Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa-1-antitrypsiini (AAT) emfyseeman hoitoon AAT-puutteellisilla potilailla (EXACTLE)

tiistai 5. elokuuta 2014 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC

Monikeskus, satunnaistettu kokeilu IV. Prolastin® emfyseeman pahenemistiheyden ja keuhkolaajentuman etenemisen arvioimiseen monileikkauksisilla TT-skannauksilla potilailla, joilla on synnynnäinen alfa-1-antitrypsiinin puutos.

Tämän kokeen tavoitteena oli tutkia emfyseeman etenemisen arvioinnin hyödyllisyyttä TT-skannauksilla, jotka mittaavat keuhkojen tiheyttä joko lumelääkettä tai ihmisen alfa-1-antitrypsiiniä (AAT; Prolastin®) annettujen viikoittaisten infuusioiden aikana kahden vuoden ajan. Myös potilaspäiväkirjoihin kirjatut pahenemistiedot kerättiin. Kaikki tehotiedot analysoitiin mahdollisen käytön arvioimiseksi Prolastinin tehon arvioinnissa tässä ja muissa kliinisissä tutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksitellen satunnaistettu, lumekontrolloitu, kliininen, tutkiva tutkimus, jonka tavoitteena on kerätä tietoa mahdollisista kliinisistä päätepisteistä eli emfyseeman etenemisestä keuhkojen tiheysmittauksilla TT-skannauksella ja pahenemistaajuudella, joita voitaisiin käyttää myöhemmässä tutkimuksessa. lumekontrolloitu kliininen tutkimus. Sairauden etenemistä tutkitaan 80 potilaalla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos ja joita hoidetaan ihmisen alfa-1-antitrypsiinillä (AAT; Prolastin®) tai lumelääke viikoittain kahden vuoden ajan analysoidakseen hoidon vaikutusta keuhkojen tiheyteen ja pahenemisvaiheet. Kohdennettu lisäyshoito viikoittaisilla Prolastin®-infuusioilla on 60 mg/kg:n annos (51,72-71,43 mg/kg).

Siksi tämä tutkimus keskittyy useisiin kysymyksiin:

  • Onko CT-keuhkojen histogrammien analysoinnilla laskettu 15. prosenttipiste hyödyllinen päätepiste AAT-puutoksen kliinisissä tutkimuksissa?
  • Onko AAT-puutospotilaiden pahenemisvaiheiden kvantifiointi hyödyllinen päätepiste AAT-puutospotilaiden kliinisissä tutkimuksissa?
  • Onko hoitojen välillä merkittäviä eroja Prolastin®:in hyväksi?

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ruotsi
      • Malmö, Ruotsi
        • Department of Pulmonary Medicine, Malmö University Hospital
  • Tanska
      • Hellerup, Tanska, 2900
        • Gentofte Hospital Department of Respiratory Medicine
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Birmingham, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, jolla on keuhkoemfyseema, joka johtuu vakavasta synnynnäisestä fenotyyppiproteaasi-inhibiittorin Z (PiZ) AAT-puutoksesta tai muista harvinaisista genotyypeistä (ei MS, MZ tai SZ) ja AAT- seerumitaso < 11 mikronia (µM) tai < 80 mg/dl (tila tarkentuu) varmistettu fenotyypityksen ja genotyypin avulla)
  • Sisäänhengityskapasiteetti (VC - ERV) > 1,2 l ja pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1) < 80 % ennustetusta arvosta keuhkoputkien laajentamisen jälkeen
  • FEV1/VC < 70 % ennustetusta arvosta keuhkoputkia laajentavan lääkkeen tai hiilimonoksidin siirtotekijän (KCO) jälkeen < 80 % ennustetusta arvosta keuhkoputkien laajentamisen jälkeen
  • Ainakin yksi pahenemisvaihe viimeisen 2 vuoden aikana
  • Kirjallinen tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • FEV1 < 25 % ennustetusta arvosta keuhkoputkien laajentamisen jälkeen
  • Augmentaatiohoito yli kuukauden ajan plasmaperäisellä ihmisen alfa 1-antitrypsiinillä (AAT) viimeisen 2 vuoden aikana
  • Keuhkonsiirron historia
  • Mikä tahansa keuhkoleikkaus viimeisen 2 vuoden aikana
  • Millä tahansa rintaleikkauksen jonotuslistalla
  • Maksakirroosin diagnoosi
  • Vaikea samanaikainen sairaus
  • Aktiivinen keuhkotulehdus/paheneminen viimeisen kuukauden aikana
  • Aktiivinen tupakointi viimeisen 6 kuukauden aikana tai plasman kotiniinipositiivinen
  • Paino < 42 kg tai > 92 kg
  • Raskaus tai imetys
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset ilman riittävää ehkäisyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ryhmä 1
Prolastiini
Lääke: Alfa1-proteinaasin estäjä (ihminen)
Viikoittainen infuusio 60 mg/kg 2 vuoden ajan
Muut nimet:
  • Prolastiini
  • TAL-05-00007
  • alfa-1-antitrypsiini (AAT)
  • BAY x 5747
  • BAY 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
PLACEBO_COMPARATOR: Ryhmä 2
Lääke: Albumiini (ihminen) 20%, Yhdysvaltain farmakopea (USP)
Viikoittainen infuusio 2 vuoden ajan. Albumiini (ihminen) 20 % laimennetaan 5 % glukoosilla lopulliseen pitoisuuteen 2,0 %.
Muut nimet:
  • BAY 34-9255
  • Plasbumin®-20
  • Plasbumin®-20 (vähän alumiinia)
  • TAL-05-00008
  • TAL-05-00024
  • NDC 13533-691-20
  • NDC 13533-691-71
  • Albumiini (ihminen) 20 %
  • NDC 3533-683-20
  • NDC 1533-683-71

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Emfyseeman etenemisnopeus määritettynä keuhkojen tiheyden 15. prosentin muutoksella mitattuna vuosittaisella koko keuhkojen TT-skannauksella
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keuhkojen tiheyden muutos jokaisella käynnillä tietokonetomografialla mitattuna
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta
Potilaspäiväkirjasta määritetty pahenemistaajuus.
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta
Keuhkojen toiminnan heikkenemistä arvioidaan mittaamalla muutos pakotetussa uloshengitystilavuudessa sekunnissa (FEV1) ja hiilimonoksidin siirtokertoimessa (KCO)
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta
Pahenemisvaiheiden kesto ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta
Elämänlaatu sairauskohtaisella välineellä, St. Georgen hengitystiekysely
Aikaikkuna: 24 tai 30 kuukautta
24 tai 30 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Therapeutics LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Asger Dirksen, MD PHD, University of Copenhagen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. tammikuuta 2007

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. tammikuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 12. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. joulukuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 9. joulukuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 21. elokuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. elokuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 100533

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Alfa 1-antitrypsiinin puutos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa