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Verständnis der Pathogenese und Behandlung von Dermatomyositis im Kindesalter

31. Juli 2013 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Auf dem Weg zu einem besseren Verständnis der Pathogenese und Behandlung von Dermatomyositis im Kindesalter

Juvenile Dermatomyositis (JDMS) ist eine der schwerwiegendsten rheumatischen Erkrankungen im Kindesalter. Die Theorie hinter dieser Studie ist, dass sich eine frühzeitige Einführung von Etanercept oder Methotrexat bei der Behandlung von JDMS als wirksam erweisen wird. Aufgrund der Muskelbiopsien vor der Behandlung gehen wir davon aus, dass es Anomalien in den Blutgefäßen geben wird, die mit einer schlechteren körperlichen Stärke und schlechteren täglichen Funktionsfähigkeit einhergehen. Langfristiges Ziel ist es, die Behandlung dieser schwerwiegenden rheumatischen Erkrankung im Kindesalter zu verbessern und den pathogenen Mechanismus für die Entstehung der Vaskulopathie (Blutgefäßstörung) bei JDMS besser zu verstehen. Die Identifizierung des spezifischen Mechanismus der Vaskulopathie kann die rationale Einführung biologischer Behandlungen ermöglichen, die auf das Gefäßwachstum ausgerichtet sind.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Sterblichkeitsrate bei JDMS beträgt 3–39 %, wobei über 40 % der Patienten eine langfristige Behinderung aufweisen. Die derzeitige Erstlinientherapie besteht aus hochdosierten Kortikosteroiden mit der damit verbundenen erheblichen arzneimittelbedingten Toxizität. Über 30 % der JDMS-Patienten reagieren nicht ausreichend auf Steroide und benötigen eine zusätzliche Immunsuppression. Keine davon wurde in prospektiven, randomisierten, kontrollierten Studien getestet. Die einzigartige okklusive Vaskulopathie bei JDMS ist entscheidend für die Pathogenese und prädiktiv für die Prognose, wird jedoch kaum verstanden. Es wurde gezeigt, dass bei JDMS erhöhte Werte des Tumornekrosefaktors (TNF) alpha vorliegen und mit einem schwereren und chronischeren Verlauf verbunden sind.

75 Kinder mit definitivem JDMS werden in eine 24-monatige prospektive, randomisierte, multizentrische Studie aufgenommen, in der drei Behandlungen verglichen werden: orales Prednison (P), eine Kombination aus oralem Prednison und Methotrexat (P/MTX) und eine Kombination aus oralem Prednison und Etanercept (SPORT). Primäre Reaktionsmaße sind die Muskelkraft und die mittlere Dauer der Steroidtherapie. Sekundäre Reaktionsvariablen sind Beeinträchtigungen der Alltagsfunktionen sowie die Geschwindigkeit des Größen- und Gewichtswachstums (Messwerte der Steroidtoxizität). Die Kombination aus P/E wird getestet und sowohl mit P allein als auch mit der Kombination aus P/MTX nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten Behandlung verglichen. Darüber hinaus wird die Kombination von P/MTX nach 3, 6, 12, 18 und 24 Monaten Behandlung mit P allein verglichen. In Muskelbiopsien vor der Behandlung werden proangiogene Faktoren (wie der vaskuläre Endothelzellwachstumsfaktor und der grundlegende Fibroblasten-Wachstumsfaktor), angiostatische Faktoren (wie Angiostatin und Endostatin) und die Gefäßmorphologie (Anzahl, Breite, Länge und Fläche der Gefäße) quantifiziert und getestet für die Fähigkeit, Muskelkraft und Funktionsfähigkeit 3, 6, 12, 18 und 24 Monate später vorherzusagen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

75

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Aufnahmekriterien zum Zeitpunkt der Einschreibung:

  • Eindeutige oder wahrscheinliche Diagnose von JDMS nach den Kriterien von Bohan und Peter
  • Keine vorherige systemische Steroidbehandlung bei JDMS
  • Wenn Sie in der Lage sind, schwanger zu werden (Frauen) oder schwanger zu werden (Männer) und sexuell aktiv sind, müssen Sie zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest im Serum haben und eine wirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden
  • Der Patient und/oder ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter müssen bereit sein, Einverständniserklärungen zu unterzeichnen

Ausschlusskriterien zum Zeitpunkt der Immatrikulation:

  • Vorgeschichte chronischer oder wiederkehrender Infektionen, die ausreichen, um die Anwendung von Etanercept auszuschließen
  • Vorherige Behandlung mit spezifischen TNF-Blockern
  • Nachweis einer Haut- oder Magen-Darm-Geschwürbildung zum Zeitpunkt der Diagnose
  • JDMS-bedingte Lungenerkrankung zum Zeitpunkt der Diagnose (interstitielle Lungenerkrankung oder Aspirationspneumonie, bestätigt durch Röntgenbild)
  • JDMS-bedingte Kardiomyopathie (Echokardiogramm-Bestätigung)
  • Jede unkontrollierte, klinisch signifikante vorbestehende systemische Erkrankung (Leber-, Nieren-, neurologische, endokrine, kardiale, gastrointestinale oder hämatologische Erkrankung) innerhalb von 24 Wochen nach Studienbeginn
  • Bekanntes HIV, Hepatitis-B-Oberflächenantigen, das nicht im Zusammenhang mit der Impfung steht, oder Hepatitis-C-Antikörperpositivität
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Eine der folgenden Laboranomalien zu Studienbeginn: Thrombozytenzahl < 100.000/cm3, Gesamtzahl der weißen Blutkörperchen < 3000 Zellen/cm3, Neutrophile < 1000 Zellen/cm3, Serumbilirubin > 2-fache Obergrenze des Normalwerts, geschätzte Kreatinin-Clearance < 90 ml/min/1,73 M2 BSA geschätzt nach Formel für Männer im Alter von 2 bis <13 Jahren (0,55 Serumkreatinin)
  • Innerhalb von 3 Monaten vor Studienbeginn eine Lebendvirusimpfung erhalten (Kontraindikation für MTX- oder Etanercept-Therapie)
  • Früherer oder aktueller Substanzmissbrauch oder eine psychiatrische Vorgeschichte, die die Fähigkeit beeinträchtigen würden, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen oder die Studienanforderungen oder ärztlichen Anweisungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2002

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Mai 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Mai 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Mai 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

1. August 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Juli 2013

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2013

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Dermatomyositis

Klinische Studien zur Etanercept

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