Eculizumab para tratar la hemoglobinuria paroxística nocturna

CRITERIOS DE INCLUSIÓN - Período de selección:

Individuos de al menos 18 años de edad;

Los pacientes deben haber requerido al menos 4 episodios de transfusiones en los 12 meses anteriores a la Visita 1 por anemia o síntomas relacionados con la anemia;

Presencia de un clon de glóbulos rojos deficiente en GPI (células tipo II) por citometría de flujo mayor o igual al 10%;

Los pacientes que toman eritropoyetina deben tener una dosis estable durante 26 semanas antes de la visita 1 y se debe esperar que la dosis permanezca estable durante el Período de observación y la Fase de tratamiento;

Los pacientes que toman inmunosupresores deben tener una dosis estable durante al menos 26 semanas antes de la Visita 1 y se debe esperar que la dosis permanezca estable durante el período de Observación y la Fase de Tratamiento;

Los pacientes que toman corticosteroides deben tener una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la Visita 1. El nivel de dosis puede reducirse durante el estudio según sea clínicamente apropiado. Si es necesario aumentar los corticosteroides, es posible que no se aumenten por encima de la dosis informada en la Visita 1;

Los pacientes pueden tomar coumadin, pero deben tener un nivel de índice internacional normalizado (INR) estable durante 4 semanas antes de la Visita 1 y se espera que mantengan un nivel de INR estable durante el Período de observación y la Fase de tratamiento;

Los pacientes que toman suplementos de hierro o ácido fólico deben tener una dosis estable durante 4 semanas antes de la Visita 3 y esperar que permanezcan estables durante el Período de observación y la Fase de tratamiento;

Los pacientes pueden tomar heparina de bajo peso molecular, pero deben tener una dosis estable durante 4 semanas antes de la visita 1 y se debe esperar que la dosis permanezca estable durante el período de observación y la fase de tratamiento;

El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito;

Los pacientes deben estar vacunados contra N. meningitidis en la Visita 1 o al menos 14 días antes de la Visita 3;

El paciente debe evitar la concepción durante el ensayo utilizando el método más apropiado para su estado físico y cultura.

CRITERIOS DE INCLUSIÓN - Período de observación:

Nivel de LDH documentado superior o igual a 1,5 x límite superior normal (ULN), ya sea en la visita 1 o durante el período de observación;

Pacientes que han recibido una transfusión de PRBC durante el Período de observación con un valor de hemoglobina inferior o igual a 9 g/dl con síntomas o con un valor de hemoglobina inferior o igual a 7 g/dl sin síntomas, y también dentro de los 1,5 g /dL del valor medio de hemoglobina antes de la transfusión de los 12 meses anteriores. Esta transfusión debe estar de acuerdo con el algoritmo de hemoglobina de transfusión individual de ese paciente y ocurrir dentro de las 48 horas posteriores a la muestra de hemoglobina que precipitó la transfusión;

Recuento de plaquetas mayor o igual a 100 000/mm(3) ya sea en la visita 1 o durante el período de observación.

CRITERIO DE EXCLUSIÓN:

Pacientes cuyos niveles medios de hemoglobina antes de la transfusión durante los 12 meses anteriores sean superiores a 10,5 g/dL;

Recuento absoluto de neutrófilos inferior o igual a 500/microL;

Presencia o sospecha de infección bacteriana activa, a juicio del Investigador, en la Visita 3 o infecciones bacterianas recurrentes;

Deficiencia hereditaria conocida o sospechada del complemento;

Participación en cualquier otro ensayo de drogas en investigación o exposición a otro agente, dispositivo o procedimiento en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Visita 1;

embarazada, amamantando o con la intención de concebir durante el transcurso del estudio, incluida la fase posterior al tratamiento;

Antecedentes de enfermedad meningocócica;

Antecedentes de trasplante de médula ósea;

Cualquier condición que, en opinión del Investigador, podría aumentar el riesgo del paciente al participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.