Verwendung von Wachstumshormonen bei Erwachsenen mit Prader-Willi-Syndrom
15. Dezember 2020 aktualisiert von: Children's Mercy Hospital Kansas City
Die Hauptforschungsfrage, die dieses Protokoll beantworten soll, ist, ob die Behandlung mit Wachstumshormon Auswirkungen auf die Körperzusammensetzung, die Lebensqualität und den Energiehaushalt bei PWS-Erwachsenen hat und ob es nach mindestens 12-monatiger Beendigung der Behandlung zu einem Wirkungsverlust kommt.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Hauptforschungsfrage, die dieses Protokoll beantworten soll, ist, ob die Behandlung mit Wachstumshormon Auswirkungen auf die Körperzusammensetzung, die Lebensqualität und den Energiehaushalt bei PWS-Erwachsenen hat und ob es nach mindestens 12-monatiger Beendigung der Behandlung zu einem Wirkungsverlust kommt. Die zu bewertenden spezifischen Ergebnisse sind wie folgt:
• Erhöhter IGF-1 als Funktion der Dosierung des menschlichen Wachstumshormons im Vergleich zum Ausgangswert.
- Verbesserung der Indikatoren oder Risikofaktoren für komorbide Erkrankungen [Diabetes (durch Messung des Insulin- und Glukosespiegels), Herz-Kreislauf-Erkrankungen (durch Messung von Lipiden und Fettsäuren) und Lungenfunktion] bei Teilnehmern.
- Verbesserung der Lebensqualität, wie durch Bewertungen auf etablierten Verhaltenschecklisten bei den Teilnehmern angezeigt.
- Veränderungen der Körperzusammensetzung (vermindertes Fett, erhöhte fettfreie Körpermasse und Knochendichte), ermittelt durch DEXA bei Teilnehmern.
- Erhöhter Energieverbrauch, ermittelt durch Kalorimetermessungen im gesamten Raum (8-Stunden-Energieverbrauch, RMR, TEF, mechanische Arbeit); Diätaufzeichnungen, Überwachung der körperlichen Aktivität und Kraftmessungen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
11
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 16 bis 60 Jahre alt
- Mann oder Frau mit diagnostiziertem Prader-Willi-Syndrom, bestätigt durch Gentests (z. B. mPCR)
- Niedriger IGF-1-Spiegel (z. B. ≤ 25 %) zu Studienbeginn
- Fähigkeit zur Einwilligung nach Aufklärung oder Verfügbarkeit eines geeigneten, gesetzlich bevollmächtigten Vertreters
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft
- Vorherige Behandlung mit Wachstumshormon
- Unkontrollierte endokrine Erkrankungen (d. h. Diabetes oder Schilddrüse)
- Schwere Skoliose in der Vorgeschichte
- Herzkrankheit
- Unkontrollierter Bluthochdruck oder Schlaganfall in der Vorgeschichte
- Krankhafte Fettleibigkeit (unter Verwendung von PWS-Wachstumsdiagrammen)
- Schwere Schlafapnoe oder bekannte Atembeschwerden/-obstruktion (laut Anamnese oder diagnostischen Testergebnissen).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Diagnose
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Primäre Kohorte
Nutropin AQ
|
0,0125 mg/kg/Tag
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Körperzusammensetzung
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
|
Anthropometrische Maße und Körperzusammensetzung
|
12 und 24 Monate
|
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Blutchemie
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
|
Insulinähnlicher Wachstumsfaktor I – IGF-1
|
12 und 24 Monate
|
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Physische Aktivität
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
|
Dauer der täglichen körperlichen Aktivität
|
12 und 24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Merlin G Butler, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. April 2005
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
6. März 2007
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
7. März 2007
Zuerst gepostet (Schätzen)
8. März 2007
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
8. Januar 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. Dezember 2020
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankung
- Angeborene Anomalien
- Überernährung
- Ernährungsstörungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Beschränkter Intellekt
- Anomalien, mehrere
- Chromosomenstörungen
- Fettleibigkeit
- Syndrom
- Prader-Willi-Syndrom
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Hormone, Hormonersatzstoffe und Hormonantagonisten
- Hormone
Andere Studien-ID-Nummern
- 303-C02R
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