Naturhistorische Studie an erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie und Hochrisiko-Hämolyse in China

Einschlusskriterien:

1. Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien für eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie;
2. Alter ≥ 18 Jahre alt;
3. PNH-Klongröße von Granulozyten oder Monozyten (CD59 oder Flaer) ≥ 10 %;
4. LDH≥1,5 ULN;
5. Begleitet von mindestens einem PNH-bedingten Symptom: Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Atemnot, Anämiesymptome, schwerwiegende unerwünschte vaskuläre Ereignisse (einschließlich Thrombose), Dysphagie, erektile Dysfunktion;
6. Transfusionsabhängige PNH-Patienten;
7. Nach dem Zeitpunkt der Datenerhebung liegen mindestens 6 Monate aufeinanderfolgende Diagnose- und Behandlungsdaten vor;
8. Die Patienten stimmten der Teilnahme an der Studie durch die Unterzeichnung einer Einverständniserklärung oder eine mündliche Einverständniserklärung zu.

Ausschlusskriterien:

1. Die Patienten werden derzeit oder in der Vergangenheit mit C1/C3/C5-Komplementinhibitoren behandelt;
2. Die Patienten haben eine Knochenmarktransplantation erhalten;
3. Thrombozytenzahl <30*10 9/L oder absolute Neutrophilenzahl <0,5*10 9/L;
4. Die Patienten haben klinisch bedeutsame Herz-, Leber- oder Lungenerkrankungen oder haben eine entsprechende Krankengeschichte.
5. Patienten leiden an Komorbiditäten wie rheumatoider Erkrankung, HIV-Infektion, aktiver HBV-Infektion, HCV-Infektion und anderen Krankheiten, die die Immunfunktion des Körpers beeinträchtigen.
6. Schwere fehlende Daten in den Diagnose- und Behandlungsunterlagen nach dem Zeitpunkt der Datenerhebung;
7. Andere Patienten, die nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet sind.