Bewertung der langfristigen Wirksamkeit einer 4- bis 6-monatigen antiviralen Therapie bei neuroentwicklungsbedingten Beeinträchtigungen durch kongenitale Cytomegalievirus-Infektion
Bewertung der langfristigen Wirksamkeit einer 4- bis 6-monatigen antiviralen Therapie bei neuroentwicklungsbedingten Beeinträchtigungen durch kongenitale Zytomegalievirus-Infektion: Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, Nicht-Unterlegenheits-Studie
Titel: Bewertung der Langzeitwirksamkeit einer 4-monatigen versus 6-monatigen antiviralen Therapie für neuroentwicklungsbedingte Beeinträchtigungen durch kongenitale CMV-Infektion: Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, Nicht-Unterlegenheits-Studie
1. Hintergrund und Begründung: Die kongenitale Zytomegalievirus (cCMV)-Infektion ist eine Hauptursache für neuroentwicklungsbedingte Behinderungen und sensorineurale Hörverluste (SNHL) im Kindesalter. Internationale Leitlinien, basierend auf Evidenz aus Ländern mit hohem Einkommen, empfehlen einen 6-monatigen antiviralen Therapieverlauf für symptomatische Infektionen. Die klinische Praxis in China hinkt jedoch deutlich hinterher und hält aufgrund fehlender hochwertiger nationaler Evidenz immer noch an einem 3-4-wöchigen Schema fest. Vorläufige Daten deuten darauf hin, dass ein 4-monatiger Verlauf dem 6-monatigen Standard möglicherweise nicht unterlegen ist, da er mit dem Übergang von produktiver zu latenter Infektion um das 4. Lebensmonat herum übereinstimmen könnte. Diese Studie zielt darauf ab, diese kritische Evidenzlücke zu schließen. 2. Studienziele: Primär: Bewertung der Auswirkungen einer intermediären (4-monatigen) versus langen (6-monatigen) antiviralen Therapie auf langfristige neuroentwicklungsbedingte Ergebnisse bei Säuglingen mit moderater bis schwerer cCMV-Infektion und Etablierung eines neuartigen diagnostischen und therapeutischen Rahmens. Sekundär: Identifizierung von Risikofaktoren, die mit ungünstigen Langzeitergebnissen assoziiert sind. 3. Studiendesign und Methoden: Dies ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte, offene, parallel-kontrollierte, Nicht-Unterlegenheits-Studie. Teilnehmer: Neugeborene (≤30 Tage alt) mit diagnostizierter moderater bis schwerer cCMV-Infektion. Wichtige Ausschlusskriterien sind Gestationsalter <32 Wochen, Geburtsgewicht <1,8 kg und koexistierende genetische/metabolische Erkrankungen. Randomisierung & Intervention: Berechtigte Probanden werden 1:1 block-randomisiert über eine computergenerierte Sequenz. Experimentelle Gruppe: Erhält 4 Monate antivirale Therapie. Kontrollgruppe: Erhält 6 Monate antivirale Therapie (aktueller internationaler Standard). Beide Gruppen erhalten entweder intravenöses Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder orales Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich). Stichprobengröße: Insgesamt 150 Probanden werden eingeschlossen (60 aus dem führenden Zentrum), wobei 126 auswertbare Fälle bei Studienabschluss (2 Jahre alt) erwartet werden, um Nicht-Unterlegenheit mit einer Marge (Δ) von 20%, 80% Power und einem einseitigen Alpha von 0,025 zu demonstrieren. 4. Bewertung und Endpunkte: Primärer Endpunkt: Zusammengesetztes schlechtes neuroentwicklungsbedingtes Ergebnis im Alter von 12 Monaten, definiert als (1) Tod, oder (2) moderate/schwere Beeinträchtigung, einschließlich Zerebralparese, Epilepsie, moderatem bis schwerem SNHL (>40 dB Schwellenwert und/oder erfordert Cochlea-Implantation), Sehbehinderung oder einem Score < -2 SD auf standardisierten Entwicklungsskalen (Griffiths, BSID-II oder Bayley-III). Sekundäre Endpunkte: Einschließlich milder neuroentwicklungsbedingter Beeinträchtigung im Alter von 12 Monaten und schlechter/milder neuroentwicklungsbedingter Ergebnisse im Alter von 24 Monaten. Bewertungen: Geplante Nachuntersuchungen umfassen klinische, laboratorische (hepatische/renale Funktion, CMV-DNA-Last) und instrumentelle Bewertungen (Neuroimaging, Audiologie, Ophthalmologie) während der Behandlung und im Alter von 6, 12 und 24 Monaten. 5. Datenmanagement und Ethik: Daten werden mit einem multizentrischen Electronic Data Capture (EDC)-System mit doppelter Dateneingabe verwaltet. Das Studienprotokoll wurde von der Medizinischen Ethikkommission des Kinderkrankenhauses, Zhejiang Universität Medizinische Fakultät, genehmigt. Schriftliche Einwilligungserklärungen werden von allen Teilnehmerbetreuern eingeholt. Die Studie ist von Januar 2026 bis Dezember 2028 geplant. Diese Studie wird entscheidende hochwertige Evidenz liefern, um die optimale Dauer der antiviralen Therapie für cCMV-Infektionen in China zu informieren, mit dem Ziel, langfristige Kindergesundheitsergebnisse zu verbessern und die Krankheitslast zu reduzieren.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
- Arzneimittel: Intravenöses Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder orales Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich) wurde über einen Behandlungszeitraum von 4 Monaten verabreicht.
- Arzneimittel: Patienten erhielten einen 6-monatigen Verlauf einer Anti-CMV-Therapie. Das Behandlungsschema bestand entweder aus intravenösem Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder oralem Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich).
Detaillierte Beschreibung
Studienidentifikation
Kurztitel: 4-monatige vs. 6-monatige antivirale Therapie bei kongenitaler CMV-Infektion: Eine Nicht-Unterlegenheitsstudie (CMV-DURATION).
Offizieller Titel: Bewertung der langfristigen Wirksamkeit einer 4-monatigen versus 6-monatigen antiviralen Therapie bei neurodevelopmentalen Beeinträchtigungen durch kongenitale Zytomegalievirus-Infektion: Eine multizentrische, randomisierte, kontrollierte, nicht-unterlegene klinische Studie.
Protokollversion: 1.1, 15. Januar 2026.
2. Hintergrund und Begründung Die kongenitale Zytomegalievirus (cCMV)-Infektion ist die häufigste infektiöse Ursache für neurodevelopmentalle Beeinträchtigungen und nicht-genetischen sensorineuralen Hörverlust (SNHL) bei Kindern weltweit. Etwa 10-15 % der symptomatischen Säuglinge entwickeln langfristige neurologische Folgeschäden.
Die wissenschaftliche Grundlage dieser Studie basiert auf zwei Schlüsselbeobachtungen:
Wegweisende Studien (z. B. Kimberlin et al.) zeigen, dass der langfristige neurodevelopmentale Vorteil einer 6-monatigen gegenüber einer 6-wöchigen Therapie durch anhaltende Virussuppression vermittelt sein könnte, wobei Viruslastunterschiede bis etwa zum Alter von 4 Monaten bestehen bleiben.
Vorläufige Daten aus unserer vorherigen multizentrischen Studie deuten darauf hin, dass eine 4-monatige antivirale Therapie einer 6-wöchigen Therapie in der Verbesserung der langfristigen Gehirnfunktion signifikant überlegen ist.
Wir stellen die Hypothese auf, dass mit der Reifung des neonatalen Immunsystems die aktive Virusreplikation etwa im Alter von 4 Monaten in einen latenten Zustand übergehen könnte. Daher könnte ein 4-monatiger Therapieverlauf dem 6-monatigen Standardverlauf nicht unterlegen sein, wodurch die Therapie durch Verringerung dauerbedingter Risiken (z. B. Arzneimitteltoxizität, Kosten, Resistenzpotenzial) optimiert werden könnte, während die Wirksamkeit erhalten bleibt.
3. Ziele
Primäres Ziel: Bewertung der Nicht-Unterlegenheit eines 4-monatigen gegenüber einem 6-monatigen antiviralen Therapieverlaufs auf das zusammengesetzte schlechte neurodevelopmentale Ergebnis im Alter von 12 Monaten bei Säuglingen mit moderater bis schwerer symptomatischer cCMV-Infektion.
Sekundäre Ziele:
Vergleich der langfristigen neurodevelopmentalen Ergebnisse (sowohl schlechte als auch leichte Beeinträchtigungen) zwischen den beiden Behandlungsgruppen im Alter von 12 und 24 Monaten.
Identifizierung von Hochrisikofaktoren, die mit ungünstigen langfristigen neurodevelopmentalen Ergebnissen assoziiert sind.
Vergleich der Sicherheitsprofile (z. B. hämatologische, hepatische, renale Toxizität) zwischen den 4-monatigen und 6-monatigen Therapieschemata.
4. Studiendesign
Studiendesign: Prospektive, multizentrische, randomisierte, offene, parallele Gruppen, aktiv kontrollierte, nicht-unterlegene klinische Studie.
Randomisierung: Teilnahmeberechtigte Probanden werden im Verhältnis 1:1 entweder der experimentellen Gruppe (4-monatiger Verlauf) oder der aktiven Kontrollgruppe (6-monatiger Verlauf) zugewiesen. Die Randomisierung erfolgt mithilfe einer computergenerierten Blockrandomisierungssequenz.
Verblindung: Dies ist eine offene Studie. Ergebnisbewerter für wichtige neurodevelopmentale und audiologische Bewertungen werden nach Möglichkeit bezüglich der Behandlungszuweisung verblindet.
Stichprobengröße: Insgesamt werden 150 Probanden rekrutiert, um 126 auswertbare Probanden bei der letzten Nachbeobachtung (63 pro Gruppe) zu erzielen. Diese Berechnung basiert auf einer erwarteten zusammengesetzten schlechten Ergebnisrate von 20 % im Alter von 12 Monaten, einer Nicht-Unterlegenheitsmarge (Δ) von 20 %, einem einseitigen Alpha von 0,025 und 80 % Power unter Berücksichtigung einer Dropout-Rate von 16 %.
5. Teilnehmer
Einschlusskriterien:
Bestätigte kongenitale CMV-Infektion (CMV-DNA-Nachweis im Urin, Blut oder Serum innerhalb von 21 Tagen nach der Geburt).
Klinische Erkrankung, klassifiziert als moderate oder schwere symptomatische cCMV-Infektion (definiert durch Beteiligung mehrerer Systeme, einschließlich mindestens eines neurologischen Befunds oder zwei oder mehr Zentralnervensystem-Befunde wie Mikrozephalie, Bildgebungsanomalien, SNHL, Chorioretinitis oder positiver CMV-DNA im Liquor).
Alter bei Einschluss ≤ 30 Tage. Schriftliche Einwilligungserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vormünder.
Ausschlusskriterien:
Gestationsalter < 32 Wochen. Geburtsgewicht < 1,8 kg. Fehlende Einwilligungserklärung. Bestätigte genetische Mutationen, die mit Hörverlust assoziiert sind (z. B. GJB2). Koexistierende größere genetische oder metabolische Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Neuroentwicklung beeinflussen.
Auftreten anderer intrakranieller Infektionen während der Neugeborenenperiode. Jeglicher Zustand, der nach Meinung des Prüfers das Kind für die Studie ungeeignet macht oder eine Bewertung ausschließt.
6. Interventionen
Medikamente: Alle Teilnehmer erhalten eine Standard-Antiviraltherapie.
Intravenöses Ganciclovir: 6 mg/kg pro Dosis, zweimal täglich (alle 12 Stunden) als intravenöse Infusion verabreicht.
Orale Valganciclovir: 16 mg/kg pro Dosis, zweimal täglich (alle 12 Stunden) verabreicht.
Die Wahl zwischen intravenöser oder oraler Therapie liegt im Ermessen des behandelnden Arztes basierend auf dem klinischen Zustand des Säuglings und der Fähigkeit, orale Medikamente zu tolerieren.
Gruppenzuweisungen:
Experimentelle Gruppe (4-monatiger Verlauf): Erhält antivirale Therapie für eine Gesamtdauer von 4 Monaten (ca. 16 Wochen).
Aktive Kontrollgruppe (6-monatiger Verlauf): Erhält antivirale Therapie für eine Gesamtdauer von 6 Monaten (ca. 24 Wochen), entsprechend dem aktuellen internationalen Standard der Versorgung.
7. Studienverfahren und Bewertungen
Screenings & Baseline (≤21 Tage): Diagnosebestätigung, Basislinien-Labortests (Hämatologie, Leber-/Nierenfunktion, Blut-/Urin-CMV-DNA-Last) und umfassende Bewertungen (kraniale Bildgebung, hirnstammauditorisch evozierte Potenziale, ophthalmologische Untersuchung, abdominaler Ultraschall).
