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Comprensione della patogenesi e del trattamento della dermatomiosite ad esordio infantile

31 luglio 2013 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Verso una migliore comprensione della patogenesi e del trattamento della dermatomiosite ad esordio infantile

La dermatomiosite giovanile (JDMS) è una delle malattie reumatiche infantili più gravi. La teoria alla base di questo studio è che l'introduzione precoce di etanercept o metotrexato si dimostrerà efficace nel trattamento della JDMS. Biopsie muscolari pretrattamento, crediamo che ci saranno anomalie nei vasi sanguigni che saranno correlate con una peggiore forza fisica e capacità funzionale quotidiana. L'obiettivo a lungo termine è quello di migliorare il trattamento di questa grave malattia reumatica ad esordio infantile e di comprendere meglio il meccanismo patogenetico per lo sviluppo della vasculopatia (disturbo dei vasi sanguigni) della JDMS. L'identificazione del meccanismo specifico della vasculopatia può consentire l'introduzione razionale di trattamenti biologici focalizzati sulla crescita vascolare.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La mortalità di JDMS è del 3-39% con oltre il 40% dei pazienti che dimostrano disabilità a lungo termine. L'attuale terapia di prima linea è costituita da corticosteroidi ad alte dosi con la conseguente significativa tossicità correlata al farmaco. Oltre il 30% dei pazienti con JDMS non risponde adeguatamente agli steroidi e richiede un'ulteriore immunosoppressione, nessuna delle quali è stata testata in studi prospettici, randomizzati e controllati. L'esclusiva vasculopatia occlusiva nella JDMS è fondamentale nella patogenesi e predittiva della prognosi, ma è poco conosciuta. È stato dimostrato che livelli elevati di fattore di necrosi tumorale (TNF) alfa sono presenti nella JDMS e sono associati a un decorso più grave e cronico.

Settantacinque bambini con JDMS definito saranno arruolati in uno studio prospettico, randomizzato, multicentrico di 24 mesi che confronta 3 trattamenti: prednisone orale (P), combinazione di prednisone orale e metotrexato (P/MTX) e combinazione di prednisone orale ed etanercept (P/E). Le misure di risposta primaria saranno la forza muscolare e la durata media della terapia steroidea. Le variabili di risposta secondarie sono la disabilità nella funzione quotidiana e la velocità di crescita dell'altezza e del peso (misure di tossicità da steroidi). La combinazione di P/E sarà testata e confrontata sia con P da solo che con la combinazione di P/MTX dopo 3, 6, 12, 18 e 24 mesi di trattamento. Inoltre, la combinazione di P/MTX sarà confrontata con la sola P dopo 3, 6, 12, 18 e 24 mesi di trattamento. Nelle biopsie muscolari pretrattamento, saranno quantificati e testati i fattori proangiogenici (come il fattore di crescita delle cellule endoteliali vascolari e il fattore di crescita basico dei fibroblasti), i fattori angiostatici (come l'angiostatina e l'endostatina) e la morfologia vascolare (numero, larghezza, lunghezza e area dei vasi) per la capacità di prevedere la forza muscolare e l'abilità funzionale 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dopo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione al momento dell'iscrizione:

  • Diagnosi certa o probabile di JDMS secondo i criteri di Bohan e Peter
  • Nessun precedente trattamento steroideo sistemico per JDMS
  • Se in grado di rimanere incinta (femmine) o di rimanere incinta (maschi) e sono sessualmente attivi, allora deve avere un test di gravidanza su siero negativo al basale e utilizzare una forma efficace di controllo delle nascite
  • Il paziente e/o il genitore o il tutore legale devono essere disposti a firmare moduli di consenso e assenso

Criteri di esclusione al momento dell'iscrizione:

  • Storia di infezioni croniche o ricorrenti sufficienti a precludere l'uso di etanercept
  • Trattamento precedente con specifici agenti bloccanti il ​​TNF
  • Dimostrazione di ulcerazione cutanea o gastrointestinale (GI) al momento della diagnosi
  • Malattia polmonare correlata a JDMS al momento della diagnosi (malattia polmonare interstiziale o polmonite da aspirazione confermata dalla radiografia)
  • Cardiomiopatia correlata a JDMS (conferma dell'ecocardiogramma)
  • Qualsiasi malattia sistemica preesistente non controllata, clinicamente significativa (malattia epatica, renale, neurologica, endocrina, cardiaca, gastrointestinale o ematologica) entro 24 settimane dall'inizio dello studio
  • HIV noto, antigene di superficie dell'epatite B non correlato alla vaccinazione o positività agli anticorpi dell'epatite C
  • Donna incinta o che allatta
  • Una qualsiasi delle seguenti anomalie di laboratorio al basale: conta piastrinica < 100.000/cmm, conta totale dei globuli bianchi < 3000 cellule/cmm, neutrofili < 1000 cellule/cmm, bilirubina sierica > 2 volte il limite superiore della norma, clearance della creatinina stimata < 90 mL/min/1,73 M2 BSA stimata con la formula per maschi di età compresa tra 2 e <13 anni (0,55 X ht in cm/creatinina sierica), età 13-18 (0,7 X ht in cm/creatinina sierica) e femmine di età 2-18 (0,55 X ht in cm/creatinina sierica) siero di creatinina)
  • Ricevuto vaccino con virus vivo entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (controindicazione per la terapia con MTX o etanercept)
  • Abuso di sostanze passato o attuale o storia psichiatrica che interferirebbe con la capacità di dare il consenso informato o rispettare i requisiti dello studio o le istruzioni del medico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Immunex Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2002

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2002

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2002

Primo Inserito (Stima)

8 maggio 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 agosto 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2013

Ultimo verificato

1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P60AR047784 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NIAMS-078

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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