Eculizumab k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie

KRITÉRIA ZAHRNUTÍ – Období prověřování:

Fyzické osoby starší 18 let;

Pacienti museli podstoupit alespoň 4 epizody transfuze během 12 měsíců před návštěvou 1 kvůli anémii nebo symptomům souvisejícím s anémií;

Přítomnost klonu červených krvinek s deficitem GPI (buňky typu II) průtokovou cytometrií větší nebo rovna 10 %;

Pacienti užívající erytropoetin musí být na stabilní dávce po dobu 26 týdnů před návštěvou 1 a musí se očekávat, že dávka zůstane stabilní během období sledování a fáze léčby;

Pacienti užívající imunosupresiva musí být na stabilní dávce alespoň 26 týdnů před návštěvou 1 a musí se očekávat, že dávka zůstane stabilní během období pozorování a fáze léčby;

Pacienti užívající kortikosteroidy musí mít stabilní dávku alespoň 4 týdny před návštěvou 1. Úroveň dávky může být během studie snížena, jak je to klinicky vhodné. Pokud je třeba zvýšit kortikosteroidy, nesmí být zvýšeny nad dávku hlášenou při návštěvě 1;

Pacienti mohou užívat kumadin, ale musí být na stabilní úrovni mezinárodního normalizovaného poměru (INR) po dobu 4 týdnů před návštěvou 1 a očekává se, že si udrží stabilní hladinu INR během období pozorování a fáze léčby;

Pacienti užívající doplňky železa nebo kyselinu listovou musí mít stabilní dávku po dobu 4 týdnů před návštěvou 3 a očekává se, že zůstanou stabilní během období pozorování a fáze léčby;

Pacienti mohou užívat heparin s nízkou molekulovou hmotností, ale musí být na stabilní dávce po dobu 4 týdnů před návštěvou 1 a musí se očekávat, že dávka zůstane stabilní během období pozorování a fáze léčby;

Pacient musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas;

Pacienti musí být očkováni proti N. meningitidis při návštěvě 1 nebo alespoň 14 dní před návštěvou 3;

Pacient se musí během studie vyhnout početí za použití metody, která je nejvhodnější pro jejich fyzický stav a kulturu.

KRITÉRIA ZAHRNUTÍ – Období sledování:

Zdokumentovaná hladina LDH vyšší nebo rovna 1,5 x horní hranici normálu (ULN) buď při návštěvě 1, nebo během období pozorování;

Pacienti, kteří během Observačního období dostali jednu transfuzi PRBC při hodnotě hemoglobinu nižší nebo rovné 9 gm/dl se symptomy nebo při hodnotě hemoglobinu nižší nebo rovné 7 gm/dl bez příznaků a také v rozmezí 1,5 g /dl průměrné hodnoty hemoglobinu před transfuzí za předchozích 12 měsíců. Tato transfuze by měla být v souladu s individuálním algoritmem transfuze hemoglobinu daného pacienta a měla by proběhnout do 48 hodin od odběru vzorku hemoglobinu, který transfuzi vysrážel;

Počet krevních destiček vyšší nebo rovný 100 000/mm(3) buď při návštěvě 1, nebo během období pozorování.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Pacienti, jejichž průměrné hladiny hemoglobinu před transfuzí za posledních 12 měsíců jsou vyšší než 10,5 gm/dl;

Absolutní počet neutrofilů nižší nebo roven 500/mikroL;

Přítomnost nebo podezření na aktivní bakteriální infekci, podle názoru zkoušejícího, při návštěvě 3 nebo opakující se bakteriální infekce;

Známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu;

Účast na jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo vystavení jinému zkoumanému prostředku, zařízení nebo postupu během 30 dnů před návštěvou 1;

těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie, včetně fáze po léčbě;

Meningokokové onemocnění v anamnéze;

Transplantace kostní dřeně v anamnéze;

Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie.