小儿克罗恩病基于 AdalImumab 水平的优化治疗 (PAILOT) 试验

阿达木单抗在成人和儿童中度至重度克罗恩病中诱导和维持缓解的疗效已在多项临床试验中得到证实。 尽管努力优化治疗，但大约 40% 最初对抗 TNF 有反应的患者最终失去反应。 已证明，测量患者体内的阿达木单抗 (ADA) 药物水平和阿达木单抗 (ATA) 抗体有助于在治疗过程中失去反应的患者做出决策。 这种方法基于观察结果，表明较高的 ADA 浓度与较高的治疗效果相关，并且反应丧失主要归因于无法检测到的药物水平或存在高滴度的 ATA。 现有数据主要基于回顾性队列研究，然而，为提高疗效而进行常规治疗药物监测的概念仍在不断发展。 最近，在成年 IBD 患者中进行的谷水平适应性 infliXImab 治疗 (TAXIT) 研究的初步结果未能证明基于水平的治疗在随时间的反应率方面优于基于临床的治疗。 然而，现在断定患者不会从量身定制的方法中受益还为时过早，因为报告的摘要没有根据疾病类型（CD 与溃疡性结肠炎）对患者进行分层，也没有一些显着的优势，例如降低抗体率和减少CRP 在基于水平的手臂中进行了描述。 儿科患者的抗 TNF 治疗可能不同于成人，因为在接受包括硫嘌呤和抗 TNF 药物在内的联合治疗的年轻男性中，发生罕见肝脾 T 细胞淋巴瘤 (HSCTL) 的风险更高。 已证明优于单一疗法的伴随疗法（使用免疫调节剂，主要是硫唑嘌呤）已成为成人中度至重度 CD 的护理标准。 鉴于儿科胃肠病学家对伴随治疗引起的不良事件的担忧，通过根据药物监测进行指导来提高单一疗法疗效的选择更具吸引力。 因此，我们的目的是在前瞻性随机对照试验中评估基于常规治疗药物监测的治疗对儿科 CD 患者的疗效。 我们希望这项研究将进一步有助于了解基于治疗药物监测的管理对接受抗 TNF 药物治疗的儿科患者的潜在益处。假设：

我们假设通过常规测量 ADA 谷水平和 ATAs 滴度，我们将实现更高和稳定的谷水平，从而导致更高的无皮质类固醇缓解率和降低的 LOR 率。 我们假设这将与较低频率的 ATA 相关联。 我们进一步假设干预将减少通过添加免疫调节剂或通过在课堂内或课堂外转换治疗来改变治疗方案的需要。

目标：

这是针对因活动性疾病而开始或接受 ADA 的患者的 ADA 治疗优化研究。

1. 主要疗效目标：与基于临床的疾病活动监测相比，评估基于常规 ADA 药物监测的治疗效果。
2. 次要目标：评估基于常规 ADA 药物监测的治疗对治疗期间谷水平和 ATAs 的影响。