Akute Ernährungsketose bei VLCAD-Mangel
8. Mai 2018 aktualisiert von: dr. J.A.L. Jeneson, University Medical Center Groningen
Akute Ernährungsketose bei VLCAD-Mangel: Testen der metabolischen Basis für den therapeutischen Einsatz
Es sollte getestet werden, ob ein Getränk auf Ketonesterbasis die mitochondriale Muskelfunktion in vivo bei Patienten mit VLCADD steigern kann, um eine rationale Grundlage für die therapeutische Anwendung bei dieser Erkrankung zu schaffen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Belastungs-Rhabdomyolyse ist ein häufiges Symptom bei Patienten mit Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCADD). Die wahrscheinlichste Ursache ist eine mangelnde Muskel-ATP-Homöostase aufgrund einer gestörten Fettsäureoxidation. Daher könnte die Ergänzung mit einem alternativen Energiesubstrat zur Steigerung der ATP-Homöostase, wie z. B. einem exogenen Ketonester (KE)-Getränk, eine therapeutische Option sein. Frühere Ergebnisse deuten darauf hin, dass KE vorzugsweise im Zyklus der trizyklischen Säuren (TCA) oxidiert wird und die körperliche Ausdauer bei Sportlern verbessert. Unser Hauptziel ist es zu testen, ob KE die muskuläre ATP-Homöostase bei VLCADD-Patienten fördert, um eine rationale Grundlage für die therapeutische Anwendung zu schaffen.
VLCADD-Patienten werden in eine randomisierte, verblindete, placebokontrollierte 2-Wege-Crossover-Studie aufgenommen. Vor jedem Test erhalten die Patienten ein KE-Getränk oder ein isokalorisches Kohlenhydratäquivalent und absolvierten einen 35-minütigen Fahrradtest auf einem aufrechten Fahrrad, gefolgt von 10 Minuten Radfahren in Rückenlage in einem MR-Scanner. Das Protokoll wird nach mindestens einer Woche mit dem anderen Getränk wiederholt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
5
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Groningen, Niederlande, 9700RB
- Dept of Neuroscience/ Neuroimaging Center
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam, Noord-Holland, Niederlande, 1105 AZ
- Academic Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
16 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- VLCADD durch genetisches Profiling bestätigt
Ausschlusskriterien:
- Kontraindikationen für MRT-Studien (bewertet durch standardisierten Fragebogen, wie zuvor in METC 08-267/K verwendet; siehe UMCG Abschnitt F METC-Dokumente)
- Unfähigkeit, Fahrradübungen durchzuführen.
- kürzlich aufgetretene Episode einer Rhabdomyolyse oder Behandlung eines akuten Nierenversagens in den letzten 2 Monaten.
- interkurrente Erkrankung, die die Belastungstoleranz beeinflussen kann (Anämie, Muskel-Skelett-Verletzung oder andere nicht diagnostizierte Erkrankungen, die untersucht werden).
- bekannte koronare Herzkrankheit, positive Vorgeschichte für Angina pectoris oder Veränderungen im EKG, die auf eine frühere Ischämie hindeuten, ohne negativen Belastungstest.
- Insulinabhängiger Diabetes mellitus.
- Verlust oder Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu geben.
- Schwangerschaft oder derzeitige Stillzeit oder Frauen, die die orale Kontrazeptivumspille nicht einnehmen (dies ist auf die Variabilität der Hormonmuster und Substratspiegel in verschiedenen Abschnitten des Menstruationszyklus zurückzuführen).
- jede andere Ursache, die nach Ansicht der Prüfärzte die Fähigkeit der Freiwilligen zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Keton-Ester-Getränk
Orale Einnahme von Ketonestergetränk Muskelbiopsie Übung Muskelbiopsie Magnetresonanztomographie
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395 mg Ketonester/kg
Andere Namen:
35-minütiger Fahrradtest auf einem aufrechten Fahrrad, gefolgt von 10 Minuten Radfahren in Rückenlage in einem MR-Scanner.
Biopsie aus dem Quadrizepsmuskel vor und unmittelbar nach dem aufrechten Radfahren
1H-MR-Bilder und 31P-MR-Spektren wurden vom Oberschenkel vor, während und nach dem Training aufgenommen
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Kohlenhydratgetränk
Orale Einnahme von isokalorischen Kohlenhydratgetränken Muskelbiopsie Übung Muskelbiopsie Magnetresonanztomographie
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35-minütiger Fahrradtest auf einem aufrechten Fahrrad, gefolgt von 10 Minuten Radfahren in Rückenlage in einem MR-Scanner.
Biopsie aus dem Quadrizepsmuskel vor und unmittelbar nach dem aufrechten Radfahren
1H-MR-Bilder und 31P-MR-Spektren wurden vom Oberschenkel vor, während und nach dem Training aufgenommen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der ATP-Konzentration in Millimolar
Zeitfenster: Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Steady-State-in-vivo-intramuskuläre Konzentration von ATP-Metaboliten während Ruhe und Belastung.
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Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Änderung der PCR-Konzentration in Millimolar
Zeitfenster: Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Steady-State-in-vivo-intramuskuläre Konzentration von ATP-Metaboliten während Ruhe und Belastung.
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Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Änderung der Pi-Konzentration in Millimolar
Zeitfenster: Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Steady-State-in-vivo-intramuskuläre Konzentration von ATP-Metaboliten während Ruhe und Belastung.
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Während Sitzung 2 und 3: kontinuierliche Messungen von t = 75 Minuten bis t = 85 Minuten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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kinetische Geschwindigkeitskonstante der ATP-Synthese in Hertz
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, jeweils 10 Minuten
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Geschwindigkeitskonstante der Pi- und PCR-Erholung nach dem Training
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Sitzung 2 und 3, jeweils 10 Minuten
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intramuskuläre Konzentration von H+ in Millimolar
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, jeweils 10 Minuten
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stationäre intramuskuläre In-vivo-Konzentration von H+ während Ruhe und Bewegung
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Sitzung 2 und 3, jeweils 10 Minuten
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Abschluss eines 35-minütigen aufrechten Fahrradkampfs bei FATMAX
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 35 Minuten
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(ja/nein; falls nein, #Minuten)
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Sitzung 2 und 3, 35 Minuten
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Abschluss einer 10-minütigen Fahrradfahrt in Rückenlage bei FATMAX im Scanner
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 10 Minuten
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(ja/nein; falls nein, #Minuten)
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Sitzung 2 und 3, 10 Minuten
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HF in Schlägen pro Minute
Zeitfenster: Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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Herzfrequenz, VO2- und VCO2-Dynamik.
Während der Sitzung 2+3 wird die Atemprobe für 2 Minuten pro Zeitpunkt gleichzeitig mit der Blutprobe genommen.
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Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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VO2 in Milliliter pro Minute pro Kilogramm
Zeitfenster: Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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Herzfrequenz, VO2- und VCO2-Dynamik.
Während der Sitzung 2+3 wird die Atemprobe für 2 Minuten pro Zeitpunkt gleichzeitig mit der Blutprobe genommen.
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Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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VCO2 in Milliliter pro Minute pro Kilogramm
Zeitfenster: Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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VCO2-Dynamik während Sitzung 2+3 Atemprobenahme für 2 Minuten pro Zeitpunkt, gleichzeitig mit Blutprobenahme.
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Während Sitzung 1, 15 Minuten Während Sitzung 2 + 3: 35 Minuten
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Veränderungen der Blutmetaboliten: D-betahydroxybutyrat in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 40 Minuten, 50 Minuten, 60 Minuten, 75 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Glukose in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 40 Minuten, 50 Minuten, 60 Minuten, 75 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Laktat in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Insulin in Picomol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Metaboliten im Blut: Kreatinkinase in Einheiten pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Triglyceride in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: LDL-Cholesterin in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: freie Fettsäuren in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 40 Minuten, 50 Minuten, 60 Minuten, 75 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Gesamtcholesterin in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: HDL-Cholesterin in Millimol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 60 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Veränderungen der Blutmetaboliten: Acylcarnitine in Mikromol pro Liter
Zeitfenster: Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Proben werden zu Beginn, 30 Minuten, 40 Minuten, 50 Minuten, 60 Minuten, 75 Minuten, 85 Minuten und 265 Minuten nach Einnahme des Testgetränks entnommen
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Sitzung 2 und 3, 265 Minuten pro Sitzung
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Subjektive Anstrengung
Zeitfenster: Während Sitzung 2 + 3, bewertet während der Blutentnahme, 265 Minuten pro Sitzung
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Gemessen mit Borg-Score (Bereich von 6 (Ruhe) bis 20 (extreme Anstrengung)).
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Während Sitzung 2 + 3, bewertet während der Blutentnahme, 265 Minuten pro Sitzung
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Höhe in Metern
Zeitfenster: 1 Minute während des Screening-Besuchs
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Höhe des Patienten
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1 Minute während des Screening-Besuchs
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Gewicht in Kilogramm
Zeitfenster: 1 Minute während des Screening-Besuchs
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Gewicht des Patienten, um die Intervention zu dosieren und die Ergebnisparameter zu normalisieren
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1 Minute während des Screening-Besuchs
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BMI in kg/m^2
Zeitfenster: 1 Minute während des Screening-Besuchs
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Gewicht und Größe werden kombiniert, um den BMI in kg/m^2 zu melden
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1 Minute während des Screening-Besuchs
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optional: TCA-Zwischenprodukte im Muskelgewebe (Einheiten sind das Verhältnis von Metaboliten-Peak/internem Standard) und werden als fache Änderung gegenüber der Grundlinie ausgedrückt
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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Metabolomik (Massenspektrometrie) von Muskelgewebe auf freiwilliger Basis
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Glykolyse-Zwischenprodukte im Muskelgewebe (Einheiten sind das Verhältnis von Metaboliten-Peak/internem Standard) und werden als fache Änderung gegenüber der Grundlinie ausgedrückt
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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Metabolomik (Massenspektrometrie) von Muskelgewebe auf freiwilliger Basis
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Acylcarnitine im Muskelgewebe (Einheiten sind das Verhältnis von Metaboliten-Peak/internem Standard) und werden als fache Änderung gegenüber der Grundlinie ausgedrückt
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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Metabolomik (Massenspektrometrie) von Muskelgewebe auf freiwilliger Basis
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: D-betahydroxybutyrat im Muskelgewebe (Einheiten sind das Verhältnis von Metaboliten-Peak/internem Standard) und werden als fache Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ausgedrückt
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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Metabolomik (Massenspektrometrie) von Muskelgewebe auf freiwilliger Basis
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Kapillardichte im Muskelgewebe basierend auf CD31-Färbung (Kapillaren pro Millimeter^2)
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Immunhistochemie.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: mitochondriale Dichte basierend auf ATPase, COX-SDH-, SDH- und NADH-Färbung (Intensität pro Mikrogramm pro Minute).
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Immunhistochemie.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: mitochondriale Dichte basierend auf Citratsynthase-Aktivität, ausgedrückt als Extinktion/s/mg.
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Parameter für Stoffwechsel und Mitochondrienfunktion im Muskel (AMPK, PPAR gamma, PGC1a und GLUT4). Alle ausgedrückt als Proteingehalt in % der Kontrolle.
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Westernblots.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Lipidakkumulation basierend auf Oil-Red-O-Färbung (Intensität der Färbung und Prozentsatz positiv gefärbter Zellen).
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Immunhistochemie.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Muskelfasertyp-Zusammensetzung basierend auf Myosin-Schwerkettenprofilierung. Fasern vom Typ I, IIa, IIx werden als % der Gesamtfasern ausgedrückt.
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Muskelfasertyp-Zusammensetzung basierend auf ATPase-Färbung (Intensität/ug/min). Fasern vom Typ I, IIa, IIx werden als % der Gesamtfasern ausgedrückt.
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Immunhistochemie.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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optional: Glykogengehalt des Muskels basierend auf Perjodsäure-Schiff (PAS)-Färbung (Intensität pro Millimeter^2)
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
Immunhistochemie.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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fakultativ: Glykogengehalt des Muskels, gemessen als Glukose, die nach enzymatischer Verdauung mit Amyloglucosidase freigesetzt wird, ausgedrückt als Mikromol pro Gramm Muskelfeuchtgewicht.
Zeitfenster: Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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individuelle phänotypische Muskeleigenschaften auf freiwilliger Basis.
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Sitzung 2+3: vor und nach dem Training, 20 Minuten pro Sitzung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jeroen AL Jeneson, PhD, Dept of Neuroscience/ Neuroimaging Center Groningen
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Cox PJ, Kirk T, Ashmore T, Willerton K, Evans R, Smith A, Murray AJ, Stubbs B, West J, McLure SW, King MT, Dodd MS, Holloway C, Neubauer S, Drawer S, Veech RL, Griffin JL, Clarke K. Nutritional Ketosis Alters Fuel Preference and Thereby Endurance Performance in Athletes. Cell Metab. 2016 Aug 9;24(2):256-68. doi: 10.1016/j.cmet.2016.07.010. Epub 2016 Jul 27.
- Diekman EF, Visser G, Schmitz JP, Nievelstein RA, de Sain-van der Velden M, Wardrop M, Van der Pol WL, Houten SM, van Riel NA, Takken T, Jeneson JA. Altered Energetics of Exercise Explain Risk of Rhabdomyolysis in Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency. PLoS One. 2016 Feb 16;11(2):e0147818. doi: 10.1371/journal.pone.0147818. eCollection 2016.
- Bleeker JC, Visser G, Clarke K, Ferdinandusse S, de Haan FH, Houtkooper RH, IJlst L, Kok IL, Langeveld M, van der Pol WL, de Sain-van der Velden MGM, Sibeijn-Kuiper A, Takken T, Wanders RJA, van Weeghel M, Wijburg FA, van der Woude LH, Wust RCI, Cox PJ, Jeneson JAL. Nutritional ketosis improves exercise metabolism in patients with very long-chain acyl-CoA dehydrogenase deficiency. J Inherit Metab Dis. 2020 Jul;43(4):787-799. doi: 10.1002/jimd.12217. Epub 2020 Feb 5.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. April 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. März 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. April 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Oktober 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Mai 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. Mai 2018
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Mitochondriale Erkrankungen
- Muskelerkrankungen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
Andere Studien-ID-Nummern
- METC2014.492;ABR51222.042.14
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Unentschieden
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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