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Oxidative Kapazität und Belastungstoleranz bei ambulanter SMA

7. März 2022 aktualisiert von: Jacqueline Montes, Columbia University

Bewertung der oxidativen Kapazität und Belastungstoleranz bei ambulanten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

Dieser Vorschlag konzentriert sich auf (1) die Schätzung der oxidativen Kapazität bestimmter Muskelgruppen während des Trainings mithilfe von Nahinfrarotspektroskopie und (2) die Beschreibung der Körperzusammensetzung, um die Trainingskapazität und die mitochondriale Funktion bei Patienten mit ambulanter spinaler Muskelatrophie (SMA) und Krankheitskontrollen besser zu verstehen. Es handelt sich um eine 6-monatige Beobachtungsstudie mit 14 ambulanten SMA-Patienten, 14 ambulanten Patienten mit mitochondrialer Myopathie und 14 gesunden Kontrollpersonen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine fortschreitende, rezessiv vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die durch Schwäche und Muskelatrophie aufgrund des Verlusts von Motoneuronen des Rückenmarks gekennzeichnet ist. Die Ergebnisse dieser Studie würden unter Verwendung nicht-invasiver Methoden vorläufige Daten zur oxidativen Kapazität bei ambulanten SMA-Patienten und Krankheitskontrollen liefern, um das Design von Übungsinterventionsstudien zu unterstützen. Darüber hinaus würden diese Informationen frühere Labor- und präklinische Befunde der mitochondrialen Depletion bei SMA mit dem klinischen Zustand verknüpfen und wichtige Informationen für zukünftige Studien liefern, die darauf abzielen, die oxidative Kapazität und Fitness bei SMA-Patienten zu verbessern.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienstichprobe umfasst 14 ambulante SMA-Patienten, 14 ambulante Patienten mit mitochondrialer Myopathie und 14 gesunde Kontrollpersonen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine der folgenden Kategorien:

    • Genetische Bestätigung von SMA mit Labordokumentation der homozygoten Deletion von SMN1 Exon 7;
    • Genetische Bestätigung einer mitochondrialen Myopathie oder Nachweis einer Muskelbiopsie zur Bestätigung der Diagnose; oder
    • Gesunde Menschen.
  2. Kann mindestens 25 Meter selbstständig gehen und auf einem stationären Fahrradergometer treten.

Ausschlusskriterien:

  1. Unfähig, 25 Meter selbstständig zu gehen.
  2. Verwendung von Prüfmedikamenten zur Behandlung von SMA innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt.
  3. Das Vorhandensein von Kontraindikationen für die Ausübung gemäß den ACSM-Kriterien.

Patienten mit und ohne Spinraza-Behandlung sind teilnahmeberechtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
spinale Muskelatrophie
gehfähige Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 8 und 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung mit Labordokumentation der homozygoten Deletion von SMN1 Exon 7
mitochondriale Myopathie
gehfähige Kinder und Erwachsene im Alter zwischen 8 und 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einschreibung mit genetischer Bestätigung oder Nachweis durch Muskelbiopsie, der die Diagnose bestätigt
Kontrolle
Die gesunde Kontrollgruppe wird in Alter und Geschlecht so gut wie möglich auf die SMA- und mitochondriale Myopathie-Gruppe abgestimmt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des vom NIRS abgeleiteten Index der Muskelsauerstoffextraktion
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Die Nahinfrarotspektroskopie (NIRS) ist eine einfache, nicht-invasive Methode, um den Sauerstoff in Muskeln und anderen Geweben in vivo zu messen.
Basis, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (V02 max)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Die Teilnehmer werden einem Belastungstest unterzogen, der von einem klinischen Trainingsphysiologen unter Verwendung eines elektronisch gebremsten Liegeergometers durchgeführt wird, um die maximale Sauerstoffaufnahme (VO2 max) zu bestimmen.
Basis, 6 Monate
Änderung der zurückgelegten Distanz während des Sechs-Minuten-Gehtests (6MWT)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
6MWT ist eine objektive Bewertung der funktionellen Trainingskapazität und misst die maximale Distanz, die eine Person in sechs Minuten über eine 25-Meter-Linie zurücklegen kann.
Basis, 6 Monate
Veränderung der mageren Körpermasse, bewertet mit Dual Energy X-ray Absorptiometry (DEXA)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Dual-Energy X-ray Absorptiometry (DEXA) ist eine Methode zur Schätzung der Knochenmasse und der mageren Körpermasse durch Vergleich der Absorption zweier unterschiedlicher Energieniveaustrahlen bei 46,8 keV und 80 keV, die bei der Differenzierung von Weichgewebe und Knochen wirksam sind. Ein Standard-DEXA-Scan wird in Rückenlage durchgeführt.
Basis, 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Muscular Dystrophy Association

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. November 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. September 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAQ9447
  • 1K01HD084690-01A1 (NIH)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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