Risdiplamin pitkäaikainen seurantatutkimus potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (WeSMA)
maanantai 7. syyskuuta 2026 päivittänyt: Genentech, Inc.
Pitkäaikainen seurantatutkimus potilaista, joilla on selkärangan lihasatrofia ja jotka saavat risdiplam-hoitoa
Monikeskus, pitkittäinen, prospektiivinen, ei-vertaileva tutkimus risdiplaamin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi. Tutkimus määrättiin kliinikon arvioinnin perusteella Evrysdi® U.S. Package Insert (USPI) -asiakirjan (USPI) mukaisesti aikuisille ja lapsille, joilla on spinaalinen lihasatrofia. (SMA).
Tässä tutkimuksessa osallistujia seurataan enintään 5 vuotta ilmoittautumisesta tai suostumuksen peruuttamiseen, seurannan menettämiseen tai kuolemaan asti.
Osallistujat, jotka lopettavat risdiplamin käytön, voivat silti jäädä tutkimukseen, jos he suostuvat jatkamaan osallistumista seuranta-arviointiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
403
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Santurce, Puerto Rico, 00912
- Instituto de Rehabilitación del Caribe
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72103
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University Health Care
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Yhdysvallat, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University California - Irvine
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemour's Children's Hospital, Florida
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minnetonka, Minnesota, Yhdysvallat, 55343
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University;Wash Uni. Sch. Of Med
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- NYU Hospital for Joint Diseases
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Med Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
-
Denton, Texas, Yhdysvallat, 76208
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia Children?s Hospital
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26508
- UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA
- Määrätty tai jatkettu risdiplami lääkkeen määrääjän kliinisen arvion perusteella, Evrysdi® USPI:n mukaisesti, Yhdysvaltain FDA:n hyväksynnän jälkeen (07.8.2020)
Poissulkemiskriteerit:
- Yliherkkyys risdiplaamille
- Osallistui risdiplamin (eli Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] ja Rainbowfish [NCT03779334] rekisteröintikokeeseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Risdiplam
Risdiplamia käyttävät osallistujat, joille lääke on määrätty lääkärin harkinnan perusteella Evrysdi® USPI:n mukaisesti, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Tutkimuksessa on käytettävissä etäpaikka-vaihtoehto, jonka avulla voidaan ottaa mukaan SMA-potilaita, joille on määrätty risdiplamihoitoa, vaikka heidän lääkärinsä ei olisi mukana tutkijana. Keskitutkija vastaa tietojen keräämisestä ja syöttämisestä niille osallistujille, joilla ei ole mukana olevaa tutkijaa. |
Osallistujat ovat ottaneet lääkärin määräämät risdiplam.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs), erityisen kiinnostuksen kohteena olevia haittatapahtumia (AESIs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Rekrytoinnista alkaen tutkimuksen keston ajan tai kunnes suostumus perutaan, potilas katoaa seurannasta tai kuolee (noin 24 kuukautta)
|
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma tutkimushenkilössä, jolle on annettu lääkevalmiste, ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
AE voi siten olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton oire (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriotulos), oire tai sairaus, joka on ajallisesti yhteydessä lääkevalmisteen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä lääkevalmisteen kanssa yhteydessä olevana vai ei.
Jo ennestään olemassa olleet sairaudet, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, luokitellaan myös AE:ksi.
|
Rekrytoinnista alkaen tutkimuksen keston ajan tai kunnes suostumus perutaan, potilas katoaa seurannasta tai kuolee (noin 24 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joiden katsottiin parantuneen Clinical Global Impression of Change (CGI-C) -asteikolla
Aikaikkuna: Rekrytoinnista tutkimuksen kestoaikaan asti tai suostumuksen peruuttamiseen, seurannan menettämiseen tai kuolemaan asti (noin 24 kuukautta saakka)
|
CGI-C:llä pisteytetään tutkijan käsitys osallistujan kokonaisterveyden muutoksesta.
CGI-C on yksittäinen mittaustapa kokonaisterveyden muutokselle, jossa käytetään seitsemää vastausvaihtoehtoa: "erittäin paljon parantunut", "paljon parantunut", "vähän parantunut", "ei muutosta", "vähän huonontunut", "paljon huonontunut" ja "erittäin paljon huonontunut".
Parantuneina pidetyt osallistujat sisältävät vastaukset "erittäin paljon parantunut", "paljon parantunut" ja "vähän parantunut".
|
Rekrytoinnista tutkimuksen kestoaikaan asti tai suostumuksen peruuttamiseen, seurannan menettämiseen tai kuolemaan asti (noin 24 kuukautta saakka)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 2. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 2. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 31. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 10. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ML43702
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta.
Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .