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Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome

29 de diciembre de 2015 actualizado por: Kyoo-Hyung Lee, Asan Medical Center

HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY

RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).

PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJECTIVES:

  • To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.

OUTLINE:

  • Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
  • HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
  • Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.

After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 138-736
        • Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

DISEASE CHARACTERISTICS:

  • Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:

    • Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:

      • Not responsive to immunosuppressive therapy
      • With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation

    • Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:

      • Refractory anemia
      • Refractory anemia with ringed sideroblasts
      • Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia

    • Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:

      • With thrombotic episodes
      • With severe cytopenia

  • No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries

    • Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
    • Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors

PATIENT CHARACTERISTICS:

  • Karnofsky performance status 70-100%
  • Bilirubin < 2.0 mg/dL
  • AST < 3 times upper limit of normal
  • Creatinine < 2.0 mg/dL
  • Ejection fraction > 40% by MUGA scan

PRIOR CONCURRENT THERAPY:

  • See Disease Characteristics

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Donor cell engraftment
Periodo de tiempo: 10-35 days after transplantation
neutrophil count over 500/ul
10-35 days after transplantation

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria
Periodo de tiempo: 0-60 months after transplantation
various toxicities of treatment
0-60 months after transplantation
Acute and chronic GVHD
Periodo de tiempo: 15-100 days; 100 days to 4 years
ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation
15-100 days; 100 days to 4 years
overall survival
Periodo de tiempo: 0-60 months
patients surviving after transplantaion
0-60 months
event-free survival
Periodo de tiempo: 0-60 months after transplatation
patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis
0-60 months after transplatation

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Asan Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de agosto de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de agosto de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

31 de diciembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CDR0000600351
  • AMC-UUCM-2008-0038

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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