Behandlungsphase: Klinisches & Sicherheits-Monitoring: Nachsorge alle 2 Wochen für Säuglinge ≤3 Monate alt und monatlich für Säuglinge >3 Monate alt bis zum Ende ihrer zugewiesenen Therapie. Bewertungen umfassen körperliche Untersuchung, Sicherheits-Labors (vollständiges Blutbild mit Differential, Leber-/Nierenfunktion) und CMV-DNA-Last-Monitoring.
Nachbehandlung: Geplante Besuche: Alle Teilnehmer werden im Alter von 6, 12 und 24 Monaten (chronologisch) bewertet.
Ergebnisbewertungen: Jede Nachbeobachtung umfasst:
Neurologisch/Entwicklungsbezogen: Standardisierte neurodevelopmentale Tests unter Verwendung der Griffiths Mental Development Scales, Bayley Scales of Infant Development-II (BSID-II) oder Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III (Bayley-III). Neurologische Untersuchung auf Zerebralparese, Epilepsie und Verhaltensstörungen.
Audiologisch: Umfassende Hörbewertung einschließlich hirnstammauditorisch evozierter Potenziale zur Definition der SNHL-Schwere.
Ophthalmologisch: Netzhautuntersuchung zur Erkennung von Chorioretinitis oder anderen Sehbehinderungen.
Sonstiges: Klinische Untersuchung, Sicherheits-Labors und kraniale MRT zu wichtigen Zeitpunkten.
8. Ergebnisparameter
Primärer Ergebnisparameter: Zusammengesetztes schlechtes neurodevelopmentales Ergebnis im Alter von 12 Monaten: Definiert als das Auftreten eines der folgenden:
Tod.
Moderate/Schwere Beeinträchtigung, einschließlich:
Zerebralparese (GMFCS-Level ≥ II) Verhaltensstörungen, die Intervention erfordern Epilepsie Moderater bis schwerer SNHL (Schwellenwert >40 dB im besseren Ohr und/oder Erfüllung der Kriterien für Cochlea-Implantat) Sehbehinderung (ausgedehnte Netzhautexsudate, dokumentiertes Sehdefizit oder schlechte Fixation aufgrund neurologischer Anomalie) Signifikante Entwicklungsverzögerung, definiert als ein Wert unter -2 Standardabweichungen (SD) auf einer der standardisierten Entwicklungsskalen (Griffiths, BSID-II MDI/PDI oder Bayley-III Kognitiv/Motorisch/Allgemein IQ Composite).
Sekundäre Ergebnisparameter:
Rate leichter neurodevelopmentaler Beeinträchtigungen im Alter von 12 Monaten (definiert durch spezifische, weniger schwere Kriterien).
Zusammengesetztes schlechtes neurodevelopmentales Ergebnis im Alter von 24 Monaten. Rate leichter neurodevelopmentaler Beeinträchtigungen im Alter von 24 Monaten. Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, mit besonderer Aufmerksamkeit auf hämatologische Toxizität (Neutropenie, Thrombozytopenie) und Leber-/Nierenfunktionsstörungen.
Viralkinetik (Zeit bis zur nicht nachweisbaren CMV-DNA in Blut/Urin) während und nach der Therapie.
9. Datenmanagement und Überwachung Daten werden über elektronische Fallberichtsformulare (eCRFs) in einem sicheren, passwortgeschützten, multizentrischen Electronic Data Capture (EDC)-System erfasst. Ein Doppeldateneingabeprozess mit unabhängiger Abgleichung durch zwei Datenmanager gewährleistet die Genauigkeit. Die endgültige Datenbank wird nach Verifizierung und gemeinsamer Genehmigung durch den Hauptprüfer und den leitenden Statistiker gesperrt. Die Studie wird auf Protokollkonformität und Datenqualität überwacht.
10. Ethik und Verbreitung Das Studienprotokoll wurde von der medizinischen Ethikkommission des Kinderkrankenhauses, Zhejiang Universität Medizinische Fakultät, genehmigt. Die schriftliche Einwilligungserklärung wird von einem Elternteil oder gesetzlichen Vormund jedes Teilnehmers vor Durchführung jeglicher Studienverfahren eingeholt. Die Studie wird gemäß der Deklaration von Helsinki und den Good Clinical Practice (GCP)-Richtlinien durchgeführt. Ergebnisse werden durch peer-reviewed Publikationen und Präsentationen auf wissenschaftlichen Konferenzen verbreitet. Der erzeugte Datensatz kann nach der primären Publikation auf begründete Anfrage beim korrespondierenden Autor verfügbar sein.
11. Studienzeitplan
Erwartetes Studienstartdatum: Januar 2026.
Erwartetes primäres Abschlussdatum: Dezember 2028 (Datum der letzten Nachbeobachtung für den primären Ergebnisparameter).
Erwartetes Studienabschlussdatum: Dezember 2028.
12. Kontakte und Standorte Die Studie wird an mehreren Zentren in China durchgeführt, wobei das Kinderkrankenhaus, Zhejiang Universität Medizinische Fakultät, als führendes Zentrum fungiert. Kontaktinformationen für den Hauptprüfer und Sponsor-Prüfer werden in der formalen Registrierung bereitgestellt.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 4
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte kongenitale CMV-Infektion (CMV-DNA im Urin, Blut oder Serum innerhalb von 21 Tagen nach der Geburt nachgewiesen).
- Klinische Erkrankung, die als moderate oder schwere symptomatische cCMV-Infektion klassifiziert wird (definiert durch Beteiligung mehrerer Systeme, einschließlich mindestens eines neurologischen Befunds oder zwei oder mehr Befunde des Zentralnervensystems wie Mikrozephalie, Bildgebungsauffälligkeiten, SNHL, Chorioretinitis oder positiver CMV-DNA im Liquor).
- Alter bei Einschluss ≤ 30 Tage.
- Schriftliche Einwilligungserklärung der Eltern oder gesetzlichen Vertreter.
Ausschlusskriterien:
- Gestationsalter < 32 Wochen.
- Geburtsgewicht < 1,8 kg.
- Fehlende Einwilligungserklärung.
- Bestätigte genetische Mutationen, die mit Hörverlust assoziiert sind (z. B. GJB2).
- Koexistierende größere genetische oder metabolische Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Neuroentwicklung beeinflussen.
- Auftreten anderer intrakranieller Infektionen während der Neonatalperiode.
- Jeder Zustand, der nach Einschätzung des Prüfers das Kind für die Studie ungeeignet macht oder eine Auswertung ausschließt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Interventionsgruppe
Intravenöses Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder orales Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich) wurde über einen Behandlungszeitraum von 4 Monaten verabreicht.
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In der Interventionsgruppe wurde intravenöses Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder orales Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich) über einen Behandlungszeitraum von 4 Monaten verabreicht.
Andere Namen:
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Sonstiges: Kontrollgruppe
Die Patienten erhielten einen 6-monatigen Verlauf einer Anti-CMV-Therapie.
Das Behandlungsschema bestand entweder aus intravenösem Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder oralem Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich).
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Patienten erhielten einen 6-monatigen Verlauf einer Anti-CMV-Therapie.
Das Behandlungsschema bestand entweder aus intravenösem Ganciclovir (6 mg/kg, zweimal täglich) oder oralem Valganciclovir (16 mg/kg, zweimal täglich).
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Tod
Zeitfenster: nach 12 Monaten
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Auftreten von Tod aus jeglicher Ursache.
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nach 12 Monaten
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Zerebralparese (GMFCS-Stufe ≥ II)
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Vorliegen einer Zerebralparese, klassifiziert als Gross Motor Function Classification System (GMFCS) Level II oder höher.
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im Alter von 12 Monaten
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Verhaltensstörungen, die Intervention erfordern
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Diagnose einer Verhaltensstörung (z. B. Autismus-Spektrum-Störung, Aufmerksamkeitsdefizit-/Hyperaktivitätsstörung), die eine professionelle Intervention erfordert (z. B. Verhaltenstherapie, Medikation).
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im Alter von 12 Monaten
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Epilepsie
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Diagnose einer Epilepsie (wiederkehrende unprovozierte Anfälle) von einem pädiatrischen Neurologen bestätigt.
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im Alter von 12 Monaten
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Mittelschwere bis schwere sensorineurale Schwerhörigkeit (SNHL)
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Definiert als ein Hörschwellenwert >40 dB im besseren Ohr bei der Hirnstammaudiometrie (ABR) und/oder dem Erfüllen der klinischen Kriterien für eine Cochlea-Implantation.
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im Alter von 12 Monaten
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Sehbehinderung
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Vorhandensein von ausgedehnten retinalen Exsudaten, dokumentiertem Sehdefizit oder schlechter visueller Fixierung aufgrund neurologischer Anomalien, wie durch augenärztliche Untersuchung festgestellt.
