Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Альфа-1-антитрипсин (ААТ) для лечения эмфиземы у пациентов с дефицитом ААТ (EXACTLE)

5 августа 2014 г. обновлено: Grifols Therapeutics LLC

Многоцентровое рандомизированное исследование с И.В. Проластин® для оценки частоты обострений и прогрессирования эмфиземы легких с помощью многосрезовой компьютерной томографии у пациентов с врожденным дефицитом альфа-1-антитрипсина.

Цель этого исследования состояла в том, чтобы изучить полезность оценки прогрессирования эмфиземы с помощью компьютерной томографии, измеряющей плотность легких в течение 2-летнего периода еженедельных инфузий либо плацебо, либо человеческого альфа-1-антитрипсина (ААТ; Проластин®). Также были собраны данные об обострениях, записанные в дневниках пациентов. Все данные об эффективности были проанализированы для возможного использования при оценке эффективности проластина в этом и других клинических испытаниях.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это индивидуальное рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследовательское исследование с целью сбора информации о возможных клинических конечных точках, т. е. о прогрессировании эмфиземы путем измерения плотности легких с помощью компьютерной томографии и частоте обострений, которые можно использовать для последующего исследования. плацебо-контролируемое клиническое исследование. Прогрессирование заболевания будет исследовано у 80 пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина, которых будут лечить человеческим альфа-1-антитрипсином (ААТ; Проластин®) или плацебо еженедельно в течение двух лет, чтобы проанализировать влияние лечения на плотность легких и обострения. Целевая аугментационная терапия с еженедельными инфузиями Проластина® будет составлять 60 мг/кг массы тела (диапазон от 51,72 до 71,43 мг на кг массы тела).

Таким образом, данное исследование фокусируется на нескольких вопросах:

  • Является ли точка 15-го процентиля, рассчитанная путем анализа гистограмм КТ легких, полезной конечной точкой для клинических исследований дефицита ААТ?
  • Является ли количественная оценка обострений у пациентов с дефицитом ААТ полезной конечной точкой для клинических испытаний дефицита ААТ?
  • Есть ли существенные различия между видами лечения в пользу Prolastin®?

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

77

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Дания
      • Hellerup, Дания, 2900
        • Gentofte Hospital Department of Respiratory Medicine
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Birmingham, England, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
  • Швеция
      • Malmö, Швеция
        • Department of Pulmonary Medicine, Malmö University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент с эмфиземой легких из-за тяжелого врожденного дефицита ААТ фенотипа ингибитора протеазы Z (PiZ) или других редких генотипов (не MS, MZ или SZ) и уровня ААТ в сыворотке < 11 микрон (мкМ) или < 80 мг/дл (статус уточняется). подтверждено фенотипированием и генотипированием)
  • Емкость вдоха (VC - ERV)> 1,2 л и объем форсированного выдоха за одну секунду (FEV1) <80% от прогнозируемого значения после бронходилятатора
  • ОФВ1/ЖЕЛ < 70 % от прогнозируемого значения после бронходилататора или фактор переноса моноксида углерода (KCO) < 80 % от прогнозируемого значения после бронходилататора
  • В анамнезе как минимум одно обострение за последние 2 года.
  • Письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • ОФВ1 < 25% от прогнозируемого значения после бронходилататора
  • Аугментационная терапия в течение более одного месяца человеческим альфа-1-антитрипсином (ААТ) из плазмы крови в течение последних 2 лет.
  • История пересадки легких
  • Любая операция на легких в течение последних 2 лет
  • В любой лист ожидания торакальной хирургии
  • Диагностика цирроза печени
  • Тяжелое сопутствующее заболевание
  • Активная легочная инфекция/обострения в течение последнего месяца
  • Активное курение в течение последних 6 месяцев или положительный результат на котинин в плазме
  • Масса тела < 42 кг или > 92 кг
  • Беременность или лактация
  • Женщины детородного возраста без адекватной контрацепции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Группа 1
Проластин
Лекарство: Ингибитор альфа-1-протеиназы (человек)
Еженедельная инфузия 60 мг/кг массы тела в течение 2 лет.
Другие имена:
  • Проластин
  • ТАЛ-05-00007
  • альфа-1-антитрипсин (ААТ)
  • БЕЙ х 5747
  • ЗАЛИВ 10-5233
  • НДЦ 13533-601-30
  • НДЦ 13533-601-35
PLACEBO_COMPARATOR: Группа 2
Лекарство: Альбумин (человеческий) 20%, Фармакопея США (USP)
Еженедельная инфузия в течение 2 лет. Альбумин (человеческий) 20 % будет разбавлен 5 % глюкозой до конечной концентрации 2,0 %.
Другие имена:
  • ЗАЛИВ 34-9255
  • Плазбумин®-20
  • Plasbumin®-20 (с низким содержанием алюминия)
  • ТАЛ-05-00008
  • ТАЛ-05-00024
  • НДЦ 13533-691-20
  • НДЦ 13533-691-71
  • Альбумин (человеческий) 20%
  • НДЦ 3533-683-20
  • НДЦ 1533-683-71

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Скорость прогрессирования эмфиземы, определяемая изменением 15-го процентиля плотности легких, измеренной с помощью ежегодной компьютерной томографии всего легкого
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение плотности легких при каждом посещении, измеренное с помощью компьютерной томографии
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев
Частота обострений по данным дневника пациента.
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев
Ухудшение функции легких будет оцениваться путем измерения изменения объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) и коэффициента переноса угарного газа (КСО).
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев
Продолжительность и тяжесть обострений
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев
Смертность
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев
Качество жизни с помощью инструмента для определения конкретного заболевания, респираторного опросника Святого Георгия
Временное ограничение: 24 или 30 месяцев
24 или 30 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Grifols Therapeutics LLC

Следователи

  • Главный следователь: Asger Dirksen, MD PHD, University of Copenhagen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2003 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2007 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 января 2007 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 декабря 2005 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

9 декабря 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

21 августа 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 августа 2014 г.

Последняя проверка

1 августа 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 100533

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in France

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться