- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00731328
Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome
HLA-HAPLOIDENTICAL FAMILIAL DONOR HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION AFTER REDUCED INTENSITY CONDITIONING OF BUSULFAN, FLUDARABINE, AND ANTI-THYMOCYTE GLOBULIN FOR PATIENTS WITH BONE MARROW FAILURE SYNDROME - A PHASE 2 STUDY
RATIONALE: Giving low doses of chemotherapy and antithymocyte globulin before a donor stem cell transplant helps stop the growth of abnormal cells. It may also stop the patient's immune system from rejecting the donor's stem cells. The donated stem cells may replace the patient's immune cells and help destroy any remaining abnormal cells (graft-versus-tumor effect).
PURPOSE: This phase II trial is studying how well a donor stem cell transplant works after busulfan, fludarabine, methylprednisolone, and antithymocyte globulin in treating patients with bone marrow failure syndrome.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
OBJECTIVES:
- To evaluate the efficacy of HLA-haploidentical familial donor hematopoietic stem cell transplantation after reduced-intensity conditioning regimen comprising busulfan, fludarabine phosphate, and anti-thymocyte globulin in patients with bone marrow failure syndromes.
OUTLINE:
- Reduced-intensity conditioning regimen: Patients receive busulfan IV daily on days -7 and -6, fludarabine phosphate IV over 30 minutes on days -7 to -2, anti-thymocyte globulin (ATG) IV over 4 hours on days -4 to -1, and methylprednisolone IV over 30 minutes starting 30 minutes before ATG on days -4 to -1.
- HLA-haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation: Patients receive donor hematopoietic stem cells via Hickman catheter over 1 hour on days 0 or 1.
- Graft-versus-host-disease prophylaxis (GVHD): Patients receive cyclosporine IV over 2-4 hours every 12 hours starting on day -1 (cyclosporine can be given orally once oral medication can be tolerated) and methotrexate IV on days 2, 4 , 7, and 12. In the absence of GVHD, cyclosporine is tapered starting between days 30 to 60.
After completion of study treatment, patients are followed periodically for 1 year.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
- Asan Medical Center - University of Ulsan College of Medicine
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
DISEASE CHARACTERISTICS:
Diagnosis of any of the following bone marrow failure syndromes:
Severe aplastic anemia, meeting 1 of the following criteria:
- Not responsive to immunosuppressive therapy
- With recurrent cytopenia after immunosuppressive therapy or allogeneic hematopoietic cell transplantation
Low-risk myelodysplastic syndrome, including any of the following:
- Refractory anemia
- Refractory anemia with ringed sideroblasts
- Refractory cytopenia with multi-lineage dysplasia
Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, meeting 1 of the following criteria:
- With thrombotic episodes
- With severe cytopenia
No willing, suitable HLA-compatible donor in family or in donor registries
- Related donor with HLA-haploidentical mismatch at three or less of 6 loci
- Patients with very severe neutropenia (< 200/μL) or febrile episodes, who feel urgent need for allogeneic hematopoietic cell transplantation, are eligible without a search for HLA-matched unrelated donors
PATIENT CHARACTERISTICS:
- Karnofsky performance status 70-100%
- Bilirubin < 2.0 mg/dL
- AST < 3 times upper limit of normal
- Creatinine < 2.0 mg/dL
- Ejection fraction > 40% by MUGA scan
PRIOR CONCURRENT THERAPY:
- See Disease Characteristics
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Donor cell engraftment
Lasso di tempo: 10-35 days after transplantation
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neutrophil count over 500/ul
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10-35 days after transplantation
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Regimen-related toxicities as assessed by NCI's Common Toxicity Criteria
Lasso di tempo: 0-60 months after transplantation
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various toxicities of treatment
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0-60 months after transplantation
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Acute and chronic GVHD
Lasso di tempo: 15-100 days; 100 days to 4 years
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ocurrence of acute or chronic GVHD after transplantation
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15-100 days; 100 days to 4 years
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overall survival
Lasso di tempo: 0-60 months
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patients surviving after transplantaion
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0-60 months
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event-free survival
Lasso di tempo: 0-60 months after transplatation
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patients undergoing transplantation and maintaining donor hematopoiesis
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0-60 months after transplatation
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- anemia refrattaria
- anemia refrattaria con sideroblasti ad anello
- sindromi mielodisplastiche de novo
- sindromi mielodisplastiche precedentemente trattate
- sindromi mielodisplastiche secondarie
- sindromi mielodisplastiche infantili
- anemia aplastica
- citopenia refrattaria con displasia multilineare
- emoglobinuria parossistica notturna
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Malattie urologiche
- Manifestazioni urologiche
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi della minzione
- Anemia
- Condizioni precancerose
- Proteinuria
- Anemia, emolitico
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Pancitopenia
- Emoglobinuria
- Emoglobinuria, parossistica
Altri numeri di identificazione dello studio
- CDR0000600351
- AMC-UUCM-2008-0038
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