FMT for Pediatric SR-aGVHD
19 мая 2026 г. обновлено: Bambino Gesù Hospital and Research Institute
Fecal Microbiota Transplantation for the Treatment of Steroid-refractory Graft-versus-host Disease.
This is a pilot, prospective, non-profit, multicenter, uncontrolled, open-label study to evaluate the safety and feasibility of FMT in patients aged between 3 months and 25 years suffering from acute intestinal GVHD resistant to conventional steroid therapy.
Eligible patients will receive 1-3 FMT via naso-jejunal tube or endoscopy.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Pietro Merli, MD
- Номер телефона: +390668592623
- Электронная почта: pietro.merli@opbg.net
Места учебы
-
-
-
Bologna, Италия, 40138
- Pediatric Hematology and Oncology, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
Контакт:
- Riccardo Masetti, MD, PhD
- Номер телефона: +39 051 2144016
- Электронная почта: riccardo.masetti5@unibo.it
-
Padova, Италия, 35128
- UOC Clinica di Oncoematologia Pediatrica, Azienda Ospedale-Università Padova
-
Контакт:
- Maria Gabelli, MD
- Номер телефона: +39 049 8213579
- Электронная почта: maria.gabelli@aopd.veneto.it
-
Roma, Италия, 00165
- Department of Hematology/Oncology, Cell and Gene Therapy, IRCCS Bambino Gesù Children's Hospital
-
Контакт:
- Pietro Merli, MD
- Номер телефона: +390668592623
- Электронная почта: pietro.merli@opbg.net
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of hematological disease, malignant or non-malignant;
- Patients undergoing allogeneic stem cell transplantation from a familial or unrelated donor;
- Presence of acute GVHD with intestinal involvement (grade II-IV), steroid-resistant (i.e., with progression after 3 days of high-dose steroid therapy (methylprednisolone > 2 mg/kg), no response after 7 days, progression during steroid tapering, or failure to achieve remission on day 28 from the start of steroid therapy), for those who have no indication for other second- or third-line therapies;
- Signed informed consent.
Exclusion Criteria:
- Presence of concurrent bacterial infections requiring systemic antibiotic therapy;
- Positivity for anti-HIV or anti-HCV antibodies, or for HbsAg with HBV-DNA positive by PCR;
- Presence of severe mucositis;
- History of chronic inflammatory bowel disease.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Treatment
FMT
|
The administration of the fecal preparation (from a related donor or a third party donor) will be carried out via esophagogastroduodenoscopy, with the release of the fecal preparation into the duodenum; or via a nasoduodenal tube, with the release of the fecal preparation into the duodenum at a 'dose' of 7-12 ml/kg, up to a maximum of 250 ml/administration; or via colonoscopy. In the latter case, mucosal biopsies will not be performed to reduce the risk of bacterial translocation. In some subjects, the possibility of administering the emulsion via ENEMA will be evaluated. Cases will be selected based on specific clinical indications. In the case of a partial response, after evaluating the risk/benefit ratio, a second infusion can be performed after 3 days. The procedure can be repeated a third time later (7 days) in case of a new flare of intestinal GVHD after initial improvement. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Safety (AE and treatment-related AE, according to CTCAE v5.0)
Временное ограничение: 28 days
|
Number of Participants With Adverse Events and Treatment-Related Adverse Events as Assessed by CTCAE v5.0
|
28 days
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Efficacy: Overall Response Rate (ORR)
Временное ограничение: 28 days
|
Number of participants with Complete Response (CR, defined as a score of 0 for the aGvHD grading in all evaluable organs that indicates complete resolution of all signs and symptoms of aGvHD in all evaluable organs without administration of additional systemic therapy for any earlier progression, mixed response or non-response of aGvHD) or Partial Response (PR, defined as improvement of 1 stage in 1 or more organs involved with aGvHD signs or symptoms without progression in other organs or sites without administration of additional systemic therapy for an earlier progression, mixed response or non-response of aGvHD) at day +28 according to MAGIC criteria (ORR=CR+PR).
|
28 days
|
|
Microbiota modification
Временное ограничение: 56 days
|
Comparison of alpha-diversity (according to Chao And Simpson indexes) and of beta-diversity (according to Bray-Curtis and UniFrac dissimilarity indexes) of patient samples taken before and after FMT (16s sequencing).
|
56 days
|
|
Cumulative incidence of infections
Временное ограничение: 28 days
|
Cumulative incidence of clinically-relevant infections (i.e., ≥ grade 3 according to CTCAE v 5.0) after FMT; relapse or start of a new immunosuppressive treatment will be considered competing events.
|
28 days
|
|
Efficacy on other GVHD target organs
Временное ограничение: 56 days
|
Response in skin and liver GVHD involvement according to MAGIC criteria.
|
56 days
|
|
Immune reconstitution
Временное ограничение: 90 days
|
Number of participants with CD3+ counts > 500/mcl at day +90 after treatment.
Number of participants with CD4+ counts > 50/mcl at day +90 after treatment.
|
90 days
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- van Lier YF, Davids M, Haverkate NJE, de Groot PF, Donker ML, Meijer E, Heubel-Moenen FCJI, Nur E, Zeerleder SS, Nieuwdorp M, Blom B, Hazenberg MD. Donor fecal microbiota transplantation ameliorates intestinal graft-versus-host disease in allogeneic hematopoietic cell transplant recipients. Sci Transl Med. 2020 Aug 12;12(556):eaaz8926. doi: 10.1126/scitranslmed.aaz8926.
- Kakihana K, Fujioka Y, Suda W, Najima Y, Kuwata G, Sasajima S, Mimura I, Morita H, Sugiyama D, Nishikawa H, Hattori M, Hino Y, Ikegawa S, Yamamoto K, Toya T, Doki N, Koizumi K, Honda K, Ohashi K. Fecal microbiota transplantation for patients with steroid-resistant acute graft-versus-host disease of the gut. Blood. 2016 Oct 20;128(16):2083-2088. doi: 10.1182/blood-2016-05-717652. Epub 2016 Jul 26.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
18 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 мая 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 мая 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 мая 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 3444_OPBG_2024
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .