- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00731328
Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome
HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY
RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).
PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
OBJECTIVES:
- To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.
OUTLINE:
- Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
- HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
- Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.
After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 138-736
- Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
DISEASE CHARACTERISTICS:
Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:
Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:
- Not responsive to immunosuppressive therapy
- With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation
Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:
- Refractory anemia
- Refractory anemia with ringed sideroblasts
- Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:
- With thrombotic episodes
- With severe cytopenia
No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries
- Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
- Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors
PATIENT CHARACTERISTICS:
- Karnofsky performance status 70-100%
- Bilirubin < 2.0 mg/dL
- AST < 3 times upper limit of normal
- Creatinine < 2.0 mg/dL
- Ejection fraction > 40% by MUGA scan
PRIOR CONCURRENT THERAPY:
- See Disease Characteristics
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Donor cell engraftment
Ramy czasowe: 10-35 days after transplantation
|
neutrophil count over 500/ul
|
10-35 days after transplantation
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria
Ramy czasowe: 0-60 months after transplantation
|
various toxicities of treatment
|
0-60 months after transplantation
|
Acute and chronic GVHD
Ramy czasowe: 15-100 days; 100 days to 4 years
|
ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation
|
15-100 days; 100 days to 4 years
|
overall survival
Ramy czasowe: 0-60 months
|
patients surviving after transplantaion
|
0-60 months
|
event-free survival
Ramy czasowe: 0-60 months after transplatation
|
patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis
|
0-60 months after transplatation
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- niedokrwistość oporna na leczenie
- niedokrwistość oporna na leczenie z syderoblastami pierścieniowatymi
- zespoły mielodysplastyczne de novo
- wcześniej leczonych zespołów mielodysplastycznych
- wtórne zespoły mielodysplastyczne
- dziecięce zespoły mielodysplastyczne
- anemia aplastyczna
- cytopenia oporna na leczenie z dysplazją wieloliniową
- napadowa nocna hemoglobinuria
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Choroby Urologiczne
- Manifestacje urologiczne
- Choroba
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia oddawania moczu
- Niedokrwistość
- Stany przedrakowe
- Białkomocz
- Anemia, hemoliza
- Zespół
- Zespoły mielodysplastyczne
- Stan przedbiałaczkowy
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Pancytopenia
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, napadowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- CDR0000600351
- AMC-UUCM-2008-0038
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .