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Comprensión de la patogenia y el tratamiento de la dermatomiositis de inicio en la infancia

31 de julio de 2013 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Hacia una mejor comprensión de la patogenia y el tratamiento de la dermatomiositis de inicio en la infancia

La dermatomiositis juvenil (JDMS) es una de las enfermedades reumáticas infantiles más graves. La teoría detrás de este ensayo es que la introducción temprana de etanercept o metotrexato demostrará ser eficaz en el tratamiento de JDMS. Pretratamiento de biopsias musculares, creemos que habrá anomalías en los vasos sanguíneos que se correlacionarán con una peor fuerza física y capacidad funcional diaria. El objetivo a largo plazo es mejorar el tratamiento de esta grave enfermedad reumática de inicio en la infancia y comprender mejor el mecanismo patogénico para el desarrollo de la vasculopatía (trastorno de los vasos sanguíneos) de JDMS. La identificación del mecanismo específico de la vasculopatía puede permitir la introducción racional de tratamientos biológicos centrados en el crecimiento vascular.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La mortalidad de JDMS es 3-39% con más del 40% de los pacientes que demuestran discapacidad a largo plazo. El tratamiento actual de primera línea son las dosis altas de corticosteroides con la consiguiente toxicidad significativa relacionada con el fármaco. Más del 30% de los pacientes con JDMS no responden adecuadamente a los esteroides y requieren inmunosupresión adicional, ninguno de los cuales ha sido probado en ensayos prospectivos, aleatorizados y controlados. La vasculopatía oclusiva única en JDMS es fundamental en la patogenia y predictiva del pronóstico, pero se comprende poco. Se ha demostrado que niveles elevados de factor de necrosis tumoral (TNF) alfa están presentes en JDMS y están asociados con un curso más severo y crónico.

Setenta y cinco niños con JDMS definitivo se inscribirán en un ensayo prospectivo, aleatorizado y multicéntrico de 24 meses que compara 3 tratamientos: prednisona oral (P), combinación de prednisona oral y metotrexato (P/MTX) y combinación de prednisona oral y etanercept (EDUCACIÓN FÍSICA). Las medidas de respuesta primaria serán la fuerza muscular y la duración media de la terapia con esteroides. Las variables de respuesta secundarias son la discapacidad en la función diaria y la velocidad de crecimiento en altura y peso (medidas de toxicidad de esteroides). La combinación de P/E se probará y comparará tanto con P solo como con la combinación de P/MTX después de 3, 6, 12, 18 y 24 meses de tratamiento. Además, la combinación de P/MTX se comparará con P solo después de 3, 6, 12, 18 y 24 meses de tratamiento. En las biopsias musculares previas al tratamiento, se cuantificarán y evaluarán los factores proangiogénicos (como el factor de crecimiento de células endoteliales vasculares y el factor de crecimiento básico de fibroblastos), los factores angiostáticos (como angiostatina y endostatina) y la morfología vascular (número de vasos, ancho, largo y área). para la capacidad de predecir la fuerza muscular y la capacidad funcional 3, 6, 12, 18 y 24 meses después.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión en el momento de la inscripción:

  • Diagnóstico definitivo o probable de JDMS según los criterios de Bohan y Peter
  • Sin tratamiento previo con esteroides sistémicos para JDMS
  • Si puede quedar embarazada (mujeres) o fecundar (hombres) y es sexualmente activo, entonces debe tener una prueba de embarazo en suero negativa al inicio y estar utilizando un método anticonceptivo eficaz
  • El paciente y/o el padre o tutor legal deben estar dispuestos a firmar formularios de consentimiento y asentimiento

Criterios de exclusión en el momento de la inscripción:

  • Antecedentes de infecciones crónicas o recurrentes suficientes para descartar el uso de etanercept
  • Tratamiento previo con bloqueadores del TNF específicos
  • Demostración de ulceración cutánea o gastrointestinal (GI) en el momento del diagnóstico
  • Enfermedad pulmonar relacionada con JDMS en el momento del diagnóstico (enfermedad pulmonar intersticial o neumonía por aspiración confirmada por radiografía)
  • Miocardiopatía relacionada con JDMS (confirmación por ecocardiograma)
  • Cualquier enfermedad sistémica preexistente no controlada y clínicamente significativa (enfermedad hepática, renal, neurológica, endocrina, cardíaca, gastrointestinal o hematológica) dentro de las 24 semanas posteriores al inicio del estudio.
  • VIH conocido, antígeno de superficie de la hepatitis B no relacionado con la vacunación o positividad de anticuerpos contra la hepatitis C
  • Mujer embarazada o lactante
  • Cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio al inicio del estudio: recuento de plaquetas < 100 000/cmm, recuento total de glóbulos blancos < 3000 células/cmm, neutrófilos < 1000 células/cmm, bilirrubina sérica > 2 veces el límite superior de lo normal, aclaramiento de creatinina estimado < 90 ml/min/1,73 M2 BSA estimado por fórmula para hombres de 2 a <13 años (0,55 X ht en cms/creatinina sérica), 13-18 años (0,7 X ht en cms/creatinina sérica) y mujeres de 2 a 18 años (0,55 X ht en cms/creatinina sérica) suero de creatinina)
  • Recibió vacunación con virus vivo dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio (contraindicación para la terapia con MTX o etanercept)
  • Abuso de sustancias o antecedentes psiquiátricos pasados ​​o actuales que podrían interferir con la capacidad de dar un consentimiento informado o cumplir con los requisitos del estudio o las instrucciones del médico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Immunex Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: Daniel J. Lovell, MD, MPH, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2002

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2002

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2002

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2002

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de mayo de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

1 de agosto de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2013

Última verificación

1 de julio de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P60AR047784 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • NIAMS-078

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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