中国における高リスク溶血による発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者の自然史研究

包含基準:

1. 発作性夜間ヘモグロビン尿症の診断基準を満たす。
2. 年齢 18 歳以上。
3. 顆粒球または単球の PNH クローン サイズ (CD59 または Flaer) ≥ 10%;
4. LDH≧1.5ULN;
5. 少なくとも1つのPNH関連症状を伴う：疲労、ヘモグロビン尿、腹痛、呼吸困難、貧血症状、主要な血管有害事象（血栓症を含む）、嚥下障害、勃起不全。
6. 輸血依存性の PNH 患者。
7. データ収集時点から少なくとも 6 か月の連続した診断と治療のデータが存在する。
8. 患者は、インフォームド・コンセントに署名するか、口頭でインフォームド・コンセントを与えることにより、研究への参加に同意した。

除外基準:

1. 患者は現在または過去にC1/C3/C5補体阻害剤による治療を受けている。
2. 患者は骨髄移植を受けています。
3. 血小板数 <30*10 9/L、または絶対好中球数 <0.5*10 9/L;
4. 患者は臨床的に重大な心臓、肝臓、または肺の病気を患っているか、関連する病歴を持っています。
5. 患者は、リウマチ疾患、HIV感染症、活動性HBV感染症、HCV感染症、および体の免疫機能に影響を与えるその他の疾患を併発しています。
6. データ収集時点以降の診断と治療の記録に重大なデータ欠落がある。
7. 研究に参加するのに適さないその他の患者。