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im Alter von 12 Monaten
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Signifikante Entwicklungsverzögerung
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Ein Wert von weniger als -2 Standardabweichungen (SD) unter dem Durchschnitt auf einer der folgenden standardisierten Entwicklungsskalen: Griffiths Mental Development Scales, Bayley Scales of Infant Development-II (BSID-II) Mental Developmental Index (MDI) oder Psychomotor Developmental Index (PDI) oder Bayley-III Cognitive-, Motor- oder General-IQ-Gesamtscores.
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im Alter von 12 Monaten
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Leichte neuroentwicklungsbedingte Beeinträchtigung
Zeitfenster: im Alter von 12 Monaten
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Vorliegen einer leichten neuroentwicklungsbedingten Beeinträchtigung gemäß spezifischen Protokollkriterien (z.B. leichte motorische Verzögerung, leichte kognitive Verzögerung oder leichte Hör-/Sehbeeinträchtigung, die nicht die Kriterien für eine mittelschwere/schwere Beeinträchtigung erfüllt).
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im Alter von 12 Monaten
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Zusammengesetztes schlechtes neuroentwicklungales Ergebnis
Zeitfenster: im Alter von 24 Monaten
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Auftreten eines der folgenden Ereignisse im Alter von 24 Monaten: Tod, mäßige/schwere Beeinträchtigung (zerebrale Lähmung GMFCS ≥ II, Verhaltensstörungen, die eine Intervention erfordern, Epilepsie, mäßige bis schwere SNHL >40 dB im besseren Ohr und/oder Kriterien für eine Cochleaimplantation, Sehbehinderung) oder signifikante Entwicklungsverzögerung (Wert < -2 SD auf standardisierten Entwicklungsskalen).
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im Alter von 24 Monaten
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Milde neuroentwicklungsbedingte Beeinträchtigung im Alter von 24 Monaten
Zeitfenster: im Alter von 24 Monaten
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Vorliegen einer leichten neuroentwicklungsbezogenen Beeinträchtigung gemäß den spezifischen Protokollkriterien im Alter von 24 Monaten.
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im Alter von 24 Monaten
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Inzidenz unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die ein unerwünschtes Ereignis erleben, mit Schweregrad, der gemäß Standardkriterien (z. B. CTCAE) eingestuft wird.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis erleben, definiert als jedes Ereignis, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Erwerbsunfähigkeit führt oder eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler ist.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Inzidenz hämatologischer Toxizität - Neutropenie
Zeitfenster: vom Behandlungsbeginn bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die Neutropenie entwickeln (absolute Neutrophilenzahl unter dem festgelegten Schwellenwert), bewertet gemäß den Standard-Toxizitätskriterien.
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vom Behandlungsbeginn bis zum Alter von 24 Monaten
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Inzidenz hämatologischer Toxizität - Thrombozytopenie
Zeitfenster: vom Behandlungsbeginn bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Thrombozytopenie entwickeln (Thrombozytenzahl unter dem festgelegten Schwellenwert), bewertet nach standardisierten Toxizitätskriterien.
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vom Behandlungsbeginn bis zum Alter von 24 Monaten
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Inzidenz von Leberfunktionsstörungen
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Leberfunktionsstörung (erhöhte Leberenzyme oder Bilirubin über bestimmte Schwellenwerte) entwickeln, bewertet nach standardisierten Toxizitätskriterien.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Inzidenz von Nierenfunktionsstörungen
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die eine Nierenfunktionsstörung entwickeln (erhöhtes Serumkreatinin oder verminderte geschätzte glomeruläre Filtrationsrate unter bestimmte Schwellenwerte), eingestuft nach Standardtoxizitätskriterien.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Zeit bis zur nicht nachweisbaren CMV-DNA im Blut
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Zeit vom Beginn der antiviralen Therapie bis zum ersten Erreichen einer nicht nachweisbaren CMV-DNA im Blut, gemessen durch quantitative PCR.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Zeit bis zur nicht nachweisbaren CMV-DNA im Urin
Zeitfenster: vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Zeit vom Beginn der antiviralen Therapie bis zum ersten Erreichen einer nicht nachweisbaren CMV-DNA im Urin, gemessen durch quantitative PCR.
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vom Beginn der Behandlung bis zum Alter von 24 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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