Studie přirozené historie u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií nebo vysoce rizikovou hemolýzou v Číně

Kritéria pro zařazení:

1. Splnit diagnostická kritéria pro paroxysmální noční hemoglobinurii;
2. Věk ≥ 18 let;
3. velikost klonu PNH granulocytů nebo monocytů (CD59 nebo Flaer) ≥ 10 %;
4. LDH≥1,5 ULN;
5. Doprovázené alespoň jedním symptomem souvisejícím s PNH: únava, hemoglobinurie, bolest břicha, dušnost, symptomy anémie, závažné nežádoucí cévní příhody (včetně trombózy), dysfagie, erektilní dysfunkce;
6. pacienti s PNH závislí na transfuzi;
7. Existují alespoň 6 po sobě jdoucí údaje o diagnóze a léčbě po časovém bodu sběru údajů;
8. Pacienti souhlasili s účastí ve studii podpisem informovaného souhlasu nebo poskytnutím informovaného souhlasu ústně.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti jsou v současnosti nebo v minulosti léčeni inhibitory komplementu C1/C3/C5;
2. Pacienti podstoupili transplantaci kostní dřeně;
3. počet krevních destiček <30*109/l nebo absolutní počet neutrofilů <0,5*109/l;
4. Pacienti mají klinicky významná onemocnění srdce, jater nebo plic nebo mají související anamnézu.
5. Pacienti mají komorbidity revmatoidního onemocnění, infekce HIV, aktivní infekce HBV, infekce HCV a dalších onemocnění, která ovlivňují imunitní funkce těla;
6. Závažně chybějící údaje v záznamech diagnózy a léčby po časovém bodu sběru dat;
7. Ostatní pacienti, kteří nejsou vhodní k účasti ve studii.