AAT欠損患者の肺気腫を治療するためのアルファ-1-アンチトリプシン（AAT）（EXACTLE）
2014年8月5日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
I.V.による多施設ランダム化試験先天性アルファ-1-アンチトリプシン欠乏症患者のマルチスライス CT スキャンによる肺気腫の増悪と進行の頻度を評価する Prolastin®。
この試験の目的は、プラセボまたはヒト α-1-アンチトリプシン (AAT; Prolastin®) の週 1 回の注入の 2 年間の期間中に肺密度を測定する CT スキャンによって気腫の進行を評価することの有用性を調査することでした。
患者の日記に記録された増悪データも収集されました。
すべての有効性データは、この臨床試験および他の臨床試験でプロラスチンの有効性を評価する際に使用できる可能性について分析されました。
調査の概要
詳細な説明
これは、可能性のある臨床エンドポイントに関する情報を収集することを目的とした、1 対 1 の無作為化プラセボ対照臨床探索的研究です。プラセボ対照臨床試験。 α-1-アンチトリプシン欠乏症の 80 人の患者で疾患の進行を調査し、ヒト α-1-アンチトリプシン (AAT; Prolastin®) またはプラセボを 2 年間毎週投与して、肺密度に対する治療の効果を分析し、悪化。 Prolastin® の週 1 回の注入による標的増強療法は、60 mg/kg 体重の用量になります (体重 1 kg あたり 51.72 ～ 71.43 mg の範囲)。
したがって、この研究ではいくつかの質問に焦点を当てています。
- CT 肺ヒストグラムの分析によって計算された 15 パーセンタイル ポイントは、AAT 欠損症の臨床試験の有用なエンドポイントですか?
- AAT欠損患者の増悪の定量化は、AAT欠損症の臨床試験の有用なエンドポイントですか?
- プロラスチン®を支持する治療法の間に有意差はありますか?
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -表現型プロテアーゼインヒビターZ（PiZ）または他のまれな遺伝子型（MS、MZ、またはSZではない）の重度の先天性AAT欠損症による肺気腫の患者およびAAT血清レベル<11ミクロン（μM）または<80 mg / dL（ステータスはフェノタイピングおよびジェノタイピングにより確認されています)
- 吸気容量 (VC - ERV) > 1.2 L および 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) < 気管支拡張薬後の予測値の 80%
- FEV1/VC < 気管支拡張薬投与後の予測値の 70% または一酸化炭素伝達係数 (KCO) < 気管支拡張薬投与後の予測値の 80%
- -過去2年間に少なくとも1回の増悪の病歴
- 書面によるインフォームドコンセント
除外基準:
- 気管支拡張薬投与後の FEV1 < 予測値の 25%
- -過去2年以内の血漿由来ヒトα1アンチトリプシン（AAT）による1か月以上の増強療法
- 肺移植の歴史
- 過去2年以内の肺手術
- 胸部手術の順番待ちリストに載っている
- 肝硬変の診断
- 重篤な合併症
- -過去1か月以内の活動性肺感染症/増悪
- -過去6か月間の積極的な喫煙またはコチニンに対する血漿陽性
- 体重 < 42 kg または > 92 kg
- 妊娠または授乳
- 十分な避妊をせずに出産の可能性のある女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ1
プロラスチン
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2年間、体重1kgあたり60mgの週1回の点滴
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：グループ 2
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2年間毎週点滴。
アルブミン (ヒト) 20% を 5% グルコースで最終濃度 2.0% に希釈します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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肺全体の年次CTスキャンによって測定される肺密度の15パーセンタイルの変化によって決定される肺気腫の進行率
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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コンピューター断層撮影法で測定された各来院時の肺密度の変化
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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患者日誌によって決定される増悪の頻度。
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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肺機能の低下は、1 秒間の強制呼気量の変化 (FEV1) と一酸化炭素の伝達係数 (KCO) の測定によって評価されます
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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増悪の期間と重症度
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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死亡
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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疾患固有の器具、セントジョージの呼吸アンケートによる生活の質
時間枠：24か月または30か月
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24か月または30か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Asger Dirksen, MD PHD、University of Copenhagen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Brand P, Schulte M, Wencker M, Herpich CH, Klein G, Hanna K, Meyer T. Lung deposition of inhaled alpha1-proteinase inhibitor in cystic fibrosis and alpha1-antitrypsin deficiency. Eur Respir J. 2009 Aug;34(2):354-60. doi: 10.1183/09031936.00118408. Epub 2009 Feb 27.
- Dirksen A, Piitulainen E, Parr DG, Deng C, Wencker M, Shaker SB, Stockley RA. Exploring the role of CT densitometry: a randomised study of augmentation therapy in alpha1-antitrypsin deficiency. Eur Respir J. 2009 Jun;33(6):1345-53. doi: 10.1183/09031936.00159408. Epub 2009 Feb 5.
- Soriano JB, Miravitlles M. Your racing horses will help you to quit: a lesson for COPD and alpha1-antitrypsin deficiency research. Eur Respir J. 2009 Jun;33(6):1244-6. doi: 10.1183/09031936.00026409. No abstract available.
- Vijayasaratha K, Stockley RA. Relationship between frequency, length, and treatment outcome of exacerbations to baseline lung function and lung density in alpha-1 antitrypsin-deficient COPD. Int J Chron Obstruct Pulmon Dis. 2012;7:789-96. doi: 10.2147/COPD.S31797. Epub 2012 Nov 27.
- Carter RI, Mumford RA, Treonze KM, Finke PE, Davies P, Si Q, Humes JL, Dirksen A, Piitulainen E, Ahmad A, Stockley RA. The fibrinogen cleavage product Aalpha-Val360, a specific marker of neutrophil elastase activity in vivo. Thorax. 2011 Aug;66(8):686-91. doi: 10.1136/thx.2010.154690. Epub 2011 May 26.
- Stockley RA, Parr DG, Piitulainen E, Stolk J, Stoel BC, Dirksen A. Therapeutic efficacy of alpha-1 antitrypsin augmentation therapy on the loss of lung tissue: an integrated analysis of 2 randomised clinical trials using computed tomography densitometry. Respir Res. 2010 Oct 5;11(1):136. doi: 10.1186/1465-9921-11-136.
- Parr DG, Dirksen A, Piitulainen E, Deng C, Wencker M, Stockley RA. Exploring the optimum approach to the use of CT densitometry in a randomised placebo-controlled study of augmentation therapy in alpha 1-antitrypsin deficiency. Respir Res. 2009 Aug 13;10(1):75. doi: 10.1186/1465-9921-10-75.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年12月1日
一次修了 (実際)
2007年1月1日
研究の完了 (実際)
2007年1月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年12月7日
最初の投稿 (見積もり)
2005年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年8月5日
最終確認日
2014年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 100533
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