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Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome

29 de dezembro de 2015 atualizado por: Kyoo-Hyung Lee, Asan Medical Center

HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY

RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).

PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Procedimento: nonmyeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation

Descrição detalhada

OBJECTIVES:

To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.

OUTLINE:

Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.

After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

Estágio

Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Republica da Coréia
- - Seoul, Republica da Coréia, 138-736
    - Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

DISEASE CHARACTERISTICS:

Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:
- Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:
  - Not responsive to immunosuppressive therapy
  - With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation
- Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:
  - Refractory anemia
  - Refractory anemia with ringed sideroblasts
  - Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia
- Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:
  - With thrombotic episodes
  - With severe cytopenia
No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries
- Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
- Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors

PATIENT CHARACTERISTICS:

Karnofsky performance status 70-100%
Bilirubin < 2.0 mg/dL
AST < 3 times upper limit of normal
Creatinine < 2.0 mg/dL
Ejection fraction > 40% by MUGA scan

PRIOR CONCURRENT THERAPY:

See Disease Characteristics

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: N / D
Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Donor cell engraftment Prazo: 10-35 days after transplantation	neutrophil count over 500/ul	10-35 days after transplantation

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria Prazo: 0-60 months after transplantation	various toxicities of treatment	0-60 months after transplantation
Acute and chronic GVHD Prazo: 15-100 days; 100 days to 4 years	ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation	15-100 days; 100 days to 4 years
overall survival Prazo: 0-60 months	patients surviving after transplantaion	0-60 months
event-free survival Prazo: 0-60 months after transplatation	patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis	0-60 months after transplatation

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Asan Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de agosto de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