Понимание патогенеза и лечения детского дерматомиозита
На пути к лучшему пониманию патогенеза и лечения детского дерматомиозита
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Смертность от JDMS составляет 3-39%, при этом более 40% пациентов демонстрируют длительную нетрудоспособность. Текущая терапия первой линии представляет собой высокие дозы кортикостероидов с сопутствующей значительной лекарственной токсичностью. Более 30% пациентов с JDMS не реагируют адекватно на стероиды и нуждаются в дополнительной иммуносупрессии, ни один из которых не был протестирован в проспективных рандомизированных контролируемых исследованиях. Уникальная окклюзионная васкулопатия при JDMS имеет решающее значение для патогенеза и прогноза, но плохо изучена. Было показано, что повышенные уровни фактора некроза опухоли (ФНО) альфа присутствуют при JDMS и связаны с более тяжелым и хроническим течением.
Семьдесят пять детей с определенным диагнозом JDMS будут включены в 24-месячное проспективное, рандомизированное, многоцентровое исследование, в котором будут сравниваться 3 вида лечения: пероральный преднизон (P), пероральное сочетание преднизолона и метотрексата (P/MTX) и пероральное сочетание преднизолона и этанерцепта. (П/Э). Первичными мерами ответа будут мышечная сила и средняя продолжительность стероидной терапии. Вторичными переменными ответа являются нарушение повседневной деятельности и скорость роста и веса (показатели стероидной токсичности). Комбинация P/E будет протестирована и сравнена как с монотерапией P, так и с комбинацией P/MTX через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца лечения. Кроме того, комбинация P/MTX будет сравниваться с монотерапией P через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца лечения. В биоптатах мышц перед лечением будут количественно определены и протестированы проангиогенные факторы (такие как фактор роста эндотелиальных клеток сосудов и основной фактор роста фибробластов), ангиостатические факторы (такие как ангиостатин и эндостатин) и сосудистая морфология (количество сосудов, ширина, длина и площадь). на способность прогнозировать мышечную силу и функциональные способности через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца спустя.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения на момент зачисления:
- Определенный или вероятный диагноз JDMS по критериям Bohan и Peter
- Отсутствие предшествующего лечения системными стероидами по поводу JDMS
- Если вы можете забеременеть (самки) или оплодотворить (мужчины) и вести активную половую жизнь, то должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность на исходном уровне и использовать эффективную форму контроля над рождаемостью.
- Пациент и/или родитель или законный опекун должны быть готовы подписать формы согласия и согласия
Критерии исключения на момент зачисления:
- Наличие в анамнезе хронических или рецидивирующих инфекций, исключающих применение этанерцепта.
- Предшествующее лечение специфическими блокаторами ФНО
- Демонстрация изъязвления кожи или желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) на момент постановки диагноза
- Заболевание легких, связанное с JDMS, на момент постановки диагноза (интерстициальное заболевание легких или аспирационная пневмония, подтвержденная рентгенологически)
- Кардиомиопатия, связанная с JDMS (подтверждение эхокардиограммой)
- Любое неконтролируемое, клинически значимое ранее существовавшее системное заболевание (печеночное, почечное, неврологическое, эндокринное, сердечное, желудочно-кишечное или гематологическое заболевание) в течение 24 недель от начала исследования
- Известный ВИЧ, поверхностный антиген гепатита В, не связанный с вакцинацией, или положительная реакция на антитела к гепатиту С
- Беременная или кормящая женщина
- Любые из следующих лабораторных отклонений на исходном уровне: количество тромбоцитов <100 000/см3, общее количество лейкоцитов <3000 клеток/см3, нейтрофилов <1000 клеток/см3, билирубин в сыворотке > 2 раз выше верхней границы нормы, расчетный клиренс креатинина <90 мл/мин/1,73 M2 BSA оценивается по формуле для мужчин в возрасте от 2 до <13 лет (0,55 X ht в см/креатинин сыворотки), в возрасте 13-18 лет (0,7 X ht в см/креатинин сыворотки) и женщин в возрасте 2-18 лет (0,55 X ht в см/креатинин сыворотки). креатинин сыворотки)
- Получили живую вакцинацию против вируса в течение 3 месяцев до включения в исследование (противопоказание для терапии метотрексатом или этанерцептом).
- Злоупотребление психоактивными веществами в прошлом или в настоящее время или психиатрический анамнез, которые могут помешать возможности дать информированное согласие или соблюдать требования исследования или инструкции врача
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Кожные заболевания
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания соединительной ткани
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Полимиозит
- Миозит
- Дерматомиозит
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты периферической нервной системы
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Анальгетики
- Агенты сенсорной системы
- Противовоспалительные средства, нестероидные
- Анальгетики, ненаркотические
- Противовоспалительные агенты
- Противоревматические агенты
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Желудочно-кишечные агенты
- Глюкокортикоиды
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Противоопухолевые агенты, гормональные
- Дерматологические агенты
- Агенты репродуктивного контроля
- Абортивные агенты, нестероидные
- Абортивные агенты
- Антагонисты фолиевой кислоты
- Этанерцепт
- Преднизолон
- Метотрексат
Другие идентификационные номера исследования
- P60AR047784 (Грант/контракт NIH США)
- NIAMS-078
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .