Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pochopení patogeneze a léčby dermatomyozitidy v dětství

31. července 2013 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Směrem k lepšímu porozumění patogenezi a léčbě dermatomyozitidy v dětství

Juvenilní dermatomyozitida (JDMS) je jedním z nejzávažnějších dětských revmatických onemocnění. Teorie této studie spočívá v tom, že včasné zavedení etanerceptu nebo methotrexátu se ukáže jako účinné v léčbě JDMS. Před léčbou svalových biopsií věříme, že v krevních cévách budou abnormality, které budou korelovat s horší fyzickou silou a každodenní funkční schopností. Dlouhodobým cílem je zlepšit léčbu tohoto závažného revmatického onemocnění v dětství a lépe porozumět patogennímu mechanismu vzniku vaskulopatie (poruchy cév) JDMS. Identifikace specifického mechanismu vaskulopatie může umožnit racionální zavedení biologické léčby zaměřené na vaskulární růst.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Úmrtnost na JDMS je 3–39 %, přičemž více než 40 % pacientů vykazuje dlouhodobou invaliditu. Současnou terapií první volby jsou vysoké dávky kortikosteroidů s doprovodnou významnou toxicitou související s léky. Více než 30 % pacientů s JDMS neodpovídá adekvátně na steroidy a vyžaduje další imunosupresi, z nichž žádná nebyla testována v prospektivních, randomizovaných, kontrolovaných studiích. Jedinečná okluzivní vaskulopatie u JDMS je kritická v patogenezi a predikci prognózy, ale špatně pochopena. Bylo prokázáno, že zvýšené hladiny tumor nekrotizujícího faktoru (TNF) alfa jsou přítomny u JDMS a jsou spojeny se závažnějším a chronickým průběhem.

Sedmdesát pět dětí s definitivní JDMS bude zařazeno do 24měsíční prospektivní, randomizované, multicentrické studie srovnávající 3 léčby: perorální prednison (P), kombinace perorálního prednisonu a methotrexátu (P/MTX) a kombinace perorálního prednisonu a etanerceptu (P/E). Primárním měřítkem odezvy bude svalová síla a střední doba trvání steroidní terapie. Sekundárními proměnnými odezvy jsou neschopnost denní funkce a rychlost růstu výšky a hmotnosti (měření toxicity steroidů). Kombinace P/E bude testována a porovnána jak se samotným P, tak s kombinací P/MTX po 3, 6, 12, 18 a 24 měsících léčby. Kromě toho bude kombinace P/MTX porovnána se samotným P po 3, 6, 12, 18 a 24 měsících léčby. Ve svalových biopsiích před léčbou budou kvantifikovány a testovány proangiogenní faktory (jako je růstový faktor vaskulárních endoteliálních buněk a základní fibroblastový růstový faktor), angiostatické faktory (jako je angiostatin a endostatin) a vaskulární morfologie (počet cév, šířka, délka a plocha). pro schopnost předpovídat svalovou sílu a funkční schopnosti o 3, 6, 12, 18 a 24 měsíců později.

Typ studie

Intervenční

Zápis

75

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zařazení v době registrace:

  • Jednoznačná nebo pravděpodobná diagnóza JDMS podle kritérií Bohana a Petera
  • Žádná předchozí systémová léčba steroidy pro JDMS
  • Pokud můžete otěhotnět (ženy) nebo oplodnit (muži) a jsou sexuálně aktivní, musíte mít na začátku negativní těhotenský test v séru a používat účinnou formu antikoncepce
  • Pacient a/nebo rodič nebo zákonný zástupce musí být ochoten podepsat formuláře souhlasu a souhlasu

Kritéria vyloučení v době registrace:

  • Chronické nebo opakující se infekce v anamnéze dostatečné k vyloučení použití etanerceptu
  • Předchozí léčba specifickými látkami blokujícími TNF
  • Průkaz kožní nebo gastrointestinální (GI) ulcerace v době diagnózy
  • Plicní onemocnění související s JDMS v době diagnózy (intersticiální plicní onemocnění nebo aspirační pneumonie potvrzená rentgenovým snímkem)
  • Kardiomyopatie související s JDMS (potvrzení echokardiogramu)
  • Jakékoli nekontrolované, klinicky významné preexistující systémové onemocnění (jaterní, ledvinové, neurologické, endokrinní, srdeční, gastrointestinální nebo hematologické onemocnění) během 24 týdnů od začátku studie
  • Známý HIV, povrchový antigen hepatitidy B nesouvisející s očkováním nebo pozitivita protilátek proti hepatitidě C
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Jakákoli z následujících výchozích laboratorních abnormalit: počet krevních destiček < 100 000/cmm, celkový počet bílých krvinek < 3 000 buněk/cmm, neutrofily < 1 000 buněk/cmm, sérový bilirubin > 2násobek horní hranice normálu, odhadovaná clearance kreatininu < 90 ml/min/1,73 M2 BSA odhadnutý podle vzorce pro muže ve věku 2 až <13 (0,55 X ht v cms/sérový kreatinin), věk 13-18 (0,7 X ht v cms/sérový kreatinin) a ženy ve věku 2-18 (0,55 X ht v cms/ sérového kreatininu)
  • Očkování živým virem během 3 měsíců před vstupem do studie (kontraindikace pro léčbu MTX nebo etanerceptem)
  • Minulé nebo současné zneužívání návykových látek nebo psychiatrická anamnéza, které by narušovaly schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo splnit požadavky studie nebo pokyny lékaře

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Immunex Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2002

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2002

První zveřejněno (Odhad)

8. května 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. srpna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2013

Naposledy ověřeno

1. července 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P60AR047784 (Grant/smlouva NIH USA)
  • NIAMS-078

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Etanercept

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit