Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie hormonu wzrostu u dorosłych z zespołem Pradera-Williego

15 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Children's Mercy Hospital Kansas City
Głównym pytaniem badawczym, na które ten protokół ma odpowiedzieć, jest to, czy leczenie hormonem wzrostu wpłynie na skład ciała, jakość życia i równowagę energetyczną u dorosłych z PWS oraz czy nastąpi utrata efektów po zaprzestaniu leczenia przez co najmniej 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym pytaniem badawczym, na które ten protokół ma odpowiedzieć, jest to, czy leczenie hormonem wzrostu wpłynie na skład ciała, jakość życia i równowagę energetyczną u dorosłych z PWS oraz czy nastąpi utrata efektów po zaprzestaniu leczenia przez co najmniej 12 miesięcy. Konkretne wyniki do oceny są następujące:

• Zwiększony poziom IGF-1 jako funkcja dawki ludzkiego hormonu wzrostu w porównaniu z wartością wyjściową.

  1. Poprawa wskaźników lub czynników ryzyka chorób współistniejących [cukrzycy (poprzez pomiar poziomu insuliny i glukozy), chorób sercowo-naczyniowych (poprzez pomiar lipidów i kwasów tłuszczowych) oraz czynności płuc] u uczestników.
  2. Poprawa miar jakości życia, na co wskazują oceny na ustalonych listach kontrolnych zachowań u uczestników.
  3. Zmiany w składzie ciała (zmniejszona ilość tkanki tłuszczowej, zwiększona beztłuszczowa masa ciała i gęstość kości) określone przez DEXA u uczestników.
  4. Zwiększony wydatek energetyczny określony pomiarami kalorymetrycznymi całego pomieszczenia (8-godzinny wydatek energetyczny, RMR, TEF, praca mechaniczna); zapisy diety, monitory aktywności fizycznej i mierniki siły.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • od 16 do 60 lat
  • Mężczyzna lub kobieta ze zdiagnozowanym zespołem Pradera-Williego potwierdzonym badaniami genetycznymi (np. mPCR)
  • Niski poziom IGF-1 (np. ≤25%) na początku badania
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody lub dostępność odpowiedniego prawnie upoważnionego przedstawiciela

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża
  • Wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu
  • Niekontrolowana choroba endokrynologiczna (tj. cukrzyca lub tarczyca)
  • Historia ciężkiej skoliozy
  • Choroba serca
  • Niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi lub przebyty udar
  • Chorobliwa otyłość (przy użyciu wykresów wzrostu PWS)
  • Ciężki bezdech senny lub znane trudności w oddychaniu / niedrożność (zgodnie z historią lub wynikami badań diagnostycznych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta podstawowa
Nutropina AQ
Lek: Nutropina AQ
0,0125 mg/kg/dzień
Inne nazwy:
  • Hormon wzrostu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Składu ciała
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Pomiary antropometryczne i skład ciała
12 i 24 miesiące
Chemia krwi
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Insulinopodobny czynnik wzrostu I- IGF-1
12 i 24 miesiące
Aktywność fizyczna
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Czas trwania codziennej aktywności fizycznej
12 i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Śledczy

  • Główny śledczy: Merlin G Butler, MD, Children's Mercy Hospital Kansas City

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 marca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 303-C02R

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj