Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome
29 décembre 2015 mis à jour par: Kyoo-Hyung Lee, Asan Medical Center
HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY
RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).
PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
OBJECTIVES:
- To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.
OUTLINE:
- Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
- HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
- Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.
After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
15
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
Seoul, Corée, République de, 138-736
- Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
DISEASE CHARACTERISTICS:
Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:
Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:
- Not responsive to immunosuppressive therapy
- With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation
Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:
- Refractory anemia
- Refractory anemia with ringed sideroblasts
- Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:
- With thrombotic episodes
- With severe cytopenia
No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries
- Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
- Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors
PATIENT CHARACTERISTICS:
- Karnofsky performance status 70-100%
- Bilirubin < 2.0 mg/dL
- AST < 3 times upper limit of normal
- Creatinine < 2.0 mg/dL
- Ejection fraction > 40% by MUGA scan
PRIOR CONCURRENT THERAPY:
- See Disease Characteristics
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Donor cell engraftment
Délai: 10-35 days after transplantation
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neutrophil count over 500/ul
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10-35 days after transplantation
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria
Délai: 0-60 months after transplantation
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various toxicities of treatment
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0-60 months after transplantation
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Acute and chronic GVHD
Délai: 15-100 days; 100 days to 4 years
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ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation
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15-100 days; 100 days to 4 years
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overall survival
Délai: 0-60 months
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patients surviving after transplantaion
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0-60 months
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event-free survival
Délai: 0-60 months after transplatation
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patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis
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0-60 months after transplatation
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2013
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 août 2008
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 août 2008
Première publication (Estimation)
11 août 2008
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
31 décembre 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 décembre 2015
Dernière vérification
1 décembre 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- anémie réfractaire
- anémie réfractaire avec sidéroblastes en couronne
- syndromes myélodysplasiques de novo
- syndromes myélodysplasiques précédemment traités
- syndromes myélodysplasiques secondaires
- syndromes myélodysplasiques de l'enfant
- anémie aplastique
- cytopénie réfractaire avec dysplasie multilignée
- hémoglobinurie paroxystique nocturne
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Maladies urologiques
- Manifestations urologiques
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles urinaires
- Anémie
- Conditions précancéreuses
- Protéinurie
- Anémie, hémolytique
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Pancytopénie
- Hémoglobinurie
- Hémoglobinurie paroxystique
Autres numéros d'identification d'étude
- CDR0000600351
- AMC-UUCM-2008-0038
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