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Alpha-1-Antitrypsin (AAT) zur Behandlung von Emphysemen bei Patienten mit AAT-Mangel (EXAKT)

5. August 2014 aktualisiert von: Grifols Therapeutics LLC

Multizentrische, randomisierte Studie mit i.v. Prolastin® zur Bewertung der Häufigkeit von Exazerbationen und des Fortschreitens eines Emphysems mittels Multi-Slice-CT-Scans bei Patienten mit angeborenem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel.

Das Ziel dieser Studie war es, den Nutzen der Bewertung des Fortschreitens des Emphysems durch CT-Scans zu untersuchen, bei denen die Lungendichte während eines Zeitraums von 2 Jahren mit wöchentlichen Infusionen von entweder Placebo oder humanem Alpha-1-Antitrypsin (AAT; Prolastin®) gemessen wurde. Exazerbationsdaten, die in Patiententagebüchern aufgezeichnet wurden, wurden ebenfalls gesammelt. Alle Wirksamkeitsdaten wurden auf mögliche Verwendung bei der Bewertung der Wirksamkeit von Prolastin in dieser und anderen klinischen Studien analysiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte, klinische, explorative Eins-zu-eins-Studie mit dem Ziel, Informationen über mögliche klinische Endpunkte zu sammeln, d. h. das Fortschreiten des Emphysems durch Lungendichtemessungen mit CT-Scan und die Häufigkeit von Exazerbationen, die für eine Folgestudie verwendet werden könnten placebokontrollierte klinische Studie. Das Fortschreiten der Krankheit wird bei 80 Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel untersucht, die zwei Jahre lang wöchentlich mit humanem Alpha-1-Antitrypsin (AAT; Prolastin®) oder Placebo behandelt werden, um die Wirkung der Behandlung auf die Lungendichte zu analysieren und Exazerbationen. Eine gezielte Augmentationstherapie mit wöchentlichen Infusionen von Prolastin® ist eine Dosis von 60 mg/kg Körpergewicht (Bereich von 51,72 bis 71,43 mg pro kg Körpergewicht).

Daher konzentriert sich diese Studie auf mehrere Fragen:

  • Ist der 15. Perzentilpunkt, der durch Analyse von CT-Lungenhistogrammen berechnet wird, ein nützlicher Endpunkt für klinische Studien bei AAT-Mangel?
  • Ist die Quantifizierung von Exazerbationen bei Patienten mit AAT-Mangel ein sinnvoller Endpunkt für klinische Studien bei AAT-Mangel?
  • Gibt es signifikante Unterschiede zwischen den Behandlungen zugunsten von Prolastin®?

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

77

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Hellerup, Dänemark, 2900
        • Gentofte Hospital Department of Respiratory Medicine
  • Schweden
      • Malmö, Schweden
        • Department of Pulmonary Medicine, Malmö University Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit Lungenemphysem aufgrund eines schweren angeborenen AAT-Mangels des Phänotyps Protease-Inhibitor Z (PiZ) oder anderer seltener Genotypen (nicht MS, MZ oder SZ) und AAT-Serumspiegel < 11 Mikron (µM) oder < 80 mg/dL (Status to be bestätigt durch Phänotypisierung und Genotypisierung)
  • Inspirationskapazität (VC – ERV) > 1,2 l und forciertes Exspirationsvolumen bei einer Sekunde (FEV1) < 80 % des vorhergesagten Werts nach Bronchodilatation
  • FEV1/VC < 70 % des vorhergesagten Werts nach Bronchodilatator oder Transferfaktor von Kohlenmonoxid (KCO) < 80 % des vorhergesagten Werts nach Bronchodilatator
  • Geschichte von mindestens einer Exazerbation in den letzten 2 Jahren
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • FEV1 < 25 % des vorhergesagten Werts nach Bronchodilatator
  • Augmentationstherapie für mehr als einen Monat mit humanem Alpha-1-Antitrypsin (AAT) aus Plasma innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Geschichte der Lungentransplantation
  • Jede Lungenoperation innerhalb der letzten 2 Jahre
  • Auf jeder Warteliste für Thoraxoperationen
  • Diagnose Leberzirrhose
  • Schwere Begleiterkrankung
  • Aktive Lungeninfektion/Exazerbationen innerhalb des letzten Monats
  • Aktives Rauchen während der letzten 6 Monate oder Plasmapositiv für Cotinin
  • Körpergewicht < 42 kg oder > 92 kg
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Frauen im gebärfähigen Alter ohne angemessene Verhütung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Gruppe 1
Prolastin
Arzneimittel: Alpha1-Proteinase-Inhibitor (Mensch)
Wöchentliche Infusion von 60 mg/kg Körpergewicht über 2 Jahre
Andere Namen:
  • Prolastin
  • TAL-05-00007
  • Alpha-1-Antitrypsin (AAT)
  • BUCHT x 5747
  • BUCHT 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
PLACEBO_COMPARATOR: Gruppe 2
Arzneimittel: Albumin (Mensch) 20 %, United States Pharmacopeia (USP)
Wöchentliche Infusion für 2 Jahre. Albumin (Human) 20 % wird mit 5 % Glucose auf eine Endkonzentration von 2,0 % verdünnt.
Andere Namen:
  • BUCHT 34-9255
  • Plasbumin®-20
  • Plasbumin®-20 (Aluminiumarm)
  • TAL-05-00008
  • TAL-05-00024
  • NDC 13533-691-20
  • NDC 13533-691-71
  • Albumin (Mensch) 20 %
  • NDC 3533-683-20
  • NDC 1533-683-71

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Progressionsrate des Emphysems bestimmt durch die Änderung des 15. Perzentils der Lungendichte, gemessen durch den jährlichen CT-Scan der gesamten Lunge
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Lungendichte bei jedem Besuch, gemessen durch Computertomographie
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate
Die Häufigkeit von Exazerbationen gemäß Patiententagebuch.
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate
Die Verschlechterung der Lungenfunktion wird durch Messung der Änderung des forcierten Ausatmungsvolumens bei einer Sekunde (FEV1) und des Übertragungsfaktors von Kohlenmonoxid (KCO) beurteilt.
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate
Dauer und Schwere der Exazerbationen
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate
Mortalität
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate
Lebensqualität mit einem krankheitsspezifischen Instrument, dem St. George's Respiratory Questionnaire
Zeitfenster: 24 oder 30 Monate
24 oder 30 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Ermittler

  • Hauptermittler: Asger Dirksen, MD PHD, University of Copenhagen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Dezember 2005

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. Dezember 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

21. August 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. August 2014

Zuletzt verifiziert

1. August 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 100533

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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