Natural History Study van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie van hoog-risico hemolyse in China
Dit is een observatieonderzoek in één centrum, uitgevoerd bij volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie of hemolyse met een hoog risico.
Deze observationele studie bestaat uit twee delen, een deel is een retrospectieve studie die gericht is op het verzamelen van medische kaartgegevens om de gemiddelde verandering of gemiddelde incidentie van LDH, hemoglobine, PNH-gerelateerde symptomen en PNH-gerelateerde gebeurtenissen gedurende 6 maanden te berekenen.
Het andere deel is een cross-sectionele studie om het totale C5-niveau in PUMCH te detecteren tijdens het laatste vervolgbezoek bij in aanmerking komende PNH-patiënten met een hoog risico op hemolyse, om het verschil aan te tonen tussen in aanmerking komende PNH-patiënten en gezonde mensen en om de gerelateerde klinische factor die totale C5 op hoog niveau beïnvloedt met behulp van een logistisch regressiemodel.
Studie Overzicht
Toestand
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoen aan de diagnostische criteria voor paroxismale nachtelijke hemoglobinurie;
- Leeftijd ≥ 18 jaar;
- PNH-kloongrootte van granulocyten of monocyten (CD59 of Flaer) ≥ 10%;
- LDH≥1,5 ULN;
- Vergezeld van ten minste één PNH-gerelateerde symptomen: vermoeidheid, hemoglobinurie, buikpijn, kortademigheid, bloedarmoedesymptomen, ernstige nadelige vasculaire gebeurtenissen (waaronder trombose), dysfagie, erectiestoornissen;
- Transfusieafhankelijke PNH-patiënten;
- Er zijn ten minste 6 maanden opeenvolgende gegevens van diagnose en behandeling na het tijdstip van gegevensverzameling;
- Patiënten stemden ermee in om deel te nemen aan het onderzoek door geïnformeerde toestemming te ondertekenen of mondelinge geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten worden momenteel of in het verleden behandeld met de C1/C3/C5-complementremmers;
- Patiënten hebben een beenmergtransplantatie ondergaan;
- aantal bloedplaatjes <30*10 9/L of absoluut aantal neutrofielen <0,5*10 9/L;
- Patiënten hebben klinisch significante hart-, lever- of longaandoeningen of hebben een gerelateerde medische voorgeschiedenis.
- Patiënten hebben comorbiditeiten van reumatoïde ziekte, HIV-infectie, actieve HBV-infectie, HCV-infectie en andere ziekten die de immuunfunctie van het lichaam aantasten;
- Ernstige ontbrekende gegevens in de registraties van diagnose en behandeling na het tijdstip van gegevensverzameling;
- Andere patiënten die niet geschikt zijn om aan het onderzoek deel te nemen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
de gemiddelde verandering van LDH
Tijdsspanne: 6 maanden
|
de gemiddelde verandering van LDH over 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAN106-01001
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .