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Alpha-1-Antitrypsine (AAT) pour traiter l'emphysème chez les patients déficients en AAT (EXACTLE)

5 août 2014 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Essai randomisé multicentrique avec I.V. Prolastin® pour évaluer la fréquence des exacerbations et la progression de l'emphysème au moyen de tomodensitogrammes multicoupes chez les patients présentant un déficit congénital en alpha-1-antitrypsine.

Le but de cet essai était d'explorer l'utilité d'évaluer la progression de l'emphysème par des tomodensitogrammes mesurant la densité pulmonaire pendant une période de 2 ans de perfusions hebdomadaires de placebo ou d'alpha-1-antitrypsine humaine (AAT ; Prolastin®). Les données d'exacerbation consignées dans les journaux des patients ont également été recueillies. Toutes les données d'efficacité ont été analysées pour une utilisation potentielle dans l'évaluation de l'efficacité de Prolastin dans cet essai clinique et dans d'autres.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude clinique exploratoire randomisée, contrôlée par placebo, dans le but de collecter des informations sur les critères d'évaluation cliniques possibles, c'est-à-dire la progression de l'emphysème par des mesures de densité pulmonaire avec tomodensitométrie et la fréquence des exacerbations qui pourraient être utilisées pour une analyse ultérieure. essai clinique contrôlé par placebo. La progression de la maladie sera étudiée chez 80 patients présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine, qui seront traités avec de l'alpha-1-antitrypsine humaine (AAT ; Prolastin®) ou un placebo chaque semaine pendant deux ans afin d'analyser l'effet du traitement sur la densité pulmonaire et exacerbations. La thérapie d'augmentation ciblée avec des perfusions hebdomadaires de Prolastin® sera une dose de 60 mg/kg de poids corporel (fourchette de 51,72 à 71,43 mg par kg de poids corporel).

Par conséquent, cette étude se concentre sur plusieurs questions :

  • Le 15e centile calculé par analyse des histogrammes pulmonaires CT est-il un critère d'évaluation utile pour les essais cliniques sur le déficit en AAT ?
  • La quantification des exacerbations chez les patients déficients en AAT est-elle un critère d'évaluation utile pour les essais cliniques sur le déficit en AAT ?
  • Existe-t-il des différences significatives entre les traitements en faveur de Prolastin® ?

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

77

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Hellerup, Danemark, 2900
        • Gentofte Hospital Department of Respiratory Medicine
  • Royaume-Uni
    • England
      • Birmingham, England, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Suède
      • Malmö, Suède
        • Department of Pulmonary Medicine, Malmö University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patient souffrant d'emphysème pulmonaire dû à un déficit congénital sévère en AAT du phénotype inhibiteur de la protéase Z (PiZ) ou d'autres génotypes rares (hors MS, MZ ou SZ) et taux sérique d'AAT < 11 microns (µM) ou < 80 mg/dL (statut à confirmée par phénotypage et génotypage)
  • Capacité inspiratoire (VC - ERV) > 1,2 L et volume expiratoire maximal à une seconde (FEV1) < 80 % de la valeur prédite après bronchodilatateur
  • FEV1/CV < 70 % de la valeur prédite post-bronchodilatateur ou facteur de transfert du monoxyde de carbone (KCO) < 80 % de la valeur prédite post-bronchodilatateur
  • Antécédents d'au moins une exacerbation au cours des 2 dernières années
  • Consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • VEMS < 25 % de la valeur prédite post-bronchodilatateur
  • Traitement d'augmentation pendant plus d'un mois avec de l'alpha 1-antitrypsine humaine dérivée du plasma (AAT) au cours des 2 dernières années
  • Antécédents de greffe pulmonaire
  • Toute chirurgie pulmonaire au cours des 2 dernières années
  • Sur toute liste d'attente de chirurgie thoracique
  • Diagnostic de la cirrhose du foie
  • Maladie concomitante grave
  • Infection/exacerbations pulmonaires actives au cours du dernier mois
  • Tabagisme actif au cours des 6 derniers mois ou plasma positif à la cotinine
  • Poids corporel < 42 kg ou > 92 kg
  • Grossesse ou allaitement
  • Femmes en âge de procréer sans contraception adéquate

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe 1
Prolastine
Médicament: Inhibiteur de l'alpha1-protéinase (humain)
Perfusion hebdomadaire de 60 mg/kg de poids corporel pendant 2 ans
Autres noms:
  • Prolastine
  • TAL-05-00007
  • alpha-1 antitrypsine (AAT)
  • BAIE x 5747
  • BAIE 10-5233
  • NDC 13533-601-30
  • NDC 13533-601-35
PLACEBO_COMPARATOR: Groupe 2
Médicament: Albumine (humaine) 20 %, pharmacopée des États-Unis (USP)
Infusion hebdomadaire pendant 2 ans. L'albumine (humaine) à 20 % sera diluée avec du glucose à 5 % jusqu'à une concentration finale de 2,0 %.
Autres noms:
  • BAIE 34-9255
  • Plasbumine®-20
  • Plasbumin®-20 (faible teneur en aluminium)
  • TAL-05-00008
  • TAL-05-00024
  • NDC 13533-691-20
  • ND 13533-691-71
  • Albumine (humaine) 20%
  • CDN 3533-683-20
  • ND 1533-683-71

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le taux de progression de l'emphysème déterminé par le changement du 15e centile de la densité pulmonaire mesuré par un scanner annuel du poumon entier
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la densité pulmonaire à chaque visite, mesurée par tomodensitométrie
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois
La fréquence des exacerbations déterminée par le journal du patient.
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois
La détérioration de la fonction pulmonaire sera évaluée par la mesure de la variation du volume expiratoire forcé à une seconde (FEV1) et du facteur de transfert du monoxyde de carbone (KCO)
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois
Durée et gravité des exacerbations
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois
Mortalité
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois
Qualité de vie avec un instrument spécifique à une maladie, le questionnaire respiratoire St. George's
Délai: 24 ou 30 mois
24 ou 30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Asger Dirksen, MD PHD, University of Copenhagen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2003

Achèvement primaire (RÉEL)

1 janvier 2007

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 janvier 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2005

Première publication (ESTIMATION)

9 décembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

21 août 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2014

Dernière vérification

1 août 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 100533

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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