FMT for Pediatric SR-aGVHD
19 de mayo de 2026 actualizado por: Bambino Gesù Hospital and Research Institute
Fecal Microbiota Transplantation for the Treatment of Steroid-refractory Graft-versus-host Disease.
This is a pilot, prospective, non-profit, multicenter, uncontrolled, open-label study to evaluate the safety and feasibility of FMT in patients aged between 3 months and 25 years suffering from acute intestinal GVHD resistant to conventional steroid therapy.
Eligible patients will receive 1-3 FMT via naso-jejunal tube or endoscopy.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pietro Merli, MD
- Número de teléfono: +390668592623
- Correo electrónico: pietro.merli@opbg.net
Ubicaciones de estudio
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Bologna, Italia, 40138
- Pediatric Hematology and Oncology, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Contacto:
- Riccardo Masetti, MD, PhD
- Número de teléfono: +39 051 2144016
- Correo electrónico: riccardo.masetti5@unibo.it
-
Padova, Italia, 35128
- UOC Clinica di Oncoematologia Pediatrica, Azienda Ospedale-Università Padova
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Contacto:
- Maria Gabelli, MD
- Número de teléfono: +39 049 8213579
- Correo electrónico: maria.gabelli@aopd.veneto.it
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Roma, Italia, 00165
- Department of Hematology/Oncology, Cell and Gene Therapy, IRCCS Bambino Gesù Children's Hospital
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Contacto:
- Pietro Merli, MD
- Número de teléfono: +390668592623
- Correo electrónico: pietro.merli@opbg.net
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of hematological disease, malignant or non-malignant;
- Patients undergoing allogeneic stem cell transplantation from a familial or unrelated donor;
- Presence of acute GVHD with intestinal involvement (grade II-IV), steroid-resistant (i.e., with progression after 3 days of high-dose steroid therapy (methylprednisolone > 2 mg/kg), no response after 7 days, progression during steroid tapering, or failure to achieve remission on day 28 from the start of steroid therapy), for those who have no indication for other second- or third-line therapies;
- Signed informed consent.
Exclusion Criteria:
- Presence of concurrent bacterial infections requiring systemic antibiotic therapy;
- Positivity for anti-HIV or anti-HCV antibodies, or for HbsAg with HBV-DNA positive by PCR;
- Presence of severe mucositis;
- History of chronic inflammatory bowel disease.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Treatment
FMT
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The administration of the fecal preparation (from a related donor or a third party donor) will be carried out via esophagogastroduodenoscopy, with the release of the fecal preparation into the duodenum; or via a nasoduodenal tube, with the release of the fecal preparation into the duodenum at a 'dose' of 7-12 ml/kg, up to a maximum of 250 ml/administration; or via colonoscopy. In the latter case, mucosal biopsies will not be performed to reduce the risk of bacterial translocation. In some subjects, the possibility of administering the emulsion via ENEMA will be evaluated. Cases will be selected based on specific clinical indications. In the case of a partial response, after evaluating the risk/benefit ratio, a second infusion can be performed after 3 days. The procedure can be repeated a third time later (7 days) in case of a new flare of intestinal GVHD after initial improvement. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Safety (AE and treatment-related AE, according to CTCAE v5.0)
Periodo de tiempo: 28 days
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Number of Participants With Adverse Events and Treatment-Related Adverse Events as Assessed by CTCAE v5.0
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28 days
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Efficacy: Overall Response Rate (ORR)
Periodo de tiempo: 28 days
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Number of participants with Complete Response (CR, defined as a score of 0 for the aGvHD grading in all evaluable organs that indicates complete resolution of all signs and symptoms of aGvHD in all evaluable organs without administration of additional systemic therapy for any earlier progression, mixed response or non-response of aGvHD) or Partial Response (PR, defined as improvement of 1 stage in 1 or more organs involved with aGvHD signs or symptoms without progression in other organs or sites without administration of additional systemic therapy for an earlier progression, mixed response or non-response of aGvHD) at day +28 according to MAGIC criteria (ORR=CR+PR).
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28 days
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Microbiota modification
Periodo de tiempo: 56 days
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Comparison of alpha-diversity (according to Chao And Simpson indexes) and of beta-diversity (according to Bray-Curtis and UniFrac dissimilarity indexes) of patient samples taken before and after FMT (16s sequencing).
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56 days
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Cumulative incidence of infections
Periodo de tiempo: 28 days
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Cumulative incidence of clinically-relevant infections (i.e., ≥ grade 3 according to CTCAE v 5.0) after FMT; relapse or start of a new immunosuppressive treatment will be considered competing events.
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28 days
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Efficacy on other GVHD target organs
Periodo de tiempo: 56 days
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Response in skin and liver GVHD involvement according to MAGIC criteria.
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56 days
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Immune reconstitution
Periodo de tiempo: 90 days
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Number of participants with CD3+ counts > 500/mcl at day +90 after treatment.
Number of participants with CD4+ counts > 50/mcl at day +90 after treatment.
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90 days
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- van Lier YF, Davids M, Haverkate NJE, de Groot PF, Donker ML, Meijer E, Heubel-Moenen FCJI, Nur E, Zeerleder SS, Nieuwdorp M, Blom B, Hazenberg MD. Donor fecal microbiota transplantation ameliorates intestinal graft-versus-host disease in allogeneic hematopoietic cell transplant recipients. Sci Transl Med. 2020 Aug 12;12(556):eaaz8926. doi: 10.1126/scitranslmed.aaz8926.
- Kakihana K, Fujioka Y, Suda W, Najima Y, Kuwata G, Sasajima S, Mimura I, Morita H, Sugiyama D, Nishikawa H, Hattori M, Hino Y, Ikegawa S, Yamamoto K, Toya T, Doki N, Koizumi K, Honda K, Ohashi K. Fecal microbiota transplantation for patients with steroid-resistant acute graft-versus-host disease of the gut. Blood. 2016 Oct 20;128(16):2083-2088. doi: 10.1182/blood-2016-05-717652. Epub 2016 Jul 26.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
18 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de mayo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
22 de mayo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 3444_OPBG_2024
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .