Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forståelse af patogenesen og behandlingen af ​​dermatomyositis i barndommen

31. juli 2013 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mod forbedret forståelse af patogenese og behandling af dermatomyositis i barndommen

Juvenil dermatomyositis (JDMS) er en af ​​de mest alvorlige af de gigtsygdomme hos børn. Teorien bag dette forsøg er, at tidlig introduktion af etanercept eller methotrexat vil vise sig at være effektiv i behandlingen af ​​JDMS. Forbehandlingsmuskelbiopsier, tror vi, der vil være abnormiteter i blodkarrene, som vil være korreleret med dårligere fysisk styrke og daglig funktionsevne. Det langsigtede mål er at forbedre behandlingen af ​​denne alvorlige reumatiske sygdom i barndommen og bedre at forstå den patogene mekanisme for udviklingen af ​​vaskulopatien (lidelse i blodkar) af JDMS. Identifikation af den specifikke mekanisme for vaskulopatien kan give mulighed for rationel introduktion af biologiske behandlinger fokuseret på vaskulær vækst.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dødeligheden af ​​JDMS er 3-39%, hvor over 40% af patienterne viser langvarig handicap. Den nuværende førstelinjebehandling er højdosis kortikosteroider med den medfølgende betydelige lægemiddelrelaterede toksicitet. Over 30 % af JDMS-patienter reagerer ikke tilstrækkeligt på steroider og kræver yderligere immunsuppression, hvoraf ingen er blevet testet i prospektive, randomiserede, kontrollerede forsøg. Den unikke okklusive vaskulopati i JDMS er kritisk i patogenesen og forudsigelig for prognose, men er dårligt forstået. Forhøjede niveauer af tumornekrosefaktor (TNF) alfa har vist sig at være til stede i JDMS og er forbundet med et mere alvorligt og kronisk forløb.

Femoghalvfjerds børn med bestemt JDMS vil blive tilmeldt et 24-måneders prospektivt, randomiseret, multicenteret forsøg, der sammenligner 3 behandlinger: oral prednison (P), kombination af oral prednison og methotrexat (P/MTX) og kombination af oral prednison og etanercept (P/E). Primære responsmål vil være muskelstyrke og gennemsnitlig varighed af steroidbehandling. Sekundære responsvariabler er handicap i daglig funktion og højde og vægt væksthastighed (steroidtoksicitetsmål). Kombinationen af ​​P/E vil blive testet og sammenlignet med både P alene og kombinationen af ​​P/MTX efter 3, 6, 12, 18 og 24 måneders behandling. Derudover vil kombinationen af ​​P/MTX blive sammenlignet med P alene efter 3, 6, 12, 18 og 24 måneders behandling. I forbehandlingsmuskelbiopsier vil proangiogene faktorer (såsom vaskulær endotelcellevækstfaktor og basal fibroblastvækstfaktor), angiostatiske faktorer (såsom angiostatin og endostatin) og vaskulær morfologi (karantal, bredde, længde og areal) blive kvantificeret og testet for evnen til at forudsige muskelstyrke og funktionsevne 3, 6, 12, 18 og 24 måneder senere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier på tidspunktet for tilmelding:

  • Bestemt eller sandsynlig diagnose af JDMS efter kriterierne for Bohan og Peter
  • Ingen tidligere systemisk steroidbehandling for JDMS
  • Hvis du er i stand til at blive gravid (kvinder) eller imprægnere (mænd) og er seksuelt aktive, skal du have negativ serumgraviditetstest ved baseline og bruge en effektiv form for prævention
  • Patient og/eller forælder eller værge skal være villig til at underskrive samtykke- og samtykkeformularer

Eksklusionskriterier på tidspunktet for tilmelding:

  • Anamnese med kroniske eller tilbagevendende infektioner tilstrækkeligt til at udelukke brugen af ​​etanercept
  • Forudgående behandling med specifikke TNF-blokerende midler
  • Påvisning af kutan eller gastrointestinal (GI) ulceration på diagnosetidspunktet
  • JDMS-relateret lungesygdom på tidspunktet for diagnosen (interstitiel lungesygdom eller aspirationspneumoni bekræftet ved røntgenbillede)
  • JDMS-relateret kardiomyopati (bekræftelse af ekkokardiogram)
  • Enhver ukontrolleret, klinisk signifikant præ-eksisterende systemisk sygdom (lever, nyre, neurologisk, endokrin, hjerte-, gastrointestinal eller hæmatologisk sygdom) inden for 24 uger efter studiestart
  • Kendt HIV, hepatitis B overfladeantigen, der ikke er relateret til vaccination, eller hepatitis C antistofpositivitet
  • Gravid eller ammende kvinde
  • Enhver af følgende laboratorieabnormaliteter ved baseline: trombocyttal < 100.000/cm, totalt antal hvide blodlegemer på < 3000 celler/cmm, neutrofiler < 1000 celler/cmm, serumbilirubin > 2 gange øvre grænse for normal, estimeret kreatininclearance på < 90 ml/min/1,73 M2 BSA estimeret ved formel for mænd i alderen 2 til <13 (0,55 X ht i cms/serumkreatinin), alderen 13-18 (0,7 X ht i cms/serumkreatinin) og kvinder i alderen 2-18 år (0,55 X ht i cms/ serum kreatinin)
  • Modtog levende virusvaccination inden for 3 måneder før studiestart (kontraindikation for MTX eller etanercept-behandling)
  • Tidligere eller nuværende stofmisbrug eller psykiatrisk historie, der ville forstyrre evnen til at give informeret samtykke eller overholde undersøgelseskrav eller lægeanvisninger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Immunex Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2002

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2002

Først opslået (Skøn)

8. maj 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. august 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. juli 2013

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P60AR047784 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NIAMS-078

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Etanercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner