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Capacidad oxidativa y tolerancia al ejercicio en AME ambulatoria

7 de marzo de 2022 actualizado por: Jacqueline Montes, Columbia University

Evaluación de la Capacidad Oxidativa y Tolerancia al Ejercicio en Pacientes Ambulatorios con Atrofia Muscular Espinal (AME)

Esta propuesta se centrará en (1) estimar la capacidad oxidativa de grupos musculares específicos durante el ejercicio utilizando espectroscopia de infrarrojo cercano y (2) describir la composición corporal para comprender mejor la capacidad de ejercicio y la función mitocondrial en pacientes ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) y controles de enfermedades. Es un estudio observacional de 6 meses que incluye a 14 pacientes ambulatorios con AME, 14 pacientes ambulatorios con miopatía mitocondrial y 14 controles sanos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad neuromuscular hereditaria recesiva progresiva que se caracteriza por debilidad y atrofia muscular debido a la pérdida de las neuronas motoras de la médula espinal. Los resultados de este estudio proporcionarían datos preliminares, utilizando métodos no invasivos, sobre la capacidad oxidativa en pacientes ambulatorios con AME y controles de enfermedades para ayudar en el diseño de estudios de intervención con ejercicios. Además, esta información vincularía los hallazgos preclínicos y de laboratorio previos del agotamiento mitocondrial en la AME con la condición clínica y proporcionaría información importante para futuros estudios diseñados para mejorar la capacidad oxidativa y el estado físico en pacientes con AME.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

42

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 55 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La muestra del estudio incluirá 14 pacientes ambulatorios con AME, 14 pacientes ambulatorios con miopatía mitocondrial y 14 controles sanos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Una de las siguientes categorías:

    • Confirmación genética de SMA con documentación de laboratorio de deleción homocigótica del exón 7 de SMN1;
    • Confirmación genética de miopatía mitocondrial o evidencia de biopsia muscular que confirme el diagnóstico; o
    • Individuos sanos.
  2. Capaz de caminar de forma independiente al menos 25 metros y capaz de pisar un cicloergómetro estacionario.

Criterio de exclusión:

  1. Incapaz de caminar 25 metros de forma independiente.
  2. Uso de medicamentos en investigación destinados al tratamiento de la AME dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
  3. La presencia de alguna contraindicación para el ejercicio según los criterios del ACSM.

Los pacientes con y sin tratamiento con Spinraza son elegibles.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
atrofia muscular en la columna
niños y adultos ambulatorios con edades entre 8 y 55 años en el momento de la inscripción con documentación de laboratorio de deleción homocigótica del exón 7 de SMN1
miopatía mitocondrial
niños y adultos ambulatorios con edades entre 8 y 55 años al momento de la inscripción con confirmación genética o evidencia de biopsia muscular que confirme el diagnóstico
control
El grupo de control sano tendrá la misma edad y género que los grupos de AME y miopatía mitocondrial lo mejor posible.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el índice derivado de NIRS de extracción de oxígeno muscular
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
La espectroscopia de infrarrojo cercano (NIRS) es un método simple y no invasivo para medir el oxígeno en los músculos y otros tejidos in vivo.
línea de base, 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el consumo máximo de oxígeno (V02 máx.)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
Los participantes se someterán a una prueba de esfuerzo con ejercicio realizada por un fisiólogo clínico del ejercicio utilizando un cicloergómetro reclinado con freno electrónico para determinar el consumo máximo de oxígeno (VO2 máx).
línea de base, 6 meses
Cambio en la distancia recorrida durante la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
6MWT es una evaluación objetiva de la capacidad de ejercicio funcional, mide la distancia máxima que una persona puede caminar en seis minutos en un recorrido lineal de 25 metros.
línea de base, 6 meses
Cambio en la masa corporal magra evaluado con absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
La absorciometría de rayos X de energía dual (DEXA) es un método para estimar la masa ósea y corporal magra mediante la comparación de la absorción de dos haces de niveles de energía distintos a 46,8 keV y 80 keV, que son efectivos para diferenciar tejido blando y hueso. Se realizará una exploración DEXA estándar en posición supina.
línea de base, 6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Muscular Dystrophy Association

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de enero de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

12 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAQ9447
  • 1K01HD084690-01A1 (NIH)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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