforderungen oder ärztlichen Anweisungen einzuhalten
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Hautkrankheiten
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Bindegewebserkrankungen
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Polymyositis
- Myositis
- Dermatomyositis
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Agenten des peripheren Nervensystems
- Inhibitoren der Nukleinsäuresynthese
- Enzym-Inhibitoren
- Analgetika
- Agenten des sensorischen Systems
- Entzündungshemmende Mittel, nichtsteroidal
- Analgetika, nicht narkotisch
- Entzündungshemmende Mittel
- Antirheumatika
- Antimetaboliten, antineoplastisch
- Antimetaboliten
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Magen-Darm-Mittel
- Glukokortikoide
- Hormone
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Antineoplastische Mittel, hormonell
- Dermatologische Wirkstoffe
- Reproduktionskontrollmittel
- Abtreibungsmittel, nichtsteroidal
- Abtreibungsmittel
- Folsäure-Antagonisten
- Etanercept
- Prednison
- Methotrexat
Andere Studien-ID-Nummern
- P60AR047784 (US NIH Stipendium/Vertrag)
- NIAMS-078
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Dermatomyositis
-
Biotech Pharmaceutical Co., Ltd.Noch keine RekrutierungDermatomyositis, Erwachsenentyp
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrutierungDermatomyositis, ErwachsenentypChina
-
Istituto Giannina GasliniPediatric Rheumatology International Trials OrganizationAbgeschlossenJuvenile DermatomyositisItalien
-
Tulane UniversityAbgeschlossenDermatomyositis, ErwachsenentypVereinigte Staaten
-
The First Hospital of Jilin UniversityAbgeschlossenJuvenile Dermatomyositis
-
The Cleveland ClinicMallinckrodtAbgeschlossenDermatomyositis | Juvenile DermatomyositisVereinigte Staaten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutierungJuvenile DermatomyositisFrankreich
-
The Hospital for Sick ChildrenAbgeschlossenJuvenile DermatomyositisKanada
-
MedImmune LLCAbgeschlossenDERMATOMYOSITIS ODER POLYMYOSITISVereinigte Staaten
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekrutierungManifestationen der Magenschleimhaut bei Patienten mit DermatomyositisChina
Klinische Studien zur Etanercept
-
Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...Abgeschlossen
-
AmgenAbgeschlossenArthritis, Rheuma; Arthritis, PsoriasisVereinigte Staaten, Puerto Rico
-
AmgenAbgeschlossen
-
AmgenAbgeschlossen
-
Sun Yat-sen UniversityAbgeschlossen
-
Sun Pharmaceutical Industries LimitedZurückgezogen
-
All India Institute of Medical Sciences, New DelhiAbgeschlossen
-
PfizerAbgeschlossenMittelschwere bis schwere PsoriasisKorea, Republik von
-
Sun Pharmaceutical Industries LimitedAbgeschlossen
-
PfizerAbgeschlossen