Brug af væksthormon hos voksne med Prader-Willi syndrom
15. december 2020 opdateret af: Children's Mercy Hospital Kansas City
Det vigtigste forskningsspørgsmål, som denne protokol har til formål at besvare, er, om behandling med væksthormon vil påvirke kropssammensætning, livskvalitet og energibalance hos voksne med PWS, og om der er tab af virkning efter ophør af behandling i mindst 12 måneder.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Det vigtigste forskningsspørgsmål, som denne protokol har til formål at besvare, er, om behandling med væksthormon vil påvirke kropssammensætning, livskvalitet og energibalance hos voksne med PWS, og om der er tab af virkning efter ophør af behandling i mindst 12 måneder. Specifikke resultater, der skal evalueres, er som følger:
• Øget IGF-1 som funktion af human væksthormondosering sammenlignet med baseline.
- Forbedring af indikatorer eller risikofaktorer for co-morbide sygdomme [diabetes (ved at måle insulin- og glukoseniveauer), hjerte-kar-sygdomme (ved at måle lipider og fedtsyrer) og lungefunktion] hos deltagere.
- Forbedring af livskvalitetsmål som angivet ved vurderinger på etablerede adfærdstjeklister hos deltagere.
- Ændringer i kropssammensætning (nedsat fedt, øget mager kropsmasse og knogletæthed) som bestemt af DEXA hos deltagere.
- Øget energiforbrug som bestemt af kaloriemetermål i hele rummet (8 timers energiforbrug, RMR, TEF, mekanisk arbejde); kostoptegnelser, fysisk aktivitetsmonitorer og styrkemål.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 16 til 60 år
- Mand eller kvinde med diagnosticeret Prader-Willi syndrom bekræftet ved genetisk testning (f.eks. mPCR)
- Lavt IGF-1-niveau (f.eks. ≤25%) ved baseline
- Evne til at give informeret samtykke eller tilgængelighed af en passende juridisk autoriseret repræsentant
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet
- Tidligere behandling med væksthormon
- Ukontrolleret endokrin sygdom, (dvs. diabetes eller skjoldbruskkirtel)
- Anamnese med svær skoliose
- Hjerte sygdom
- Ukontrolleret højt blodtryk eller anamnese med slagtilfælde
- Sygelig fedme (ved hjælp af PWS-vækstdiagrammer)
- Alvorlig søvnapnø eller kendte vejrtrækningsbesvær/obstruktion (ifølge historie eller diagnostiske testresultater
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Primær kohorte
Nutropin AQ
|
0,0125 mg/kg/dag
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kropssammensætning
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
Antropometriske mål og kropssammensætning
|
12 og 24 måneder
|
|
Blodkemi
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
Insulinlignende vækstfaktor I-IGF-1
|
12 og 24 måneder
|
|
Fysisk aktivitet
Tidsramme: 12 og 24 måneder
|
Varighed af daglig fysisk aktivitet
|
12 og 24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Merlin G Butler, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2005
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. januar 2012
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. marts 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. marts 2007
Først opslået (Skøn)
8. marts 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. januar 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. december 2020
Sidst verificeret
1. december 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Overernæring
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Intellektuel handicap
- Abnormiteter, multiple
- Kromosomlidelser
- Fedme
- Syndrom
- Prader-Willi syndrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Hormoner
Andre undersøgelses-id-numre
- 303-C02R
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .