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Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome

29. Dezember 2015 aktualisiert von: Kyoo-Hyung Lee, Asan Medical Center

HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY

RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).

PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Verfahren: nonmyeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Detaillierte Beschreibung

OBJECTIVES:

To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.

OUTLINE:

Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.

After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Phase

Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Korea, Republik von
- - Seoul, Korea, Republik von, 138-736
    - Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

DISEASE CHARACTERISTICS:

Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:
- Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:
  - Not responsive to immunosuppressive therapy
  - With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation
- Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:
  - Refractory anemia
  - Refractory anemia with ringed sideroblasts
  - Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia
- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:
  - With thrombotic episodes
  - With severe cytopenia
No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries
- Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
- Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors

PATIENT CHARACTERISTICS:

Karnofsky performance status 70-100%
Bilirubin < 2.0 mg/dL
AST < 3 times upper limit of normal
Creatinine < 2.0 mg/dL
Ejection fraction > 40% by MUGA scan

PRIOR CONCURRENT THERAPY:

See Disease Characteristics

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Hauptzweck: Behandlung
Zuteilung: N / A
Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Donor cell engraftment Zeitfenster: 10-35 days after transplantation	neutrophil count over 500/ul	10-35 days after transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria Zeitfenster: 0-60 months after transplantation	various toxicities of treatment	0-60 months after transplantation
Acute and chronic GVHD Zeitfenster: 15-100 days; 100 days to 4 years	ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation	15-100 days; 100 days to 4 years
overall survival Zeitfenster: 0-60 months	patients surviving after transplantaion	0-60 months
event-free survival Zeitfenster: 0-60 months after transplatation	patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis	0-60 months after transplatation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Asan Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat