Természettudományi vizsgálat paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő, magas kockázatú hemolízisben szenvedő felnőtt betegeken Kínában

Bevételi kritériumok:

1. Megfelel a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria diagnosztikai kritériumainak;
2. Életkor ≥ 18 év;
3. A granulociták vagy monociták PNH-klón mérete (CD59 vagy Flaer) ≥ 10%;
4. LDH≥1,5 ULN;
5. Legalább egy PNH-val összefüggő tünet kíséri: fáradtság, hemoglobinuria, hasi fájdalom, nehézlégzés, vérszegénység tünetei, jelentősebb nemkívánatos érrendszeri események (beleértve a trombózist), dysphagia, merevedési zavarok;
6. Transzfúziófüggő PNH-betegek;
7. Az adatgyűjtés időpontját követően legalább 6 hónapig vannak egybefüggő adatok a diagnózisról és a kezelésről;
8. A betegek tájékoztatáson alapuló beleegyezésük aláírásával vagy szóbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezésükkel hozzájárultak a vizsgálatban való részvételhez.

Kizárási kritériumok:

1. A betegek jelenleg vagy a múltban C1/C3/C5 komplement inhibitorokkal kezeltek;
2. A betegek csontvelő-transzplantáción estek át;
3. vérlemezkeszám <30*10 9/L vagy abszolút neutrofilszám <0,5*10 9/L;
4. A betegek klinikailag jelentős szív-, máj- vagy tüdőbetegségben szenvednek, vagy hasonló kórtörténetük van.
5. A betegek társbetegségei vannak: rheumatoid betegség, HIV-fertőzés, aktív HBV-fertőzés, HCV-fertőzés és más olyan betegségek, amelyek befolyásolják a szervezet immunfunkcióját;
6. Súlyosan hiányzó adatok a diagnózis és a kezelés nyilvántartásában az adatgyűjtés időpontját követően;
7. Más betegek, akik nem alkalmasak a vizsgálatban való részvételre.