Lasten Crohnin taudin adal-imumabitasoon perustuva optimointihoito (PAILOT)

Adalimumabin teho remission aikaansaamisessa ja ylläpitämisessä sekä aikuisilla että lapsilla, joilla on keskivaikea tai vaikea Crohnin tauti, on osoitettu useissa kliinisissä tutkimuksissa. Huolimatta pyrkimyksistä optimoida hoitoa, noin 40 % potilaista, jotka alun perin reagoivat anti-TNF:ään, menettää lopulta vasteen. Adalimumabin (ADA) lääketasojen ja adalimumabivasta-aineiden (ATA:t) mittaamisen potilailla on osoitettu auttavan päätöksenteossa potilailla, jotka ovat menettäneet vasteen hoidon aikana. Tämä lähestymistapa perustuu havaintoihin, jotka osoittavat, että korkeammat ADA-pitoisuudet liittyvät korkeampaan hoidon tehokkuuteen ja että vasteen menetys johtuu ensisijaisesti joko havaitsemattomista lääketasoista tai korkeista ATA:iden tiittereistä. Olemassa olevat tiedot perustuvat pääosin retrospektiivisiin kohorttitutkimuksiin, kuitenkin käsite rutiininomaisesta terapeuttisesta lääkeseurannasta tehon parantamiseksi on edelleen kehittymässä. Äskettäin aikuisilla IBD-potilailla tehdyn Trough level Adapted infliXImab Treatment (TAXIT) -tutkimuksen alustavat tulokset eivät ole osoittaneet tasoon perustuvan hoidon paremmuutta kliiniseen hoitoon verrattuna vasteen ajan mittaan. On kuitenkin ennenaikaista päätellä, että potilaat eivät hyödy räätälöidystä lähestymistavasta, koska raportoitu tiivistelmä ei ryhmitellyt potilaita sairauden tyypin mukaan (CD vs. haavainen paksusuolitulehdus) ja joidenkin merkittävien etujen, kuten vasta-aineiden vähentymisen ja infektioiden vähenemisen perusteella. CRP kuvattiin tasopohjaisessa haarassa. Lapsipotilaiden anti-TNF-hoito voi poiketa aikuisten hoidosta, koska nuorilla miehillä on suurempi riski saada harvinaisia ​​hepatospleenisia T-solulymfoomia (HSCTL) ja joita hoidetaan yhdistelmähoidolla, joka sisältää tiopuriineja ja anti-TNF-aineita. Samanaikaisesta hoidosta (käytetään immunomodulaattoreita, pääasiassa atsatiopriinia), joka on osoittautunut paremmaksi monoterapiaan verrattuna, on tullut aikuisten keskivaikean tai vaikean CD:n hoidon standardi. Ottaen huomioon lasten gastroenterologin huolenaiheet samanaikaisen hoidon aiheuttamista haittatapahtumista, mahdollisuus parantaa monoterapian tehoa ohjaamalla sitä lääkeseurannan mukaisesti on edelleen houkutteleva. Siksi tavoitteemme on arvioida rutiininomaisen terapeuttisen lääkeaineseurantaan perustuvan hoidon tehokkuutta CD-lapsipotilailla prospektiivisessa satunnaistetussa kontrollitutkimuksessa. Toivomme, että tämä tutkimus auttaa edelleen ymmärtämään terapeuttisten lääkkeiden seurantaan perustuvan hoidon mahdollisia etuja lapsipotilailla, joita hoidetaan anti-TNF-aineilla. Hypoteesi:

Oletamme, että mittaamalla rutiininomaisesti ADA-tasot ja ATAs-tiitterit, saavutamme korkeammat ja vakaat pohjatasot, mikä johtaa suurempiin kortikosteroidivapaisiin remissioihin ja alentuneisiin LOR-arvoihin. Oletamme, että tämä liittyy ATA:iden alhaisempiin taajuuksiin. Lisäksi oletamme, että interventio vähentää tarvetta muuttaa hoitosuunnitelmia lisäämällä immunomodulaattoreita tai vaihtamalla hoitoa luokan sisällä tai sen ulkopuolella.

Tavoitteet:

Tämä on ADA-hoidon optimointitutkimus potilailla, jotka aloittavat tai saavat ADA:ta aktiivisen sairauden vuoksi.

1. Ensisijainen tehokkuuden tavoite: Arvioida rutiininomaisen ADA-lääkeseurantaan perustuvan hoidon vaikutusta verrattuna kliiniseen sairauden aktiivisuuden seurantaan.
2. Toissijainen tavoite: Arvioida rutiininomaisen ADA-lääkeseurantaan perustuvan hoidon vaikutusta alimmille tasoille ja ATA:ille hoidon aikana.